Pharming表示FDA接受Joenja針對幼兒的申請

Pharming Group（（Euronext：PHARM，納斯達克：PHAR）今天宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）已接受其重新提交的補充新葯申請（sNDA），尋求批准Joenja®（leniolisib）（一種口服選擇性磷酸核苷3-磷酸酶δ（PI 3 K δ）抑制劑），用於治療4至11歲患有激活磷酸核苷3-磷酸酶δ綜合徵（AADS）（一種罕見的初級免疫缺陷）的兒童。繼2026年1月30日收到完整回覆信（RTL）以及隨后於2026年3月26日與FDA舉行的A類會議后，重新提交申請尋求批准對體重27公斤或以上的兒科患者每日兩次40毫克和50毫克劑量，這些患者在已確定的兒科患者人群中佔相當大的比例。重新提交的內容包括FDA要求的有關用於生產批檢測的分析方法的額外數據。FDA已將《處方藥使用者費用法案》（PDUFA）的目標行動日期指定為2026年10月24日。

計劃在今年夏天推出一項單獨的sNDA，尋求批准對體重低於27公斤的患者使用較低劑量。

Pharming首席執行官Fabrice Chouraqui評論道：

「我們很高興FDA接受了我們的重新提交，這使我們距離讓Joenja向患有AADS的年輕患者提供服務又近了一步。這些年輕患者及其家人繼續面臨這種罕見疾病的沉重負擔，顯然需要獲得批准的靶向治療。我們期待與FDA繼續合作，幫助Joenja儘快惠及更廣泛的兒科AADS人群。"

重新提交得到了在4至11歲兒童中進行的開放標籤、跨國、單組III期研究的積極數據的支持，該研究顯示，AADS的兩個臨牀相關標誌（淋巴結病減少和幼稚B細胞增加）在12周內有所改善，共同表明潛在免疫缺陷得到了糾正。在研究的所有劑量水平中都觀察到淋巴細胞增生和免疫表型糾正的改善，並且與之前在青少年和成人患者中報告的改善一致。據報告，所有治療后出現的不良事件均為輕度至中度。未發生藥物相關的嚴重不良事件，所有患者均完成了12周的治療期。

Joenja於2023年3月獲得FDA批准，用於治療12歲及以上成人和兒童患者的AADS。

關於活化磷脂酰肌醇3-激酶δ綜合徵（APDS）APDS是一種罕見的原發性免疫缺陷，於2013年首次被鑑定。AADS是由兩種已確定的基因（PIK 3CD或PIK 3R 1）之一的變體引起的，這些基因對體內免疫細胞的發育和功能至關重要。這些基因的變體導致PI 3 K δ過度活躍（磷酸核苷3-kinase Delta）途徑，導致免疫細胞無法成熟和正常發揮作用，導致免疫缺陷和調節失調。1，2，3 AADS的特徵是多種症狀，包括嚴重的、複發性鼻竇炎感染、淋巴細胞增生、自身免疫和胃病。4、5由於這些症狀可能與多種疾病有關，包括其他原始免疫缺陷，因此據報道，AADS患者經常被誤診，並且診斷延迟中位數為7年。6由於AADS是一種進行性疾病，這種延迟可能會導致損傷隨着時間的推移而積累，包括永久性肺損傷和淋巴瘤。4 -7可以通過基因測試做出明確的診斷。AADS影響全球每百萬人中約有1至2人。