美國Fulcrum製藥公司因安全風險終止多動症新葯研發 股價暴跌逾五成並尋求轉讓

　　美國生物製藥公司Fulcrum Therapeutics（股票代碼：FULC.O）2日宣佈，因美國食品和藥物管理局（FDA）對潛在致癌風險提出嚴重關切，公司決定終止其實驗性鐮狀細胞貧血症治療藥物Pociredir的研發工作，並全面啟動包括尋求公司出售或合併在內的戰略轉型。受此利好出盡及重組消息影響，Fulcrum當日股價暴跌52%。

　　Pociredir是一款在研口服藥物，旨在通過作用於PRC2蛋白複合體中的關鍵亞基來提高胎兒血紅蛋白水平，從而緩解鐮狀細胞貧血症患者的貧血、疼痛及器官損傷症狀。儘管Fulcrum強調該藥物在臨牀試驗中療效顯著且未出現新的安全問題，但美國食品和藥物管理局最終認定，所有作用於該蛋白複合體的在研或在售藥物均存在誘發惡性腫瘤的類似系統性風險。

　　導致美方監管機構態度轉向的誘因，是另一家制藥企業益普生（Ipsen）旗下同樣靶向PRC2複合體的抗癌藥物Tazverik，因存在引發繼發性血液癌症的風險，於今年早些時候在全球範圍內遭到撤市。Fulcrum此前曾向監管部門提交對比數據，試圖證明Pociredir與Tazverik作用於不同的亞基結構，具備獨特的安全特徵，但未獲採納。

　　投行Truist分析師格雷戈里·倫扎（Gregory Renza）指出，美國食品和藥物管理局並未對PRC2複合體的具體亞基進行差異化區分，而是將其視為一個整體的致癌風險源。Stifel分析師詹姆斯·孔杜利斯（James Condulis）則對該項目的終止感到意外，認為該藥此前展現出的強勁臨牀療效本有望填補巨大的臨牀空白。目前，華爾街至少有三家券商在消息公佈后下調了Fulcrum的股票評級和目標價。

　　鑑於核心研發管線斷裂，Fulcrum公司表示已開始實施緊縮政策以維持現金流，並將正式評估潛在的出售、合併或其他資產重組等戰略替代方案。這也是繼2024年輝瑞公司（Pfizer）因安全隱患撤回已上市藥物Oxbryta並停止相關研究后，全球鐮狀細胞貧血症藥物研發領域遭遇的又一次重大挫折。

責任編輯：龍運翔