KalVista新數據揭示注射治療給幼兒HAE患者帶來沉重負擔

　　KalVista Pharmaceuticals周四在2026年國際藥物經濟學與結果研究學會年會及東部過敏會議上公佈的新數據顯示，針對2至11歲遺傳性血管性水腫患兒，現有按需注射治療方案給患者及其照護者帶來了顯著負擔。

　　目前，美國FDA批准用於該年齡段患兒的唯一按需治療藥物需靜脈注射。然而，真實世界理賠數據分析顯示，儘管約三分之二的患兒被處方了靜脈注射的pdC1INH，但實際上大多數治療使用的是超適應症的皮下注射藥物艾替班特。KalVista高級總監Alice Wang指出，這表明家庭和醫生可能在尋求創傷更小的治療選擇。

　　數據顯示，未滿足的醫療需求十分突出。一項照護者調查發現，近半數患兒在最近一次HAE發作時未接受按需治療。在接受治療的患兒中，93.7%對使用注射治療感到焦慮，其中68.8%報告有極度焦慮。導致不治療或治療焦慮的主要原因包括對針頭的恐懼，以及預期注射會帶來的灼燒感、刺痛感或疼痛。75%的患兒經歷了治療副作用，最常見的是注射部位疼痛。

　　KalVista首席執行官Ben Palleiko表示，這些數據凸顯了HAE患兒及其家庭面臨的巨大未滿足需求，強化了市場對易於使用、能支持早期和持續治療的新選項的需求。

　　此外，照護者同樣承受着巨大壓力。調查顯示，在患兒最近一次發作時，43%發生在家庭之外，37%發生時尚無照護者陪同。63%的照護者在給藥時遇到困難，90%對是否治療感到焦慮。從發作到治療的平均時間為2.8小時，僅31%的照護者能在1小時內給藥。

　　值得注意的是，絕大多數照護者表示，最能改善患兒治療體驗的因素是擁有一種口服療法。

　　KalVista首席醫療官Paul Audhya認為，這些挑戰推高了急診就醫和居家健康服務等醫療資源的使用。他強調，這些數據再次印證了口服按需療法的價值。

　　目前，KalVista正推進其口服藥物Sebetralstat在2至11歲患兒中的KONFIDENT-KID試驗，並計劃在2026年第三季度提交新葯上市申請。Sebetralstat的口服崩解片配方已在臨牀試驗中展現出快速起效和良好的安全性，若獲批，將成為該年齡段首個口服按需治療藥物。

責任編輯：張俊 SF065