Vanda Pharmaceuticals獲得日本孤兒藥稱號，用於治療泛發性膿性銀屑病

萬達製藥公司（Vanda）（納斯達克股票代碼：VNDA）今天宣佈，日本厚生勞動省（MHLW）已授予imsidolimab（一種高親和力人源化免疫球蛋白G4（IgG 4）單克隆抗體）孤兒藥稱號，用於治療泛發性膿性銀屑病（GPP）。

Imsidolimab抑制白細胞素-36（IL-36）受體信號傳遞，解決了GPP患者中常見的內源性IL-36受體阻滯劑調節劑的缺陷。1

厚生省授予用於治療嚴重未滿足醫療需求的罕見疾病的藥物孤兒藥稱號。在日本，約有2，200人被診斷出患有GPP。2與IL-36途徑失調相關的IL 36 RN遺傳變異在日本人群中豐富，其中包括北海道特徵良好的創始人家庭。3

在日本，孤兒藥指定提供開發激勵措施，包括研發成本補貼，以及批准后長達10年的市場獨佔權的潛力。

這一指定遵循美國類似的監管認可，並強調了全球對imsidolimab解決GPP患者重大未滿足醫療需求的潛力的興趣，GPP是一種與全身併發症和死亡率增加相關的罕見和嚴重炎症性皮膚病。