Jaguar Health的Napo Pharmaceuticals宣佈，來自兒科MVID患者隊列的第一名患者已進入僅用於研究安全性和有效性的單盲擴展的積極治療

捷豹健康公司（納斯達克股票代碼：JAGX）（Jaguar）家族公司Napo Pharmaceuticals（Napo）宣佈，關鍵MVID隨機雙盲交叉臨牀試驗中兒科MVID患者隊列中的第一位患者已進入僅活性治療的單盲擴展階段，以評估crofelemer粉劑口服溶液的長期安全性和有效性作為腸外支持（PS）的輔助治療，以支持該藥物的監管提交，以治療這一嚴重未滿足的醫療需求。該試驗正在美國（US）、歐盟（EU）和阿拉伯聯合酋長國（UAE）的多個獲得適當監管批准的中心進行。

MVID是一種超嚴重先天性胃病，從兒童早期就導致腸衰竭（IF）。MVID患者需要終生且維持生命的PS，包括全腸外營養（TPN），有或不有補充靜脈輸液，以提供維持生命的營養素、電解質和液體以維持生存。大多數MVID患者需要每天PS，有時每天20小時或更長時間。雖然PS對這些患者的生長和生存至關重要，但與嚴重的合併症有關，例如肝臟和腎臟毒性、代謝併發症、感染和神經發育迟緩。目前還沒有批准的MVID藥物治療。MVID的發病率極其罕見，具有致命的自然史。該公司估計，在全球流行的MVID患者人群中，高達4%的口服液體crofelemer治療被用作PS的輔助治療。

「在MVID中，治療目標是評估crofelemer的口服治療，以減少對PS的增加需求，以支持生長、水合作用、電解質和營養需求。這個單盲擴展階段是我們在MVID試驗中對crofelemer進行的關鍵隨機雙盲交叉臨牀試驗的一個重要臨牀里程碑，旨在支持該藥物的開發和監管批准，旨在為MVID患者提供crofelemer的長期安全性和有效性，」科學顧問委員會主席兼Napo Pharmaceuticals和Jaguar Health首席科學官Pravin Chaturvedi博士説。「允許兒科MVID患者在完成隨機雙盲交叉期后繼續進入僅活性治療單盲擴展期的決定是由獨立數據監測委員會做出的，該委員會在盲態環境中評估安全性數據。"

捷豹總裁兼首席執行官麗莎·孔特（Lisa Conte）補充道：「這項Crofelemer用於治療MVID的關鍵臨牀試驗的繼續進行，MVID具有致命的自然史，沒有維持生命的腸外支持，兒童和家庭的負擔是我們開發和監管提交計劃的一個關鍵里程碑。」「我們的團隊將繼續評估快速監管途徑，以支持crofelemer批准作為潛在的一流輔助治療方法（如果獲得批准），以降低PS要求並改善這些MVID兒科患者的生活質量。"

正如之前宣佈的那樣，捷豹家族公司Napo計劃完成這項針對超輕型兒科MVID的關鍵、充分且控制良好的臨牀試驗，以支持在2027年中期提交NDA，但前提是研究完成和監管一致。由於MVID的超嚴重發病率和患病率，該公司還將納入另外兩名MVID患者的數據，這些患者正在擴大訪問和開放標籤研究方案下接受評估。這兩名患者的數據將在即將於2026年6月舉行的歐洲兒科胃腸病學肝臟病學和營養學會（ESPGHAN）年會上公佈。捷豹已獲得美國食品和藥物管理局（FDA）和歐洲藥品管理局（EMA）的孤兒藥指定，用於治療MVID的crofelemer。

捷豹的MVID計劃是該公司成人和兒科腸衰竭（IF）開發計劃的一部分。除了MVID外，新型克羅菲樂默口服液粉劑也在一項盲試驗中進行了評估，該試驗針對患有短腸綜合徵的成人患者（SBS-IF）。