Wave Life Sciences宣佈正在進行的ResorAATion-2試驗的更新數據，WVE-006，研究性，GalNAc結合，皮下遞送的RNA編輯寡核苷酸治療Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症

數據增強了WVE-006解決AATD肺部和肝臟表現的潛力，其具有持久，方便和安全的治療能力，能夠重現每月給藥的保護性MZ樣表型

FDA將於2026年年中就潛在的加速批准途徑提供反饋

WVE-006產生的野生型M-AAT佔總AAT的64%，有害的Z-AAT減少71%，在200 mg每兩周一次的隊列中總AAT為11.9 µM;效果與400 mg每月一次給藥方案一致，總AAT為13.6 µM;編輯在末次給藥后持續至少三個月

在200 mg單次給藥后2周急性期應答期間觀察到20.6 µM總AAT的基礎上，在輕度上呼吸道感染后急性期應答期間恢復了動態AAT產生，兩次新觀察到AAT升高

與DNA編輯相比，RNA編輯提供了明顯的安全性優勢（可逆、無旁觀者編輯或脱靶編輯）; WVE-006仍然總體安全且耐受良好，沒有肝臟毒性

Wave將於美國東部時間今天下午5：30主持投資者網絡廣播

馬薩諸塞州劍橋，2026年5月18日（環球新聞網）-- Wave Life Sciences Ltd.（納斯達克股票代碼：WVE）是一家臨牀階段生物技術公司，專注於釋放RNA藥物改變人類健康的廣闊潛力，今天宣佈了WVE-006正在進行的RestorATion-2試驗的更新數據，WVE-006是其研究性的、GalNAc結合的、皮下遞送的RNA編輯寡核苷酸（AIMer）治療阿爾法-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）。這些數據進一步證實了WVE-006作為一種新型治療方法的潛力，通過產生健康的野生型M-AAT、減少有害的Z-AAT並恢復在需要時動態產生功能性AAT蛋白的能力來解決肺部和肝臟AATD。

患有Pi*ZZ AATD的個體無法產生健康的野生型M-AAT，在肝臟中具有不健康的突變Z-AAT聚集體，並且無法動態增加AAT（一種負責保護肺部免受持續損害的蛋白質）。根據對自然史研究樣本的分析，雜合Pi*MZ個體患肺部或肝臟疾病的風險較低，循環M-AAT水平佔總數的57%至71%（平均值=64%）。使用RestorAATion-2中使用的相同檢測方法測量。

唯一批准的AATD治療方法是每周靜脈注射血漿源性增強療法，該療法僅針對肺部表現，並且如果AAT蛋白水平在急性期反應期間下降過低，可能會使AATD患者面臨風險。目前還沒有批准的AATD肝臟治療方法。