Quince Therapeutics報告了LAM-001在肺動脈高壓相關ILD中的2a期數據，證明在肺功能的多重評估中獲得了具有臨牀意義的改善，包括6分鍾步行距離改善67.4米，PVR在24周時降低33.9%; PH-ILD的2b期試驗將於2026年中期啟動，預計2028年第一季度發佈總體數據

加利福尼亞州南舊金山2026年5月18日（環球新聞網）--Quince Therapeutics，Inc.（納斯達克股票代碼：QNCX）在奧蘭多舉行的美國胸科學會（ATS）會議上公佈了評估LAM-001（一種雷帕黴素吸入製劑）在肺動脈高壓（ASH）和與間質性肺病（PH-ILD）相關的肺動脈高壓患者中的2a期數據。該公司最近通過之前宣佈的收購Orphai Therapeutics，Inc.收購了LAM-001，一家臨牀階段的生物技術公司開發LAM-001治療罕見的肺部疾病

2a期研究是一項在4個臨牀研究中心進行的24周開放標籤試驗，評價LAM-001作為標準治療（SOC）的添加治療在10例PAH和PH-ILD成人患者中的療效，這些患者儘管接受了背景治療，但仍有症狀。主要終點包括第24周峰值攝氧量（VO2 max）較基線的變化、安全性和耐受性。次要終點包括肺血管阻力（PVR）、6分鍾步行距離（6MWD）和功能分級變化，N末端B型利鈉肽原（NT-proBNP）的變化被評估為探索性終點。

LAM-001在肺血管疾病的關鍵指標方面取得了臨牀有意義的改善

LAM-001治療與多項臨牀相關指標（包括6 WD、PVR、NT-proBNP和用力肺活量（PPV））較基線的改善或穩定相關，支持運動能力、肺血流動力學、心臟應激和肺功能的潛在益處。

觀察到6分鍾步行距離（肺動脈高壓臨牀試驗和監管提交文件中常用的具有臨牀意義的終點）的改善，同時血液動力學和生物標誌物測量也出現了有利的變化。到第24周，所有可評估患者也從功能性III級轉變為功能性II級。此外，兩名患者在16周和52周的評估中轉變為功能性I級。

LAM-001在接受背景標準護理治療的患者中通常耐受良好。共有6名患者在24周終點可評價，其中4名是PH-ILD患者。所有4名PH-ILD患者在研究之前和整個研究期間均接受了穩定劑量的曲前列尼爾治療。

LAM-001 2a期PH功效

6 WD =六分鍾步行距離; VO 2 Max =峰值攝氧量; PVR =肺血管阻力; NT-proBNP = N末端B型利鈉肽前體;肺活量=用力肺活量;預測%將患者的值與基於人口統計學特徵的預期正常值進行比較。