BioMarin Pharmaceutical宣佈BMN 401在1-12歲ENPP 1缺乏症兒童中的3期研究結果;研究僅滿足一個共同主要終點，顯示跟蹤治療影響評分無改善

ENERGY 3是一項3期多中心隨機（2：1）對照開放標籤臨牀試驗，旨在評估BMN 401在1-12歲ENPP 1缺乏症兒童中的療效和安全性。本研究的協同主要終點是第52周PPi較基線的變化和第52周的RGI-C總分。在與衞生當局討論后，增加了RGI-C作為共同主要終點，以評估ENPP 1缺乏症兒童的臨牀意義功能改善。

關鍵次要終點包括佝僂病嚴重程度評分（RSS）自基線的變化、生長Z評分（身高/體長和體重）自基線的變化以及BMN 401血清濃度和酶活性的測量。ENERGY 3的入組於2025年1月完成，納入了27名兒科參與者。