豬源心臟正式進人體臨牀階段，基因編輯大突破

本文不構成任何投資意見和建議，以官方/公司公告爲準；本文僅作醫療健康相關藥物介紹，非治療方案推薦（若涉及），不代表平臺立場。任何文章轉載需得到授權。

藥融圈監測顯示：2026年5月15日，美國United Therapeutics Corporation (Nasdaq: UTHR) 宣佈，其提交的研究性新葯申請已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）審批許可，可正式啟動一款經 10 項基因編輯改造豬源研發的在研異種心臟產品 UHeart™的臨牀試驗。該項臨牀試驗命名為 EXPRESS 試驗，首期擬納入最多 2 名受試者。在完成首例 UHeart 異種心臟移植受試者的安全性與有效性數據匯總並提交 FDA 審覈后，企業方可開展第二名受試者的入組工作。待 FDA 完成首批兩例移植手術相關安全及有效性數據評估后，該臨牀試驗將視評估結果進一步擴組，最終研究數據將用於支撐企業向 FDA 提交生物製品許可申請（BLA）。

閲讀此前藥融圈撰寫的長文，講述企業背后的故事：

United Therapeutics 產品開發高級總監 Kristina DeSmet 博士（DABT 認證）表示：「豬源心臟正式邁入人體臨牀試驗階段，是異種移植領域又一里程碑式突破。心臟屬於移植難度最高的實體臟器之一，該產品順利推進臨牀研究，凝聚了行業多年協同科研成果。這也是 United Therapeutics 佈局的第三項異種移植臨牀試驗，充分印證公司技術平臺的全面性，業務佈局已覆蓋終末期腎病，如今進一步拓展至致命性心臟疾病領域。系列研發項目同步落地，也彰顯我們始終致力於為無其他治療方案的病患拓寬器官移植治療途徑。」

United Therapeutics 全球事務監管副總裁 Noah Byrd 博士（RAC 持證）補充道：「終末期心臟病患者目前臨牀治療手段極度匱乏，此次 FDA 批准 EXPRESS 臨牀試驗啟動，讓我們得以正式評估這款創新治療方案，填補該領域未被滿足的臨牀診療需求。」

EXPRESS 臨牀試驗概況

試驗設計

本臨牀試驗初期為單中心試驗，首批最多納入 2 名受試者。若首批受試者產出的安全與有效性數據達到預期，United Therapeutics 將推進多中心擴組工作，為后續遞交生物製品許可申請築牢數據基礎。本試驗採用1/2/3 期無縫整合試驗設計（也稱作無明確分期試驗），區別於傳統藥物研發分階段開展一期、二期、三期臨牀試驗的模式，可連貫完成 UHeart 產品安全性與有效性的綜合評估。受試者接受 UHeart 心臟移植術后，需完成為期 24 周的術后隨訪，完成全部研究終點指標評估及各項安全性評價；24 周規範隨訪結束后，所有移植受試者需接受終身長期隨訪，持續監測受試者生存狀態、移植心臟存活情況，並定期篩查人畜共患病感染風險。

試驗全程由獨立數據監查委員會常態化審覈安全及有效性研究數據。首例受試者完成移植術后滿 12 周，企業需向 FDA 提交相關研究數據，獲批后方可開展第二例心臟移植操作。若前兩例受試者臨牀試驗數據結果理想，將進一步擴大試驗樣本量，積累充足臨牀數據支持產品上市註冊申報。

有效性研究終點

主要有效性評價指標包含術后 24 周受試者生存率、移植 UHeart 心臟存活率、移植心臟臟器功能、受試者生活質量改善程度以及機體運動耐量；同時將受試者整體生存期、異種移植心臟自身存活時長納入有效性評估範疇。

安全性研究終點

安全性評價指標涵蓋不良事件與嚴重不良事件發生率、全因死亡率，以及心律失常、血栓栓塞性卒中、缺血性卒中、人畜共患病感染、機會性感染等各類併發症發生概率。

核心入組標準

受試者年齡需滿 50 周歲，確診為終末期或重度心力衰竭，病情符合美國心臟病學會 / 美國心臟協會 D 級心衰標準、紐約心臟協會 IV 級心衰分級，且已無其他可行臨牀治療方案。入組前需通過交叉配型試驗，評估受試者與 UHeart 異種心臟的免疫相容性。排除標準：需同步接受多器官移植、既往有實體器官移植史、正在接受動靜脈體外膜肺氧合支持治療；合併重度合併症，包含慢性肝病、重度中心血管病變、嚴重神經系統疾病、血糖控制不佳型糖尿病等；存在醫療依從性差病史，無法配合完成異種移植術后全程診療管理及隨訪工作。

本臨牀試驗完整的入組及排除標準后續將正式公示於 clinicaltrials.gov 官方臨牀試驗平臺。

截至本文發出前，公司市值約合241億美元。

參考資料：

藥融圈數據；

https://www.csl.com/；

http://www.marketscreener.com；

https://www.businesswire.com；

www1.hkexnews.hk/；

https://www.biotechtv.com/post；

https://www.prnewswire.com

；等等。