Tenaya Therapeutics的基因治療數據凸顯了早期心律改善

Tenaya Therapeutics Inc（納斯達克股票代碼：TNYA）周五報告了1b/2期RIDGE-1中期數據，顯示其TN-401基因療法可以降低患有PKP 2相關致心律失常性右室心肌病（ARVC）的成人的心律失常負擔。

該結果在美國基因與細胞治療學會2026年年會上發佈，涵蓋了六名接受3 E13或6 E13 vg/kg單次輸注的患者。

所有患者的室性期前收縮（PVC）均有所減少。

ARVC是一種罕見的進行性遺傳性心臟病，右心室被脂肪和疤痕組織取代。

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Tenaya表示，隊列1中PVC的平均降幅達到60%，隊列2中PVC的平均降幅達到67%。

兩名基線升高的非持續性室性心動過速（NSVT）患者在治療后病情明顯下降。到第52周，一名患者的NSVT計數從每24小時78起下降到零，而另一名患者的NSVT計數從每24小時43起下降到第20周4起。

隨訪期間，其他心臟指標要麼保持穩定，要麼保持在正常範圍內。

該公司還報告了五名患者的活檢結果，顯示心肌細胞中TN-401的信號傳遞和表達。

Tenaya説，在隨訪期間收集的心臟組織樣本中檢測到TN-401 DNA和信使RNA，而PKP 2蛋白表達測量值從下降4%到增加15%不等。

Tenaya表示，TN-401在兩個劑量水平下通常耐受良好，沒有報告劑量限制性毒性。

最常見的治療相關不良事件涉及肌鈣蛋白或肝酶的暫時升高。

據Benzinga Pro稱，截至周五發佈時，Tenaya Therapeutics股價下跌4.90%，至0.88美元。

過去一個月，TNYA上漲約18.4%，而標準普爾500指數上漲6.4%，年初迄今上漲約23%，而該指數上漲7.9%。

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