REGENX比奧推進杜興基因療法加速批准

REGENXBOP Inc.（納斯達克股票代碼：RGNX）周四發佈了關鍵的1/2/3期AFFINITY DUCHENNE試驗的總體和中期功能數據，該試驗評估了RGX-202，這是其治療Duchenne肌營養不良症的研究性基因療法。

該公司表示，該研究達到了其主要終點，具有很高的統計學意義，因為93%的參與者在第12周時至少實現了10%的微肌營養不良蛋白表達。

REGENXBOP還報告了微肌營養不良蛋白表達與功能改善之間存在統計學顯着的相關性。

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該研究的關鍵部分評估了31名接受2 x 1014 GC/kg RGX-202治療的一歲及以上門診男孩。

據該公司稱，參與者中微肌營養不良蛋白的平均表達率達到71.1%，八歲以上男孩中的平均表達率達到41.6%。

此外，80%的參與者的微肌營養不良蛋白表達量超過40%。

來自9名年齡在5至12歲左右的參與者的臨時一年功能數據顯示，北極星動態評估（功能性運動能力）評分和計時功能測試（包括站立時間、步行跑步表現和爬樓梯評估）均有所改善。

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REGENX比奧表示，截至最新數據截止日期，RGX-202總體耐受性良好，並保持良好的安全性。

該公司報告了兩起嚴重的不良事件，這些事件在幾周內得到解決，沒有產生長期影響。一名參與者出現亞急性心肌炎，而另一名參與者出現無症狀肝損傷。

投資者可能對兩起嚴重的不良事件以及該藥物在年輕患者中表現出更好的療效做出了反應。

REGENXBIO表示，最近與FDA的討論表明，該機構將根據RGX-202微肌營養不良蛋白表達與臨牀結果的相關性，將其作為替代終點進行評估。

該公司計劃加速批准RGX-202，並正在為2027年潛在的商業發佈做準備。

該基因治療公司已招募了20多名參與者參加RGX-202的驗證性試驗（n=30），該公司預計將在年中完成關鍵和驗證性試驗中所有60名患者的給藥。

REGENX比奧預計，截至2026年3月31日，其現金、現金等值物和有價證券余額為1.505億美元，為其2027年初的運營提供資金。

RGNX價格走勢：根據Benzinga Pro的數據，截至周四發佈時，Regenxbio股價下跌36.06%，至6.42美元。

過去一個月，RGNX下跌約30.97%，而標準普爾500指數上漲8.6%，年初迄今下跌約55%，而該指數上漲9%。

照片來自Shutterstock

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