Karyopharm Therapeutics報告2026年第一季度業績：完整收益電話記錄

Karyopharm Therapeutics（納斯達克股票代碼：KPTI）發佈了第一季度財務業績，並於周四召開了財報電話會議。閲讀下面的完整記錄。

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Karyopharm Therapeutics Inc公佈了強勁的財務業績，2026年第一季度的總收入為3510萬美元，比去年的3000萬美元有所增加，美國Expovio淨產品收入也有大幅增長。

該公司強調了其臨牀項目的進展，包括Selinexor與Ruxolitinib聯合治療骨髓纖維化的3期試驗結果，以及其子宮內膜癌項目的持續進展。

未來前景樂觀，預計到2026年年中EC042子宮內膜癌試驗的頂線數據將公佈，該公司仍將保持財務紀律，並保持流動性，為2026年第三季度末的運營提供資金。

運營亮點包括完成子宮內膜癌試驗的招募、ASCO針對骨髓纖維化的最新口頭演示以及為潛在的商業發佈做準備。

管理層表示有信心利用其既定的商業能力實現未來增長，並強調Selinexor解決骨髓纖維化和子宮內膜癌未滿足的醫療需求的潛力。

操作者

大家早上好。我的名字是Kelsey，我將擔任您今天的會議接線員。此時，我想歡迎大家參加Karyopharm Therapeutics Inc 2026年第一季度財務業績電話會議。接下來將有一個問答環節。請注意，該電話是應公司要求錄製的。我現在想將電話轉給投資者關係高級副總裁Brendan Strong先生。請繼續。

Brendan Strong（投資者關係高級副總裁）

早上好，感謝大家參加今天的電話會議，討論Karyopharm 2026年第一季度財務業績和最近的公司進展。我們今天上午發佈了一份新聞稿，詳細介紹了我們2026年第一季度的財務業績。該版本以及我們將在今天的通話中參考的幻燈片演示文稿可在我們的網站上獲取。在今天的電話會議中，Richard、Reshma、Sohanya和Lori也加入了我的行列，他們將提供第一季度結果的最新情況，強調我們的骨髓纖維化三期世紀試驗結果的重要性，並提供有關我們子宮內膜癌計劃和相關商業機會的最新情況。在我們開始正式評論之前，我想提醒您，我們今天將發表的各種評論構成了1995年《私人證券訴訟改革法案》下的安全港條款的前瞻性陳述。正如幻燈片3所概述的那樣，由於各種重要因素，實際結果可能與這些前瞻性陳述所表明的結果存在重大差異，包括我們向SEC提交的最新表格10 q或10 k的風險因素部分以及我們未來可能向SEC提交的其他文件中討論的因素。任何前瞻性陳述僅代表我們截至今天的觀點。雖然我們可能會選擇在未來的某個時候更新這些前瞻性陳述，但即使我們的觀點發生變化，我們也明確聲明不承擔任何這樣做的義務。因此，您不應依賴這些前瞻性陳述來代表我們以后的觀點。我現在把電話轉給理查德。請翻到第五張幻燈片。

理查德

早上好，感謝大家今天的到來。Karyopharm繼續在公司的重要時期執行最近和即將到來的里程碑，我們相信這些里程碑可以釋放有意義的增長機會並塑造我們的下一階段。在過去的幾個季度里，我們的組織專注於三個優先事項：推進我們的階段臨牀項目、維護我們在多發性骨髓瘤方面的商業基礎以及以紀律管理業務，因為我們正在接近創造重大價值的里程碑。自第四季度電話會議以來，我們在2026年的關鍵優先事項方面取得了有意義的進展，包括報告骨髓纖維化三期哨兵試驗的最高結果，完成出口EC 042和子宮內膜癌的註冊，並通過第一季度完成的融資加強我們的資產負債表。有了這些里程碑和數據，我們現在專注於下一階段的執行，推進我們對Sentry的監管和科學參與，為EC 042頂級數據讀出做準備，並繼續按照財務紀律管理業務。Sentry顯示出Selinexor與魯索利替尼聯合使用的引人注目且差異化的特徵，包括快速、深度和持續的脾臟體積反應，伴隨着有希望的總體生存信號和潛在疾病改變的證據，包括早在第24周就大幅降低變異基因頻率。這些發現強化了Selindexor加魯索利替尼解決一線骨髓纖維化治療中一個重要差距的潛力，該治療選擇仍然有限，並且對可以改善長期結果的療法的需求仍然很高。Sentry讀數后，骨髓纖維化KOL和患者群體社區的興趣和熱情讓我們感到非常鼓舞。我們的下一個主要催化劑是出口EC 042和子宮內膜癌，目前招募工作已完成，我們繼續預計2026年中期的頂級數據。這是一個生物標誌物驅動的計劃，重點關注TP 53野生型子宮內膜癌患者，特別是患有TMMR腫瘤的患者，這些患者的需求仍然未得到滿足，並且沒有批准的個性化生物標誌物驅動的維持治療。在商業上，我們相信我們擁有強大的基礎，可以通過社區和學術賬户的深厚關係來建立，並且可以在未來的潛在發佈中利用銷售、營銷、市場準入、患者支持和醫療事務方面的能力。在子宮內膜癌和骨髓纖維化方面，我們都看到集中的治療格局和明顯的未滿足的需求。在財務上，我們仍然保持紀律。繼3月份融資后，我們在本季度結束時流動性有所增加，我們繼續管理支出，明確關注最重要的臨牀和監管里程碑。我們當前的運營計劃為我們提供了足夠的靈活性，能夠通過我們主要的短期臨牀和監管催化劑，包括Century Next步驟和EC 042頂級讀數，為我們提供資金到2026年第三季度末，今天的電話會議將首先涵蓋世紀亮點和下一步，然后對即將到來的出口EC 042讀數進行更深入的討論，我們的商業準備和財務表現有指導。我現在將電話轉給雷什瑪雷什瑪，謝謝理查德。

Reshma

在我們深入研究骨髓纖維化和子宮內膜癌之前。我想退一步，讓每個人都瞭解XP 01抑制的生物學，以及為什麼我們相信這種新型機制有可能有意義地改善這兩種疾病患者的結局，正如幻燈片7所概述的那樣。XPO 1抑制作用特別引人注目的是，它允許藥物同時影響多種高度相關的致癌途徑。Selinexor選擇性地結合XPO 1（一種關鍵的核輸出蛋白），並阻止關鍵調節蛋白運出細胞核。通過這樣做，Selinexor驅動腫瘤抑制蛋白如P53，Foxo，P21和I κ β在細胞核內的保留和激活，在那里它們可以發揮其抗癌作用。這種效應對於骨髓纖維化和子宮內膜癌尤其顯著，因為這些腫瘤中分別有超過95%和50%是p53野生型。同時，它降低了致癌信號通路的活性，包括NS κ β，這與骨髓纖維化有關。誘導細胞周期停滯，獨立於p53通路，也是子宮內膜癌和骨髓纖維化的重要途徑。淨效應是協調的生物學反應，包括腫瘤細胞增生減少、細胞死亡增加以及最終持久疾病控制的潛力。我們相信這種多途徑機制是Selinexor的關鍵區分因素，並支撐了我們在多種癌症（包括MF和ec）中觀察到的活性廣度。在此背景下，讓我們轉向骨髓纖維化以及為什麼我們相信Sentry數據如此引人注目。正如幻燈片9所概述的那樣，仍然有明顯的機會改進當前的護理標準。雖然JAK抑制劑是一個重要的進步，並且仍然是唯一獲得批准的類別，但我們繼續看到脾臟體積減少的速度相對較高，對長期生存的影響有限，並且真正疾病改善的證據很少。因此，對於超越症狀控制、提供更深、更持久的益處並改善總體生存率等長期結果的療法，醫療需求尚未得到滿足。轉到我幾周前展示的幻燈片10，我們對第三階段哨兵試驗的頂部結果感到非常鼓舞。Selinexor與ruxolitini的組合早在第12周就實現了快速且具有臨牀意義的脾臟體積減少。重要的是，這種好處持續到了第36周。第24周時，聯合用藥的SVR 35的CO主要終點為50%，而魯索利替尼單藥治療的CO主要終點為28%，對應於統計學顯著性p值小於0.0001。

Reshma

我們的第二個共同主要終點是第24周時的症狀改善，而絕對TSA的差異並不具有統計學意義。兩組的患者較基線都經歷了重要且相似的改善。我們發現特別令人興奮的是總體生存率的有趣信號，這可以説是骨髓纖維化患者最重要的結果。Selinexor和ruxolitini的組合是第一種表明相對於標準護理總體生存率改善的骨髓纖維化潛在治療方法。在頂部數據時，總體生存風險比為0.43，名義p值為0.022。此外，事后分析表明SVR 35可以預測總體生存率，這與其他骨髓纖維化試驗中發表的分析一致，這些試驗也表明了同樣的情況。這些發現強調了實現快速、深入和持續的SVR 35的重要性。聯合治療組中變異基因頻率降低至少20%的患者比例更高（32%），這可能表明對疾病生物學的潛在影響，從而提高了真正疾病改變的可能性。

Reshma

我們看到VAF下降的速度反映了Selinexor的抗克隆屬性，也反映了早在第12周SVR 35的大幅改善和總體生存率的早期改善。

Reshma

最后，該組合表現出總體上可管理的耐受性特徵，與我們對每種藥劑的瞭解一致。就個人而言，我們沒有觀察到任何新的安全信號。重要的是，與1期研究相比，通過在雙重抗吐藥中使用較低劑量的Selinexor，我們發現耐受性有所改善。

Reshma

我們相信XPO 1抑制劑selinexor和Ruxolitini的組合提供了非常引人注目和差異化的產品特徵，有可能改善骨髓纖維化患者的結局。轉向幻燈片11，我們很高興這些數據已被選為ASCO的最后口頭演講，我們預計將於2026年中期在同行評審期刊上發表手稿。總體而言，我們仍然對Sentry的結果感到非常鼓舞，並期待與FDA進行富有成效的討論。現在讓我們轉向子宮內膜癌，以及為什麼我們對Selinexor解決明確且有意義的治療差距的潛力如此興奮，特別是對於p53野生型MMR精通腫瘤的患者，正如幻燈片13所強調的那樣，這是一個龐大且定義明確的患者群體。

Reshma

大約一半的患者是p53野生型，大約80%的患者患有MMR成熟腫瘤。重要的是，這不是一個利基細分市場，它代表了整個子宮內膜癌患者的很大一部分，這些患者的未滿足需求仍然很高。同樣重要的是，分子分類已經嵌入

Reshma

在當今的護理標準中。這意味着臨牀醫生會在實踐中定期識別這些患者，我們相信這非常適合Selinexor在現實世界中採用。如果我們的3期數據呈陽性並且正在等待第14張幻燈片的監管批准，我們相信我們有機會為p53野生型子宮內膜癌患者定義個性化生物標誌物驅動的維持治療選擇。如今，晚期或複發性EC患者沒有個性化生物標誌物驅動的維持治療，只有治療，儘管檢查點抑制劑被批准與化療聯合使用，然后單獨使用檢查點抑制劑，但患者

Reshma

其腫瘤均為P53野生型和MMR熟練型的受益最少。Ruby試驗在晚期或複發性EC患者中評估了Dastarlimab聯合化療，結果顯示，在腫瘤為NSPP或p53野生型MMR精通的患者中，邊際無源生存期改善僅為0.77。這凸顯了該亞組（約佔所有子宮內膜癌患者的50%）的嚴重需求未得到滿足，並強調了確定p53野生型定向療法的緊迫性。

Reshma

它還強調了Selinexor在p53野生型腫瘤患者和腫瘤為p53野生型和MMR精通的患者中可能觀察到的實質性益處。如幻燈片15所示，CINDO研究的p53野生型亞組的頂線數據顯示了非常強的PFS信號，Selinexor組的中位PFS為13.7個月，安慰劑組為3.7個月，轉換為風險比為0.41。如您在幻燈片16上所見，在長期隨訪中，當我們關注腫瘤為p53野生型的患者時，賽靈克斯組的中位PFS獲益延長至20，對應風險比為0.44

Reshma

熟練的MMR類型，數據變得更加引人注目。如幻燈片17所示，長期隨訪時中位進度接近40個月，進度比為0.36。這些結果與Ruby數據相比非常有利，其中MMR experiment p53野生型關閉亞組顯示pfshazard比為0.77。總而言之，我們看到的不僅是一個強烈的初始信號，而且是一種隨着時間的推移而加深和變得更加有意義的好處。

Reshma

這就是我們旨在在出口EC 042中複製的動態，以證明在頂線上明顯的PBS優勢。我們還預計，隨着數據的成熟，PCS的好處可能會繼續增強。第18張幻燈片上的安全概況來自C Ando的長期隨訪。鑑於Cindo試驗中Selinexor的劑量為80毫克，並且前兩個周期沒有強制使用預防性雙重抗吐藥，我們有機會在正在進行的042試驗中觀察到更好的安全性和耐受性。與Sentry試驗類似，我們在優化劑量和支持性護理方面非常謹慎。在EC 042試驗中，Selinexor的劑量為60毫克，每周一次，我們在前兩個周期強制使用雙重抗吐藥，這是患者最有可能出現噁心和嘔吐的時候。隨着安全性的提高，患者接受治療的時間可能更長，從而提高療效。

Reshma

總的來説，我們對該計劃在提供更優化和患者友好的治療方法方面的進展感到非常滿意。最后，如Richard提到的那樣，轉向幻燈片19，我很高興我們成功完成了第3階段出口EC 042試驗的入組。我們在意向治療人群中招募了257名患者，其中修改的意向治療人群中約有220名患者，該人群是本研究的主要分析人群。

Reshma

提醒您，我們的統計計劃旨在既嚴格又高效。我們將首先評估MITT人群的無進展生存期。如果該分析具有統計學意義，則Alpha將依次傳遞給整個ITT人群。隨着我們接近觸發主要分析的預先指定的PCS事件數量，我們仍有望在短期內報告頂級結果。退一步説，我對

Reshma

機會就在我們面前，不僅在子宮內膜癌方面，而且在骨髓纖維化方面。在這兩個領域，我們有可能建立新的護理標準，併爲仍然存在重大未滿足需求的患者提供有意義的福利。我現在將致電索哈尼亞。

素漢雅

謝謝雷什瑪。如幻燈片21所示，我們本季度實現了強勁的淨產品收入增長，主要是由有利的毛淨動態驅動的，Lori將詳細介紹。與2025年第一季度相比，Xpovio的基本需求有所下降，反映了新競爭者的影響。這對我們來説不是新領域。我們已經成功地駕馭了競爭態勢，

素漢雅

以推動需求增長。轉向幻燈片22，我們認為Xpovio有兩種定位方式，這為我們在不斷變化和競爭的環境中實現未來的增長奠定了基礎。首先，我們的重點仍然是社區環境，該環境約佔美國總銷售額的60%，許多社區醫生和患者認為XpoVIO是第二至第四線靈活、方便的口腔選擇。其次，我們將XpoVIO作為CLART細胞參與治療環境中的差異化作用機制的獨特定位，使得Selinexor能夠在CAR T之前用於患者，考慮到CAR TS的預期未來擴展，這是一個重要的位置，也是在患者中進行T細胞參與治療。因此，儘管競爭格局不斷變化，但我們仍然對推動Xpovio淨產品收入增長的能力充滿信心。現在，當我們轉向第23頁時，如果我們看看我們未來在骨髓纖維化和子宮內膜癌領域的潛在推出，這些領域與社區賬户存在很大重疊，與多發性骨髓瘤市場相比，治療替代方案更少，未滿足的需求更高。

素漢雅

在我們為這些潛在的發佈做準備時，我想強調我們經驗豐富的團隊的實力和價值。我們在銷售、市場營銷、市場準入和醫療事務方面都建立了能力，所有這些都可以用來教育相關的疾病狀態。這使我們能夠以最小的增量投資、預先批准和發佈后的適度額外支出為發佈做準備。現在讓我們討論骨髓纖維化和子宮內膜癌的潛在商業機會，從第25張幻燈片上的骨髓纖維化開始。在骨髓纖維化方面，患者目前唯一的治療選擇是JAK抑制劑，魯索利替尼單藥治療是過去15年的標準治療，只有約1/3接受魯索利替尼的患者實現了脾臟體積減少35%或更多，三分之二的患者反應不充分。幻燈片26概述了潛在的市場機會。Selinexor + ruxolitini瞄準了美國相當大的骨髓纖維化市場，該市場約有20，000名患者患有該疾病，除了JAK抑制劑之外，批准的選擇有限。

素漢雅

每年新診斷的一線患者約有7，000名，其中約有4，000名患者是可治療的，我們看到了一條通往有意義採用的明確道路。我們相信Selinexor和ruxolitini的組合有可能為美國帶來高達約10億美元的年收入峰值。我們的銷售組織已為骨髓纖維化的潛在推出做好了準備。我們與大多數患者接受治療的關鍵客户有着深厚的關係。

素漢雅

正如幻燈片27所概述的那樣，70%的骨髓纖維化患者在社區環境中接受治療，30%在學術中心接受治療。在這兩種環境中，大多數患者都在一個集中的客户組中接受治療，這使我們能夠迅速採取行動，並在獲得批准的情況下執行有重點、高影響力的啟動。現在轉向幻燈片28，我們對通過將Selinexor與當前的護理標準結合起來重塑一線骨髓纖維化治療的機會感到鼓舞，並等待批准，以推動快速採用並可能改變患者的結果。

素漢雅

轉向幻燈片30，我想分享我們對子宮內膜癌商業機會的看法，子宮內膜癌是美國最常見的婦科惡性腫瘤，每年新診斷出17，000例晚期或復發患者，發病率和死亡率呈上升趨勢。正如Reshma提到的那樣，我們相信我們有一個明確的機會將Selinexor確立為p53野生型和PMMR腫瘤患者的標準治療。這些患者約佔所有子宮內膜癌患者的50%。當我們研究在治療領域帶來有意義益處的其他療法時，例如dmmr中檢查點抑制劑的吸收、子宮內膜癌中的檢查點抑制劑和卵巢癌維持環境中的PARP抑制劑，它們在上市后18至24個月內實現了峰值份額。同樣，鑑於p53野生型患者對維持治療的高度未滿足需求以及我們既定的商業能力，我們預計採用的時間將很快。

素漢雅

我們的假設受到這是一種維護選項這一事實的影響。雖然我們並不直接將無症狀進展與持續時間等同起來，但來自CINDO的無症狀進展數據使我們相信患者可以長期接受治療。總而言之，這代表着數十億美元市場中的一個重要機會。轉向幻燈片31。總之，從商業角度來看，如果Selinexor獲得批准，將能夠快速改變p53野生型子宮內膜癌的治療方法。

素漢雅

我們對未來的機會感到非常鼓舞，並對我們為支持成功發射做好商業準備充滿信心。這樣，我將從第33張幻燈片開始將呼叫移交給lori。

Lori

謝謝Sohanya，大家早上好。我將重點關注我們第一季度財務業績的主要亮點，以及這些業績如何使我們相對於全年預期的定位。從收入開始，第一季度總收入為3，510萬英鎊，而上一季度為3，000萬英鎊。美國Xpovio淨產品收入為2，920萬美元，而去年為2，110萬美元。這一增長的推動力是由於受非典型產品退貨調整的影響，本季度毛額與淨淨額下降21.8%，而2025年第一季度為45%。

Lori

我們的毛對淨反映了本季度較低的已實現折扣和回報。不包括這些調整，本季度我們的基本毛淨額比約為26%。在開支方面，我們仍然專注於紀律執行。研發費用為3，380萬美元，SBA費用為2，670萬美元，同比均相對一致。這反映出我們繼續專注於優先考慮對最高價值臨牀項目的投資，同時保持總體成本控制。本季度淨虧損為2，240萬美元，而上一年為2，350萬美元。請注意，淨損失包括與我們融資結構相關的非現金市場調整。從基本運營角度來看，由於總收入的增長和持續的費用紀律，業績得到了顯着改善，運營損失減少了20%。談到資產負債表，我們正在管理業務，明確重點關注我們的臨牀催化劑，本季度末現金、現金等值物和限制性現金為9，120萬美元，其中包括本季度籌集的約5，000萬美元。

Lori

根據我們當前的運營計劃，我們預計現有的流動性將為2026年第三季度末的運營提供資金。在推進管道併爲即將到來的子宮內膜癌第三階段讀數做準備的過程中，我們仍然專注於謹慎的資本管理。關於指導，我們重申了2026年全年展望。我們繼續預計未來三個季度的總收入在1.3億至1.5億美元之間，其中許可證和其他收入完全由特許權使用費組成，美國exfovio淨產品收入為1.15億至1.3億美元。

Lori

最后，我們還繼續預計2026年研發、SG和A總費用將在2.3億至2.45億之間。總體而言，我們相信第一季度的業績和運營紀律使我們能夠很好地實現2026年全年的預期。説完，我就把電話轉回給理查德。

理查德

謝謝Reshma，Saulania和Lauri正如我們今天所討論的，Karyopharm在我們制定的2026年骨髓纖維化和子宮內膜癌的優先事項方面取得了有意義的進展。我們相信這個故事是一致的。Selinexor具有差異化的作用機制，臨牀項目已根據經驗進行了改進，商業機會具有重要意義。我們還努力優化Selinexor的使用方式，包括劑量選擇和積極的支持性護理，目標是提供有效性，耐受性和現實世界可用性的正確平衡。

理查德

展望未來，我們的重點是明確的。我們正在推進哨兵的下一步工作，包括FDA的參與，在asco上展示數據，出版計劃和子宮內膜癌的潛在藥典收錄。我們正在為2026年中期的出口EC 042頂線讀數做準備，我們認為這代表着為整個業務創造的重大潛在價值，我們將在執行過程中保持運營和財務紀律，同時繼續評估加強我們財務狀況和擴大跑道的機會。我們未來有重要的幾個月，我們專注於緊迫、紀律和明確承諾地執行，為高端患者需求的兩個領域的患者提供有意義的新治療選擇。我們現在開始提問。操作者

操作者

謝謝女士們先生們。我們現在開始問答環節。如果您有問題，請按星后按。在您的Touchstone手機上，您將聽到您的手已舉起的提示。如果您希望拒絕參加投票過程，請按星號和兩個鍵。如果您使用的是免持話筒，請在按下任何鍵之前先抬起聽筒。

操作者

我們確實要求您堅持一個問題和一個后續行動。請稍后回答你的第一個問題。您的第一個問題來自加拿大皇家銀行資本市場的Brian Abrams。請繼續。

布萊恩·艾布拉姆斯（股票分析師）

嘿夥計們，感謝回答這個問題並祝賀所有進展。也許就在MF研究中，我想我想知道，自從最上面的介紹以來，您是否做了任何額外的工作來調查安慰劑RUX組患者相對於Celi + RUX組發生的一些死亡？任何一開始根本不明顯的突出內容，然后就像我猜的那樣，除了您在asco報告的這些最初的頂線數據之外，我們還應該期待什麼？

理查德

謝謝布萊恩。我認為總的來説，我們將再次獲得我們在asco分享的全部結果，但我會轉向Reshma來詳細介紹這一點。

Reshma

是的，謝謝布萊恩的問題。所以絕對地，你知道我們正在調查發生的死亡事件，特別是在頭條新聞時報告的23例死亡事件。我們還沒有提供更大的粒度來説明雙臂的死亡類型或死亡情況。你知道，話雖如此，你知道，當我看到它們時，它們與你的期望非常一致。對的不僅在MF中，還有其他腫瘤學試驗。對的所以我們會看到很多人因疾病進展、不良事件等而死亡。所以，你知道，沒有什麼與你的期望不一致的，而且還會有更多的事情發生。對的你知道，當我們繼續評估這些數據時，我們肯定會尋找在即將舉行的醫學大會上展示這些數據的機會。

理查德

謝謝謝謝，布萊恩。

操作者

謝謝您的下一個問題來自Piper Sandler的Ted Dental。請繼續。

特德·坦托夫

太好了非常感謝並感謝所有更新。對於照顧你們多少人來説，這真是一個激動人心的時刻，繼續戰鬥。所以我很感激。我期待即將公佈的子宮內膜癌數據。我的問題是關於骨髓纖維化，並期待在asco上的演講。您能否向我們提供更多有關您與FDA會面的潛在時間或準備工作的信息，您知道，我們什麼時候才能瞭解他們對潛在的snda的看法？謝謝.

理查德

是啊再説一次，總的來説，特德，正如我們所分享的那樣，我們對結果非常滿意，並認為感官數據對於MF患者來説非常引人注目且有意義。我將再次求助於Reshma，以擴大我們與該機構的計劃合作。

Reshma

謝謝當然了是啊謝謝你的問題，泰德.我只是想重申理查德説的話。我認為我們非常受我們看到的概況的影響，你知道，在頂線結果的時候。你知道，這不僅僅是脾臟的問題。對的你知道，我們知道其他三期試驗也顯示了這些脾臟減少。你知道，我認為最引人注目的是，它與這個非常有希望的總體生存信號一起發生，而且早在數據截止日期就發生了。然后它反映在這種快速的

特德·坦托夫

VAF減少，這也是疾病改善的潛在信號。我們相信這是因為XPO 1的獨特之處，它專門針對克隆，導致這種抗克隆活性。並且再次反映在SVR os的臨牀終點上。當然，還有這種疾病的改變。您知道，我們期待着與FDA接觸。你知道，從本世紀審判之初起，他們就一直是我們的強有力合作伙伴，我們希望在接下來的幾個季度內詳細説明我們的下一步行動。太好了好極了太感謝了期待在ascom的演講。

理查德

期待在那里見到你，泰德。

操作者

謝謝您的下一個問題來自貝爾德的科琳·庫澤（Colleen Kuze）。請繼續。

尼克

大家好，尼克正在為科琳報道。感謝您回答這個問題。恭喜取得進展。僅針對骨髓纖維化，您能否討論Solinexor潛在納入概要的門控因素？如果將來Celi被納入指導方針，您能否討論一下您如何看待這一機會和批准？在那之后我也做了一個快速的跟進。

Reshma

當然.我來回答問題的第一部分。尼克，謝謝你提出這個關於概要的重要問題。所以我們知道NCCN其他綱要，他們是獨立機構。你知道，話雖如此，你知道，根據我們的瞭解，他們不斷地研究文獻，無論是已發表的文獻提供的數據，你知道，新的治療方法是否應該納入他們的指南的一部分。你知道，我們確實希望他們能夠很好地瞭解我們在未來幾周內在ASCO上展示的數據，然后我們預計的任何出版物都應該在年中發佈。所以，你知道，我們預計，因為這些數據的重要性，他們將召開臨時或預定的會議之一，然后希望，你知道，祈禱，他們同意這些數據是令人信服的，並將納入指導方針。

理查德

我讓理查德回答你問題的第二部分。是的，尼金，關於第二部分。我認為，如你所知，在肌纖維化方面只有一類治療方法，魯索利替尼在15年前就已獲得批准，但這些患者的需求確實很高。正如Reshma所提到的那樣，在這些領域，需要新數據才能快速獲得指南列表，這是非常典型的。如果你看看多年來的類似物，利妥昔單抗、貝伐珠單抗、吉西他濱等。根據醫生決定根據NCCN指南開處方，它們產生了可觀的收入。因此，鑑於強烈的未滿足需求，我認為您通常會看到，如果您僅在沒有標籤的情況下獲得NCCN上市，那麼產品可以達到大約50%的腳（如果有標籤）。所以顯然，這不是我們會積極推廣的領域，而是醫生可以選擇使用藥物以確保滿足患者的最大利益的領域。

尼克

太好了，謝謝。然后，在ITT入組的257名患者的子宮內膜隨訪中，這僅略低於最初所説的276名患者。這是否仍然提供足夠的力量來顯示更廣泛的ITT人群中的統計學意義？

Reshma

是啊是啊不，我真的很感謝你的問題，尼克。因此，當我們最初納入這個新的MITT人群時，MITT人群大體上由P53野生型和PMMR患者組成。是的，你可以預見一小部分患者的腫瘤將是DMMR，他們在醫學上也不適合接受檢查點抑制劑。但總的來説，假設這將是你的P53野生型MMR熟練亞組。當我們最初合併該mittt時，我們假設僅基於一個比例，即我們針對該重要MITT的目標220名患者可能相當於該ITT中的約276名患者。但我們發現比例略有不同。我們仍然非常瞄準MITT的220名。這是FDA的關鍵人群。您知道，根據分佈情況，我們為ITT找到了257名患者，因為Selinexor的受益是由P53狀態而不是MMR狀態驅動的。是的，我們非常有能力在MITT和ITT人群中展示有意義的好處。

尼克

太好了，非常感謝。

理查德

謝謝尼克。

操作者

謝謝你的下一個問題來自Keriopharm的Yenny。請繼續。

珍妮

從康託。

理查德

我不認為Yanni在Karyopharm，但Yanni，謝謝你的問題。

珍妮

是的，是的，這是有抱負的。不。很高興聽到這里持續的運營執行。是的，我想只是兩個快速的。你知道，現在試驗的入組已經在這里完成，只要回顧一下子宮內膜的C和O結果，顯然，通過額外的隨訪，結果確實有所改善，所以很好奇你是否至少可以在某種方向上指導我們，你知道，關於中位隨訪將落在哪里的想法對於這項試驗來説，它是否會更接近我們看到的Sandra頂線，或者可能更接近30多個月的后續行動

Reshma

長期數據削減是的，欣賞這個問題，雅尼。因此我們預計它可能會介於兩者之間。所以，你知道，我們的最高線結果顯示中位無生命周期，特別是在P53野生型亞組中約為13.7個月。安慰劑組為3.1個月。然后我們進行了隨后的削減，證明中位無生命周期已增加至約22個月。當然，長期隨訪的最新數據再次增加到中位無產率約為28個月。因此，您知道，在這三次削減中，我們預計EC 042可能會落在頂線和第二次削減之間。現在我們拭目以待。你知道，最終當我們削減數據時，它將取決於事件發生的時間。對的但這是我對EC 042頂級結果的預期。

珍妮

明白了。好的，非常有幫助。我想，然后是Sentry 2對肌纖維化進行快速跟進，我認為預計今年晚些時候也會發布數據。這如何與出版物的努力結合起來，並可能被納入概要列表中？

Reshma

是的，非常令人興奮的審判。我喜歡這個試驗。對的因為它確實證明了或者，你知道，希望能夠證明Selinexor在一線人群中的單藥治療活性。我確實想重申，這與第二世紀的人群並不完全相同，主要是因為我們確實允許招募血小板計數低至50，000的患者。所以略有不同。但同樣，它讓我們能夠更好地瞭解Selinexor的單藥治療活性，因為研究人員最早在第12周就有機會添加JAK抑制劑。我們還獲得了一些非常重要的組合數據。你知道，我希望這次試驗能夠顯着改變MF的格局。對的JAK抑制劑一直被認為是支柱。我希望我們能夠改變，我們現在將範式改變為支撐重要數據的Xpo 1抑制劑S。我認為這將與患者社區和醫生社區相關。你知道，我們期待着在2026年下半年公佈數據，然后，你知道，絕對的，如果指導委員會，你知道，選擇採用並將其納入nccn的一部分，顯然這取決於他們，但是，你知道，潛在的，再次，在數據公佈之前，這對這個患者群體來説可能是一個有意義的機會。

珍妮

明白了。非常感謝。

理查德

謝謝，賈尼。期待收到你的簡歷。是的，確實。

操作者

謝謝你的下一個問題來自穆雷。來自傑弗里斯的雷·格羅夫。請繼續。

穆雷

嗨，早上好。祝賀取得的進展並感謝您回答我的問題。只是想知道當您在Sentry上與FDA會面時，您是否計劃分享更成熟的操作系統剪輯或其他具體分析？您將帶誰參加會議？您是否可以分享有關XUS互動策略的更多信息？您計劃首先與FDA會面還是想與FDA和EMA保持互動？是的，謝謝莫里的問題。先讓我有機會在ASCO上展示數據。我不想操之過急。我認為馬斯卡雷納博士將代表哨兵的所有調查人員提供很多非常重要的數據。請記住，就像我們幾周前報道的那樣，即使是SVR數據，對，你知道，有點像不僅顯示了第24周的數據，而且您還在第36周得到了一些初步的一瞥。所以你知道，作為svr的一部分，作為頂級結果的一部分，我們確實有更長的跟進。我們尚未對未來的任何數據削減發表評論。對的你知道，但我要説的是，這項研究旨在跟蹤長期結果，特別是總體生存率。因此，患者和醫生對他們隨機分配的手臂仍然一無所知。他們繼續接受治療，再次繼續接受分配到的手臂，並將繼續隨訪總體生存率。我們尚未指導何時發生這些后續步驟或演示。但您知道，這也是一個基於FDA的試驗設計的機會。對的因此，正如我前面提到的，我們期待在未來兩個季度提供最新信息。目前，我們不會就我們與FDA或更廣泛的其他農村監管機構的任何對話提供任何具體細節。明白了。總的來説，你知道，我們的團隊總體而言，莫里正在與我們的合作伙伴和全球範圍內合作良好，正如Reshma在美國所談到的那樣，為SNDA做準備，並準備並與世界各地的監管機構合作，以真正迅速推進這一目標，因為這些患者的需求尚未得到滿足。明白了。這很有幫助。也許還有EHA的快速跟進。我們在那里看到了Sentry 2佔位符摘要，但時間、下半部分的數據指導，我想會，那還會嗎，數據會在EHA嗎？或者你能澄清這一點嗎？是啊所以這是一個正在進行的審判。所以你將在EHA看到的，所以抽象的，是的，這只是一個正在進行的試驗。是的，我們預計今年下半年將再次獲得該試驗的數據。好的，明白了。謝謝。

理查德

謝謝，羅里。

操作者

謝謝您的下一個問題來自Learning Partners的Jonathan Chang。請繼續。

Jonathan Chang

嗨夥計們感謝您回答我的問題。首先，您能否提醒我042研究中使用了什麼劑量以及與CINDO研究相比如何，是什麼讓您對042研究劑量充滿信心，作為后續行動，可以提醒我CINDO中的安全性狀況是什麼樣子以及是什麼讓您有信心患者可以在維持環境中長期使用Selindexor。謝謝是的，非常感謝這個問題，喬納森。因此，在Cindo，我們接種了80毫克Selinexor。因此這些患者每周服用一次80毫克。該方案中並未始終使用雙重止吐藥。我提到這兩個的原因是因為這兩個都與EC 042不同。因此，在EC 042（正在進行的3期試驗）中，我們優化了劑量。劑量與Sentry相同，現在是60毫克Selinexor，再次每周給藥。在EC 042中，我們還要求在前兩個周期的每次給藥之前加入雙重抗吐藥。我們這樣做是因為我們知道噁心和嘔吐是Selinexor的已知副作用。由於動力學原因，發作通常發生在前兩個周期中。我們在前八周再次強制執行，當然，此后是可選的。我們是如何選擇劑量的？我們確實研究了一個全面的數據集。同樣，我們知道CINDO的中位數劑量是60毫克。大多數減量都發生在很早的時候，主要是因為噁心、嘔吐和血液毒性。我們還研究了全面的Clin Pharm數據，這就是AUCs的所在，當我們研究80毫克時，80毫克就達到了AUCs。在60毫克劑量下，在這兩個數據點上觀察到的無進展生存率方面存在很多重疊。所以，是的，我們非常有信心這60毫克應該能夠改善Selinexor的安全性。安全性的改善將使患者能夠堅持更長時間，並有望帶來比我們觀察到的更好的療效。我要提到的另一件事的一部分是，我們知道60毫克確實提高了安全性和耐受性。我這麼説是因為我們的哨兵數據對的Sentry再次從該數據集中摻入60 mg與ruxolitinib的組合。非常高興地看到發生率和等級均降低，特別是在Selinexor中觀察到的噁心和嘔吐的GI毒性。明白感謝您回答問題。謝謝，喬納森。

操作者

謝謝作為提醒，如果您確實想問問題，請按Star One。您的下一個問題來自Piper Sandler的Ted Tentoff。請繼續。

特德·坦托夫

太好了謝謝我不知道開利農場還有空缺。我也必須提交我的簡歷，尤其是在商業集團，因為商業集團將會擴大。然后這是我的后續問題，你知道，你們從藥品供應方面做了哪些額外的準備，以及如果EC擊中，需要對商業組織進行哪些補充，如果我們進入概要或最終獲得骨髓纖維化領域的批准，這將如何改變組織？謝謝.

素漢雅

是的，我會從高水平開始。特德，這個問題很好，如果你有興趣的話，當然很樂意和你談談，但我會向索拉尼亞詢問后面的部分。但總的來説，該組織確實建立得很好，而且顯然在過去幾年里一直在努力確保我們利用我們從供應角度建立的強大能力、非常堅實的供應鏈、美國非常堅實的製造業，並做好了推動和支持子宮內膜癌和骨髓纖維化的準備，因為我們將繼續努力實現標籤並能夠在這兩個領域商業化。但我會轉向Soanya，因為有意義的工作已經在進行中，並且在我們前進的過程中有意義的機會。謝謝，理查德。是的，我們為我們建立的既定團隊感到非常自豪，目前正在進行大量的發佈前活動。所以我會把它分解成兩個部分。全球醫療和科學事務顯然一直在與科爾密切合作，國會的強大存在確實是在瞭解治療格局並從商業格局中收集這些見解。我們一直在忙着開發消息傳遞，包括促銷、品牌消息傳遞、付款人消息傳遞、關鍵客户映射、細分等，因此有大量工作正在進行。同樣，正如Richard提到的，我們擁有非常強大的能力，然后從面向客户的模型的角度來看，關鍵客户和關鍵客户的覆蓋範圍非常強，特別是在骨髓纖維化方面，這是一個非常集中的帳户群。因此，我們應該能夠在子宮內膜癌和銷售人員覆蓋方面取得進展。同樣，學術和社區醫學腫瘤學環境中的關鍵客户都有強大的覆蓋範圍。就特種Gynox而言，銷售覆蓋範圍顯然會逐步增加。但這個專業的女同性戀群體實際上也是一個非常集中的治療醫生群體。因此，我們非常興奮，來自這里的強勢地位，並準備讓您加入我們的團隊。

特德·坦托夫

非常感謝並期待所有數據的公佈。

操作者

謝謝你，特德。

邁克爾·金

你的最后一個問題來自羅德曼和倫肖的邁克爾·金。請繼續。嗨，大家好。感謝您回答這個問題。如果可以的話，我可以簡短地説幾句。只是想知道，我們將在asco看到的數據，它將如何精確地繪製？我的意思是，我一直知道FDA獲得的數據比我們在公開場合看到的要多得多，但就數據分析和時機而言，你會拿走多少？我想問題是，在投資者和您的同行在asco看到數據后，您會在向FDA提交數據之前再次對其進行削減嗎？是啊謝謝你的問題。所以我們不會對我們提交給FDA的數據發表評論。對的你知道，總的來説，你知道我之前提到的，將在接下來的幾個季度里更清楚地説明我們與FDA的互動以及下一步的措施。我對asco真的很興奮。對的我的意思是，這是數據首次公開展示。我的意思是，顯然非常為團隊所做的所有工作感到自豪。很高興看到領先的KOL之一馬斯卡雷納斯博士代表所有哨兵調查人員展示這些數據。我認為這是一個很好的機會，讓人們真正欣賞Selinexor與魯索利替尼組合可以為這一人群提供的好處，以及這種組合相對於已在骨髓纖維化中評估的其他治療方法的關鍵區別方面，當然是當前的護理標準。所以我希望你能現場直播。我認為這將是一場精彩的演出。我不會錯過所有的錢。

操作者

哦那太棒了。太好了太好了但是的，我認為這將是一個非常好的機會，尤其是對患者來説。好吧，但是要了解您對先例的評論，您知道，FDA是一個先例驅動的組織，您知道，所有批准的MF藥物在其數據集中都出現了某種故障。你知道，我的意思是，所以你們沒有擊中SBS 35，但你們確實擊中了VAF，你們確實擊中了生存。我只是想，如果你能幫助我們將其置於與帕克里替尼、莫梅洛替尼等藥物批准相關的背景下。當然。所以，你知道，我們知道帕克里替尼和莫莫萊替尼，這是兩個很好的例子，因為，你知道，雖然他們的重點也是SVR和tss，但你知道，帕克里替尼顯然獲得了SVR的加速批准。唯一真正重要的優先順序，因為我認為它凸顯了FDA的重視以及SVR作為莫馬魯替尼骨髓纖維化重要終點的重要性，我認為這個例子也非常相關。儘管這些試驗也關注svr、tss，但根據統計分析計劃，這些試驗並不一定表現出益處。在這種情況下，FDA無疑表現出了靈活性，我想説，在識別明顯證明未滿足需求的人群和其他終點方面的創造力。所以，你知道，我提供了這些例子，因為它表明FDA真的，你知道，願意查看數據的全部，這些數據不僅僅是，你知道，包括什麼作為主要終點的一部分。他們願意考慮其他臨牀益處的衡量標準，並且，你知道，這有可能為這些有意義的治療提供一條前進的道路。太好了感謝這個答案。謝謝你邁克爾謝謝謝謝目前沒有進一步的問題。理查德·保利斯頓先生，總裁首席執行官，您可以繼續。謝謝你接線員再次感謝大家今天加入我們，並感謝大家對karyopharm的持續興趣。正如您所聽到的，我們對后期項目取得的進展感到非常鼓舞，並且在執行下一階段重要里程碑時保持非常專注和紀律。最重要的是，我們仍然致力於提升Selinexor的潛力，為患有子宮內膜癌或子宮內膜癌和骨髓纖維化領域的患者帶來有意義的新選擇。正如我們所聽到的，期待在我們口頭介紹我們的世紀成果時看到ASCO的許多人。感謝您今天加入我們。乘客們請今天的電話會議就此結束。我們非常感謝您的參與。現在您可以斷開連接。祝大家有美好的一天。

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