Precision BioSciences在ASGCT 2026年會上口頭宣佈PBGENE-DMD項目的新臨牀前數據

- 新的臨牀前數據顯示，與幼年晚期小鼠相比，PBGENE-DMZ在幼年早期小鼠中的骨骼肌肌抗肌萎縮蛋白蛋白質恢復率高出3倍，在呼吸肌中的抗肌萎縮蛋白蛋白質恢復率高出12倍-

- 研究結果進一步支持在年僅2歲的DMZ患者人群中評價PBGENE-DMZ-

- 早期干預的更高功效進一步區分PBGENE-DMZ與微肌營養不良蛋白方法-

精密生物科學公司（納斯達克股票代碼：DTIL）是一家臨牀階段基因編輯公司，利用其新穎的專有HARUS ®平臺開發針對高度未滿足需求疾病的體內基因編輯療法，今天在美國基因與細胞治療學會（ASGCT）2026年年會上的口頭報告中宣佈了來自其PBGENE-DMZ計劃的新臨牀前數據。馬薩諸塞州波士頓。新數據表明，在相當的時間範圍內，對幼年小鼠進行PBGENE-DMZ治療，其關鍵骨骼和呼吸肌的功效明顯高於對幼年小鼠進行治療。這些新數據進一步支持在年輕的DMZ患者人群中評估PBGENE-DMZ，包括2至3歲的患者，他們是正在進行的1/2期Functionation-DMZ試驗的關鍵人群，該試驗在2至7歲男孩中評估PBGENE-DMZ。

在早期幼年小鼠中觀察到的更大功效預計也將成為PBGENE-DMZ與微肌營養不良蛋白方法的重要區別點。通過微肌營養不良蛋白方法，預計由肌肉生長和周轉驅動的AV稀釋效應在年輕的DMZ患者中將更加明顯。