Capricor Therapeutics 2026年第一季度盈利電話會議記錄

大家下午好，感謝你們參加摩羯座2026年第一季度的盈利電話會議，向我們的投資者、合作者、摩羯座團隊，尤其是杜興患者社區發起電話會議。感謝您對我們使命的持續支持和信念。我們正處於這家公司歷史上真正具有決定性的時刻，我想花幾分鍾時間向您清楚地瞭解我們在三個最重要的優先事項方面所處的位置。我們的監管途徑、我們的商業準備以及我們對NS Pharma和Nippon Shinyaku的法律行動。我將從最重要的進展開始。我們的Daramycel生物製品許可證申請或BLA目前正在FDA的積極審查中，PDUFA目標行動日期為2026年8月22日，作為收到完整回覆函后的提醒。我們根據Hope 3 3期試驗結果提交了我們的回覆，我們認為這是迄今為止為DMD生成的最引人注目的數據集之一。FDA接受了我們完整的回覆，並將重新提交的申請歸類為2類，恢復了對BLA的全面審查。FDA向Capricor提出了大量的信息請求，我們都能夠提供答案。我們期待着繼續與FDA積極對話，並期待着在不久的將來進行標籤討論。由於這是一次BLA重新提交審查，因此現在不會召開中期審查會議。作為對The CRL the Hope 3數據的回覆提交的數據證明了各種終點的統計學和臨牀意義。提醒您的是，HOPE three是一項關鍵的三期多中心隨機雙盲安慰劑對照研究，該研究以一對一的隨機化方案招募了106名患者。該試驗達到了其主要有效性終點，即上肢的性能，也稱為Pole 2.0版本，12個月時疾病嚴重程度降低約54%，P值為0.029，並且所有1型錯誤控制的次要終點也達到了顯着性。由於當前的BLA是針對心肌病的適應症，因此左心室射血分數的關鍵次要終點證明所有可評估患者的疾病進展減慢約91%非常重要。此外，在確診為心肌病的一組患者中，Lev效應顯示疾病減慢約120%，P值為0.01，進一步支持Daramycel解決與DMZ相關的心肌病的潛力。我們還很高興我們在2026年ADA肌營養不良協會臨牀和科學會議上提交了更多的Hope 3數據，本周還與美國神經病學學會和美國細胞和基因治療學會一起舉行。有兩個亮點值得強調。Duchenne視頻評估每10次咬合，衡量家庭護理人員拍攝的上肢功能視頻評估。這些結果顯示，與安慰劑相比，接受治療的患者在統計學上有顯着的改善。這是一個基於現實世界的家庭結果衡量標準，直接反映獨立性和生活質量。此外，心臟MRI數據數據表明，與安慰劑相比，治療患者的心臟纖維化進展顯着穩定，纖維化是累積性且不可逆轉的。它在功能性症狀出現之前的減弱是我們能證明的最有臨牀意義的事情之一。這些數據將成為標籤討論的核心，並支持早期治療開始的案例。完整的希望3數據集已提交在一家主要同行評審期刊上發表，我們期待在適當時候接受該出版物。在安全性方面，我們現已在多項臨牀研究中完成了800多次靜脈輸注。達拉米塞爾繼續展示 一致且耐受良好的安全性特徵。Hope 2開放標籤擴展中的幾位年輕男性在我們的集體PLE研究中接受了長達五年的連續輸注，其中約有90名患者。重要的是，達拉米塞爾的長期安全性得到了這五年開放標籤擴展數據的支持。這讓DMZ社區感到放心，並支持監管部門的批准。最后，我們還希望在潛在批准后有資格獲得優先審查憑證。PPV可以轉讓，並可以通過出售貨幣化，這是非稀釋資本的有意義的潛在來源。我們將繼續向市場提供批准達拉米塞爾治療dMD的最新進展。現在我想讓您直接關注我們上周宣佈的針對日本新屋及其美國子公司NS Pharma的法律行動。2026年5月7日，我們提起訴訟，尋求通過快速程序撤銷我們的美國分銷協議，請求初步禁令，允許Capricor Therapeutics自行或通過其他分銷商向患者分銷Daramycel，等待FDA批准。現在讓我澄清一下是什麼促使我們做出這一決定，以及為什麼我們認為這是必要且正確的。核心問題與定價有關。我們與NS Pharma的商業化和分銷協議中所包含的定價結構包含一個根本性缺陷，如果不解決該缺陷，將在經濟上不可能向醫療保險、醫療補助或私人保險提供者覆蓋的患者提供Daramycel，每劑可能面臨數十萬美元的報銷缺口。這不是商業偏好。這是患者訪問的結構性障礙。我們試圖修復定價結構，但NS Pharma拒絕以可接受的條款解決該缺陷。在我們發現這個問題后，我們與NS Pharma的高級領導人進行了真誠的談判，以找到雙方都能接受的解決方案。但NS Pharma拒絕妥協，並要求Capricor Therapeuticsn同意一個結構，這將導致Capricor Therapeuticsn放棄對產品的所有控制。我們發展了我們的監管關係以及我們的商業和品牌標識，作為解決問題的條件。我們不能接受這種安排。在2025年7月的CRL中，很明顯NS Pharma未能繼續進行確保成功推出Daramycel所需的商業投資。經監管機構批准。NS Pharma沒有提供狀態更新來通知Capricor Therapeutics其針對達雷西爾商業利益的上市規劃工作。患者、護理人員、HCP和付款人。這些是我們合作伙伴關係的核心要求，但他們沒有堅持。隨着PDUFA日期2026年8月22日的臨近，我們不能允許有缺陷的承包商和不願意修復它的分銷商夾在DMZ患者和Daramycel之間。對於患有DMZ的男孩和年輕人來説，每延迟一個月就意味着不可逆轉的損失、肌肉受損、心臟功能永久減弱，或者可能永遠無法恢復獨立。我們並沒有急於做出這個決定。在用盡一切替代方案來解決NS Pharma的不作為問題后，我們得出的結論是訴訟是我們唯一可以接受的選擇。FDA審查過程和PDUFA日不受這起訴訟的影響，正如我前面提到的，我們的BLA仍在積極審查中。Capricor Therapeuticsps已經並將繼續僱用關鍵人員來支持Daramyocell的成功商業化。我們一直在努力確保我們的商業準備和考慮患者、醫療保健提供者和付款人的產品發佈計劃。重點是無縫的患者訪問。我們正在深思熟慮地擴大製造能力，以滿足退出臨牀試驗和準備階段的患者的需求商業化。現在，只有當我們直接向患者提供治療時，我們的調節途徑纔有意義，而這正是我們在過去二十年中應用於科學的相同學科和緊迫性正在努力實現的目標。現在讓我向您介紹一些與製造有關的細節。首先，我們位於聖地亞哥的內部GMP生產工廠去年成功完成了FDA許可前檢查（PLI）。解決了所有表格483觀察結果。該設施已投入運營，並定位為支持每年約200至250名患者的首次商業發佈。此外，我們也正在順利進行我們的擴張，以二樓的同一設施，增加了幾個額外的潔淨室在全容量。這一擴展將支持每年約2000至2500名患者的治療，每年約10，000劑。我們正在故意策劃建造。我的目標是在2027年上半年FDA審查期間讓該設施得到FDA的全面驗證和批准。到2027年，我們將繼續生產材料並增加產能。最后，一旦我們獲得FDA的標籤指導，我們的首要生產重點將開始儲存商業劑量。由於Daramycel是一種超冷鏈產品，因此在冷凍之前必須貼上標籤。FDA已獲悉此事，並正在與我們合作制定臨時標籤解決方案，以便我們可以開始生產商業劑量。根據當前的規劃，如果獲得批准，我們將擁有充足的產品來支持未來的發佈。雖然針對NS Pharma的訴訟可能會讓你們中的許多人感到驚訝，但我們越來越意識到，不僅從經濟角度來看，交易結構是不可能的，而且他們在商業規劃方面也嚴重落后。正如我剛纔提到的，我多次指導我們正在組建一個小型商業團隊，為NS成為獨家分銷商時提供支持。現在，我們正準備自行推出，但須根據法院的裁決，我們已經加快了這些努力，並正在建立一支功能齊全的商業團隊。我們已經擁有一位具有豐富罕見病經驗的市場準入高級副總裁，他正在積極為達拉米塞爾做市場準備。此外，我很高興地通知您，我們現已聘請了一名首席商務官，他將在未來幾周內加入我們。這位高管帶來了直接的DMZ和罕見病商業經驗，並將成為我們發佈領導團隊的重要成員。我們期待着很快將他介紹給投資和DMZ社區。為此，我們正在積極致力於Daramycel的批准和商業化，我們目前的可交付成果是繼續致力於僱用關鍵人員來支持Daramycel的成功商業化，以支持患者及其護理人員。我們正在制定以確保商業準備和考慮所有因素的產品發佈計劃我們正在迅速建立所需的醫生教育和疾病意識基礎設施，以支持負責任且快速採用符合我們預期標籤和其他罕見病患者人群的方法。最后，我們正在建設患者支持和分發服務，並對患者及其家人做出堅定承諾，同時使盡可能多的符合條件的患者能夠通過所有渠道獲得服務。DMZ社區規模小、定義明確且參與度高，我們知道處方者現在正在轉向我們的渠道。多年來，Capricor一直致力於將Daramycel的科學轉化為潛在的商業療法，調動我們的大部分資源將其從發現推進到這個關鍵階段，我們在產品開發方面積累了深厚的專業知識。開發、製造和臨牀開發。雖然我們為這些成就感到自豪，但管道擴張並不是我們的首要任務。然而，我們一直在以緩慢但穩定的速度開發外排體作為治療劑，利用其作為細胞遞送載體的生物學作用。我們將繼續探索和開發基於CDC的外來體和我們的專利Stealth-X技術的管道擴張機會，該技術由HEK 293細胞外來體制成，目前正在與美國國立過敏或傳染病研究所合作用於疫苗研究以預防新冠病毒。值得注意的是，過去一年疫苗開發存在很大的不穩定性，因此該計劃的進展比原計劃慢一些。然而，最重要的里程碑是生產臨牀級疫苗外來體和FDA批准的用於大規模生產的SMC，以及表明基於外來體的疫苗是安全的。我們目前正在放棄疫苗開發，將專注於開發兩類外來體的治療方法。我們正在積極展示和發佈我們快速擴大的基於外來體的治療方法管道，並期待在今年推出的臨牀開發計劃時提供更新。在Daramyocell的生命周期管理方面，我們花了20年的時間開發我們的療法，現在將積極尋求將其擴展到其他適應症。我們的第一個目標可能是擴大到我們現在正在努力治療的年輕DMZ患者。此外，我們計劃啟動Becker肌營養不良症的臨牀路徑，我們計劃在針對dMD的PDUFA后立即開始與FDA討論該路徑，Daramycel在美國境外的擴展也正在進行中，我們預計將於今年晚些時候與EMA和PFDA會面。我們相信達拉米塞拉應該向全球所有患者提供，這將是我們今年積極努力的目標。此外，我們正在評估其他以炎症和纖維化為主要病理的罕見神經肌肉疾病的機會。現在，我將致電AJ審查我們的財務業績。AJ感謝琳達。

Capricor Therapeutics（納斯達克股票代碼：CAPR）發佈了第一季度財務業績，並於周二召開了財報電話會議。閲讀下面的完整記錄。

Benzinga API提供對財報電話會議記錄和財務數據的實時訪問。請訪問https://www.benzinga.com/apis/瞭解更多信息。

在https://viavid.webcasts.com/starthere.jsp?上觀看網絡廣播ei=1761931&tp_key=c5bf86ea85

Capricor Therapeutics的Daramyocell生物製品許可申請（BLA）正在接受FDA審查，基於積極的3期試驗結果，PDUFA日期為2026年8月22日。

該公司因分銷協議對NS Pharma和Nippon Shinyaku提起法律訴訟，稱定價問題是患者獲取服務的障礙。

Capricor Therapeutics正在為Daramyocell的潛在商業化做準備，包括組建商業團隊和擴大製造能力。

財務狀況包括約2.79億美元的現金及等值物，由於監管和製造投資，運營費用增加。

未來的計劃包括擴大Daramyocell的適應症和探索國際市場，同時開發用於其他應用的基於外顯體的治療方法。

操作者

女士們、先生們，歡迎參加Capricor Therapeutics 2026年第一季度電話會議。此時，所有參與者線路均處於僅聽模式。演講結束后，我們將進行問答環節。如果在此通話期間的任何時候您需要立即幫助，請按接線員的星號零鍵。此電話於2026年5月12日星期二錄製。我現在想將會議交給我們的首席財務官AJ Bergman發表前瞻性聲明。請繼續。

AJ Bergman（首席財務官）

謝謝大家，大家下午好。在我們開始之前，我想説，我們將在今天的演示中做出某些前瞻性陳述。這些聲明可能包括有關我們候選產品的功效、安全性和相互利用性的聲明、涉及我們候選產品的潛在監管發展、我們未來的研發計劃、我們預期的臨牀前和臨牀研究的進行和時間、我們臨牀研究的患者招募、我們呈現或報告額外數據的計劃、我們有關監管備案的計劃、潛在的監管檢查、收入和報銷估計、最終協議的直接條款、製造能力、我們的財務狀況、我們對現有現金投資資源的可能使用、有關我們與Nippon Sinaku和NS Pharma Inc.的訴訟的聲明。包括糾紛的性質、我們對任何法律訴訟的期望以及我們獨立於現有分銷協議將達拉米塞爾商業化的能力。這些前瞻性陳述基於我們當前的信息假設和預期，這些假設和預期可能會發生變化，並涉及許多風險和不確定性，可能導致實際結果與前瞻性陳述中包含的結果存在重大差異。這些和其他風險在我們向美國證券交易委員會提交的定期文件中進行了描述，包括我們的季度和年度報告。請您不要過度依賴這些前瞻性陳述，我們不承擔更新此類陳述的任何義務。説完，請將電話轉給首席執行官琳達·馬爾班（Linda Marban）。

琳達·馬爾班（首席執行官）

AJ Bergman（首席財務官）

截至2026年3月31日，我們保持着強勁的資產負債表，現金、現金等值物和有價證券約為2.79億美元。我們相信，我們當前的資本足以為2027年第四季度的預期運營費用和資本支出提供資金。這一預期不包括潛在的產品收入或優先審查代金券貨幣化。在潛在批准后，2026年或2025年第一季度沒有確認收入。2026年第一季度我們的總運營費用約為3，680萬美元，而2025年第一季度約為2，500萬美元。這一增長主要是由於對臨牀、監管和製造活動的持續投資以及支持杜興計劃的基礎設施支出推動的。2026年第一季度淨虧損約為3，390萬美元，即每股0.59美元，而第一季度2025年淨虧損約為2，440萬美元，即每股0.53美元。我們的運營費用概況反映了我們在監管和臨牀活動三個優先領域的校準投資，以支持我們的BLA。製造能力擴張和商業基礎設施建設都與我們的潛在批准之路一致，我們的資產負債表為我們與該運營商一起執行提供了跑道，請打開電話線以供提問。

操作者

謝謝女士們先生們。我們現在開始問答環節。如果您有問題，請按星后按。在您的按鍵電話上，您將聽到您的手已舉起的提示。如果您希望拒絕參加投票過程，請按星號和兩個鍵。如果您使用的是免提電話，請在按任何鍵之前舉起手機。第一個問題請稍等。您的第一個問題來自奧本海默的Leyland。請繼續。

萊蘭

謝謝琳達.當我們繼續消化有關訴訟的消息時，想知道您是否可以分享更多色彩？Nippon Shinyaku是一家擁有多種產品的大公司，但NS Pharma是一家更加專注的公司，其一種產品是傳統的，是Daramycel的補充。因此，他們似乎已經做好了準備，可以通過您的產品進入市場，並且考慮到可以賺的錢，他們會有動力這樣做。因此，我只是想知道您是否可以分享更多關於您與NSFarma討論的內容或見解，因為他們根本不願意採取一種可能使Daramycel能夠以基於ISP的定價的方式出售的解決方案，你知道，適用於系統。同樣，考慮到這一點，你知道，NS製藥公司將無法有任何回報達拉米塞，直到這是在后續工作。謝謝

Linda Marban（首席執行官）

謝謝你，利蘭。我認為這是你有史以來最長的問題，所以我欣賞它的清晰度和深度。所以，你知道，答案對我們來説也有點令人摸不着頭腦。你知道，自5月7日提起訴訟以來，我一直在指導。實際上，我們在2025年3月就這個問題與他們進行了談判。因此，一年多來，我們反覆提出了我們所相信的各種解決方案，幾組律師，包括代表NS Pharma的一些律師，相信這將是一個合理的結構，使我們能夠保持經濟基本到位。你知道，就像他們在最初的協議中的分歧一樣。我們沒有明確的答案為什麼他們如此頑固地接受任何其他機會。但我可以告訴你的是，在我們提起訴訟之前大約一周內，他們通過電子郵件確認，他們提出的結構（本質上在未來的跡象中削弱了摩羯座的品牌和Daramycel）是他們唯一會接受的結構。所以他們真的讓我們別無選擇。話雖如此，雖然我們永遠不會違反適當頒佈的協議，但這為Capricorp提供了成為Daramycel分銷商的絕佳機會。我想你們所有人都知道我們對Daramycel花了近20年、20多年的時間開發它有多麼熱情。我們瞭解患者，我們瞭解社區，我們瞭解醫生，我們瞭解網絡。因此，我對這個機會感到興奮，並尊重不再適用的原始協議條款。

萊蘭

您在聲明中表示摩羯座認為這是一個不可行的定價結構。您是否有證據或承認NS Pharma或nipponschinaku也沒有，他們在簽署協議時並沒有意識到這一點的影響？

Linda Marban（首席執行官）

好吧，我假設他們不知道這件事的影響，因為他們簽署了協議。所以我想，你知道，我不知道他們腦子里在想什麼，或者，你知道，大多數人通常不會達成不可交易的協議，如果他們知道其中有某種殺手條款。話雖如此，您知道，我們都是在同一時間通過該領域的獨立顧問意識到這個基於該程序的問題的。所以我們知道，正如我所説，從2025年3月開始，他們就知道這是一個問題。所以這里絕對沒有無知就是幸福的機會。

萊蘭

好吧最后，就你的商業計劃而言，所以你知道，你正在，你正在，你知道，你確實有幾個月的時間才能獲得推定的批准。但你知道，就這些各種準備工作的上市時間而言，大多數公司都會遠遠領先於這一點。您能否分享一下您預計在八月份獲得批准的上市準備情況，而不是您理想的情況下向Terpel推出罕見病產品。謝謝

Linda Marban（首席執行官）

是的，所以謝謝利蘭。因此，我想我已經非常清楚地表示，我們對NS Pharma過去幾個月啟動規劃的方法感到非常失望，特別是自從MEL以來，他們表示他們正在放下鉛筆。直到今年三月，他們理論上纔再次重新撿起它們。就在幾個月前。他們在一些非常關鍵的啟動活動中嚴重落后，這些活動通常在12到18個月前進行，而且，無論您是否收到FDA的迴應，他們都為鋪平了道路。話雖如此，我們Capricor的新產品即將推出。幾個月來，我一直在幕后默默地奠定基礎。我們不僅正在組建一支由新聘請的首席商務官組成的商業團隊，而且我們一直在努力解決市場準入、宣傳、規劃、患者旅程、產品旅程，並尋找分銷商，我們相信我們能夠很快獲得該分銷商。因此，我對強勁的推出寄予厚望。最重要的是，我們有近100名開放標籤擴展患者，我們將積極努力轉向商業產品，並與付款人合作這樣做。我們仍然致力於儘快向儘可能多的符合條件的患者提供達雷西爾。pdufa后。

萊蘭

謝謝

操作者

謝謝您的下一個問題來自Ted和Piper Sandler。請繼續。

Ted

太好了非常感謝，並感謝所有關於獲得批准、啟動和訴訟的優先事項的顏色。我有一個問題，關於訴訟，接下來要採取哪些步驟。我知道你提到你已要求加快訴訟，或者我忘記了你用的確切詞。結果如何？如果它應該通過PDUFA批准或PDUFA，或者批准先於PDUFA，那麼你就處於生產藥物的位置，並且你正在部署自己的銷售隊伍，所以你只需自己推出它。這準確嗎？

Linda Marban（首席執行官）

因此，我們目前的計劃是推出Daramycel。是的，我們有藥物。是的，我們製造它。這就是我們Capricor Therapeutics正在努力的目標。就時間而言，這取決於法院，而我們的時間很少。事實上，我們無法控制。話雖如此，我們的律師提出初步禁令動議的原因是，他們通常會很快採取行動，並會為我們提供一些指導，並希望能夠儘快得到聽取。我們無法提供有關訴訟的任何其他細節，但我們可以告訴您的是，我現在的計劃是按時、經過深思熟慮和戰略性的方式分發Jeremiah Cell，同時這一過程仍在幕后繼續

Ted

或者已經解決。太好了好吧，我祝你一切順利，因為我確實認為這種藥物最適合你手中的患者。所以感謝您的更新。

Linda Marban（首席執行官）

謝謝你，特德。

操作者

謝謝您的下一個問題來自克里斯汀和康託。請繼續。

Kristin

嗨，大家下午好。感謝你們今天的問題和所有的透明度。因此，當新聞稿上周首次發佈時，我認為一些投資者最初讀到它是因為他們沒有為商業發佈做好適當的準備，因為他們對批准沒有信心。但另一方面，你知道，我自己和其他人也讀過它。我想，如果他們真的相信他們會很樂意將達拉米塞爾還給你並繼續前進。您能否澄清一下，您認為這絕不是基於他們在批准方面缺乏説服力？

Linda Marban（首席執行官）

是啊謝謝.你知道，這有點像蛋糕上的糖衣，因為我們對他們所取得的進展感到失望。我們認為，這表明他們對德拉·米亞塞爾缺乏信心，也缺乏對他們的關注。話雖如此，這不會成為目前行動的基礎或基礎。我們會嘗試與他們合作。我認為，正如我在之前的問題中所指導和回答的那樣，我們會用我們自己的商業努力來掩蓋他們，你知道，試圖支持和幫助他們儘快將其傳達給患者。我想你們所有人都知道，我們在杜興空間內擁有良好的聯繫，以及與患者、倡導者和提供者的關係。所以不，訴訟的基礎實際上是合同基礎，它確實為我們提供了撤銷合同的良好潛在證據，這是一個雙方都真誠地履行合同的決定，但它沒有成功，每個人都回到原點，做自己的事情，然后讓我們重新獲得權利，我們會，你知道，作為Daramycel的獨家分銷商全面參與。但是，你知道，請繼續關注。我們還沒有得到法庭的任何答覆。顯然這是物質。因此，一旦更新可用，我們就會立即提供。

Kristin

好的，謝謝，琳達。然后也許只是在評論方面，你發表了評論。抱歉，您發表評論稱您即將進行潛在的標籤討論。似乎有點快。通常是PDUFA發佈前一兩個月。我知道我們已經在這里三個月了。那麼這是否只是基於您所得到的問題的軌跡呢？他們是否以某種方式告訴您這些標籤討論是否正在發生？話又說回來，感謝FDA向您提供的信息請求的過渡透明度。你能提供更多顏色嗎？這就像理解數據一樣嗎？您可以在那里向我們提供任何具體信息嗎？太感謝了

琳達·馬爾班（首席執行官）

是的，所以謝謝，克里斯汀。很高興收到您的來信。因此，我的監管負責人建議我們，有關標籤的信息應該會在未來幾周內發佈。我們已經在與他們進行臨時標籤對話，因為正如我在準備好的講話中提到的，當您使用超冷鏈產品時，您必須在冷凍之前貼上標籤。我們希望開始庫存商業產品，這樣他們就知道這是我們感興趣並正在努力的事情。我們期待着在這些標籤對話取得成果時提供更新。就信息請求而言，來自CMA方面的信息請求相當多，其中大多數都是標準形式類型的事情，要求額外的數據或要求臨牀方面和統計方面的額外澄清，在完成分析時進行額外的數據澄清，盲化協議，這種信息是您預計FDA正在挖掘的。此時。因此，我們對Daramycel和dMD的審查過程仍然非常樂觀。

Kristin

謝謝，琳達。一切順利。

琳達·馬爾班（首席執行官）

謝謝，克里斯汀。保重

操作者

謝謝您的下一個問題來自Madison和B。萊利證券。請繼續。

麥迪遜

嗨，感謝回答我們的問題。也許我們的幾個。也許您可以幫助我們瞭解您已經啟動或計劃啟動的任何商業準備活動，而不是之前由您的合作伙伴進行的？例如，付款人討論，卡帕戈是否參與了

琳達·馬爾班（首席執行官）

有沒有第三方物流分銷商之類的，然后可能會跟進？是的，麥迪遜，當然。很高興收到你的來信。是啊正如我提到的，因為我們擔心NS進行商業規劃的速度和效率，所以我們一直在他們身后進行影子拳擊。所以是的，我們已經確定了3 PL。我們可以與他們簽訂獨立合同，目前我們正在這樣做。發射準備的大多數其他參數要麼是由摩羯座的跟蹤，要麼是由摩羯座的領導。因此，目前我們還沒有確定NS真正領先的任何領域，我們有點落后或需要打一些追趕球。我的總體預感是，隨着PDUFA的到來，我們已經跟上了步伐，並儘快採取行動。

麥迪遜

明白了明白瞭然后在，我猜臨時標籤與冷藏有關。因此，如果您目前每年能夠生產大約250個瓣膜劑量，您是否知道在最終確定臨時標籤和實際PDUFA日期之間可以完成多少個瓣膜劑量？謝謝.

琳達·馬爾班（首席執行官）

是的，我們還沒有透露這個數字。我們現在正在積極工作，開始為商業製造做準備。時間上的滯后是每個批次都必須經過FDA的審查和批准，你知道，我們希望在發佈之前和準備發佈之前這樣做。因此，最重要的是，我們不會推迟對任何水平的開放標籤擴展患者的給藥，我們將繼續確保我們提供接觸他們的機會，並且沒有計劃因商業製造而推迟。我們正在瞭解那里的最新情況。只需一次快速更正。200至250名患者每人接受四劑。因此，我們位於聖地亞哥的樓下設施每年將接種1，000劑疫苗。

麥迪遜

明白了。謝謝澄清。

琳達·馬爾班（首席執行官）

不客氣

操作者

謝謝您的下一個問題來自Maxim Group的Michael。請繼續。

邁克爾

你好啊非常感謝您今天回答我的問題。我的意思是，這里發生了很多有趣的事情。我想看看您是否可以提供更多的色彩來説明商業化協議的暫停或禁令的基礎是什麼，然后是否有任何先例可以讓法院發佈禁令，允許製造商在知識產權或某種許可協議存在爭議時分銷藥物。

琳達·馬爾班（首席執行官）

謝了這些問題都很清楚我要第二個。我可能會讓你重複第一個，因為第二個有點，你知道，激烈。是的是的，那麼有撤銷的先例嗎？不完全是同樣，如果你有一種產品，一種藥品可以被允許生產和分銷，而另一種藥品則不能。部分原因是NS向我們提出的結構在美國Biologma中從未實現過。只有在藥物失去專利后，纔會在仿製藥中進行這種操作。因此，專利產品從來都不是NS提出的協議類型。你知道，我們目前的計劃是繼續等待禁令的結果。通常，在這種情況下，你知道，藥物可能挽救生命、延長生命，或者肯定可以改善疾病，律師認為法院幾乎不會因為患者的需要而停止藥物的分發。我們在患者和醫生的訴訟中提供了多達五份宣誓書，稱他們的微凝膠應該提供給患者，無論誰分發，因為它對患者的重要性。因此，我們預計不會在那個層面上被關閉。我們期待初步禁令的結果以及潛在的撤銷。這是你的第二個問題。邁克爾，你的第一個是什麼？

邁克爾

對不起，我忘記了。你好我不確定你是否能聽到我的聲音。我想我這里的連接可能有點差。但我只是，我認為你實際上用問題的第二部分回答了問題的第一部分。所以我認為我們正在澄清這一點。

琳達·馬爾班（首席執行官）

好吧，我就把它當作買二送一的特價商品吧。

操作者

太感謝了

凱瑟琳

謝謝你的下一個問題來自凱瑟琳和瓊。請繼續。我想，你知道，你能擴大自有品牌分銷商的定義嗎？你知道，這對卡布里卡來説意味着什麼？您認為這是否會構成他們違約？因此，我們沒有簽訂自有品牌分銷商協議。我們從來沒有這樣做過。我們簽訂的協議是一份銷售、營銷和分銷協議。導致這起訴訟的基本方面是最初包含在交易中的轉讓價格，其中NSFARMA將向Capricor支付銷售成本的一部分（順便説一句），以支付費用。然后NSFARMA將服用X劑劑量，分發它們，然后將扣除小額轉讓價格后的特許權使用費份額還給我們。因此，非常非常明確的機會在當時似乎是一個理性的交易結構。除了這個轉讓價格會決定平均銷售價格，這將是災難性的，正如我説過很多次。

琳達·馬爾班（首席執行官）

所以不存在SPD關係或

凱瑟琳

協議已到位，因此不存在違約情況。問題是我們無法就結構達成一致。他們想要一份PLT，我們也希望達成一份聯合商業協議。好吧，明白了。然后我記得他們欠了一些里程碑付款，這些付款是在批准后欠您的。他們不願意放棄合同。你知道，他們仍然需要支付這些里程碑嗎？如果他們選擇不這樣做會發生什麼？你知道，如果訴訟進行得這麼順利，而我又不是

琳達·馬爾班（首席執行官）

律師，所以我要説的是，你知道，請不要從律師的角度來回答我的答案，而是從首席執行官的角度來指導公司度過這個非常具有挑戰性但令人興奮的時刻。因此，我們從律師那里瞭解到，作為立場的協議是不可交易的。這意味着協議中的所有內容目前都無法採取行動。因此，我們假設他們不會支付里程碑費用。我們不指望他們支付里程碑費用。事實上，你知道，我們積極考慮的一件事是，如果撤銷，我們可能會償還他們在初始預付款中向我們支付的5000萬美元，然后是兩筆里程碑付款。所以我們已經準備好這樣做了。實際上，如果有必要並且我們預計他們目前不會再付款，我們很樂意這樣做。

凱瑟琳

明白了。謝謝。謝謝

操作者

您的下一個問題來自ANP Global Partners的Matthew。請繼續。

馬修

嘿夥計們，感謝你們回答我的問題。首先是6000萬美元，這是一個公平的估計，如果你們兩個只是握手，你知道，用你的話説，離婚並離開，需要償還給NSFarma的金額。或者可能會少一點？我知道他們已經向你支付了5000萬，所以顏色就太好了。

琳達·馬爾班（首席執行官）

我們預計，如果我們必須償還一些東西，那就是5000萬美元。但我們不知道，我們不知道我們會達成什麼協議。我們不知道法庭會説什麼。如果這成為該案裁決的一部分，我們當然願意這樣做。

馬修

明白然后稍微轉向貝克爾的機會。如果您能告訴我們市場規模，您在接觸貝克和Sevasem 10的患者或提供者方面已經做了哪些工作，那麼Becker目前正在進行第三階段臨牀研究。Daramycel會成為這種潛在可批准藥物的添加劑嗎？這是你們一直在調查貝克爾的事情嗎？

琳達·馬爾班（首席執行官）

是的，所以我們非常期待貝克爾的機會。肌肉萎縮症。我已經盯着它看了一會兒了。你知道，貝克爾的病理生理學實際上與dMD相同，只是進展較慢。貝克患者的主要死因是心肌病。我們的心臟病學關鍵意見領袖告訴我們，如果你給他們做貝克患者和杜興患者的核磁共振成像，你就無法區分他們。因此，我們有一種治療心臟病和骨骼肌胃病的藥物，因此認為它對貝克爾來説是理想的選擇。美國的市場規模約為每年5，000名患者。所以我認為它被認為是一個極其罕見的群體，而且進步非常緩慢。所以，你知道，我對FDA想要追求什麼有一些想法。PDUFA后我的首要目標之一就是在貝克爾上與他們會面。我等到PDUFA之后的原因是戰略性的，因為我們有資格獲得PPV，而獲得prv（優先審查代金券），您必須僅治療兒科疾病。因此，我不想用成人疾病來掩蓋它，直到我們明確我們的PDUFA ferduchenne並獲得我們的PPV並能夠利用它為公司提供非稀釋性資本來源。

馬修

太好了，謝謝。就百分之七百的問題，很快。是啊這是你們正在關注的事情嗎？或者你們知道，這是計劃的一部分嗎？

琳達·馬爾班（首席執行官）

是的，我們認為賈拉米醇實際上是目前市場上或可能在臨牀評估階段上市的任何其他產品的添加劑，考慮到它在心臟中的活性、生物活性和功效。順便説一句，這適用於被診斷患有心肌病的患者，而不僅僅是健康的心臟。除此之外，控制炎症和纖維化的能力只會幫助其他療法更有效。因此，我們期待着與其他藥物合作，這些藥物將成為綜合藥房的一部分，將來治療DMZ，當然還有貝克。

馬修

太好了謝謝你們回答我的問題，祝你們好運。

琳達·馬爾班（首席執行官）

謝謝馬修。祝你愉快

操作者

謝謝

布巴隆

謝謝您的下一個問題來自Ross Capital Partners的Boobong。請繼續。嗨，下午好，感謝您回答更多問題。所以也許我們有幾個。首先，我想開始或更深入地研究ML、MPC和aspp。因此，也許您可以提供一些背景信息，説明達拉米索等藥物或一般老鼠病藥物的平均售價與最高公平價格之間的差異。

琳達·馬爾班（首席執行官）

是的，我們還沒有真正披露任何

布巴隆

還沒有這些信息。我們仍在努力收集這些信息。正如我所説，你知道，我們現在正在積極制定我們的商業規劃策略。因此，請繼續關注有關asc、mst等可用內容的更多信息。

琳達·馬爾班（首席執行官）

好吧然后我想在你的新聞稿中的某個地方，它説NS製藥要求Capicor放棄對監管關係的控制。因此，我的理解是，NS Pharma的加入是爲了在醫院環境中銷售、營銷或分銷他們的阿米塞爾。那麼，為什麼他們對監管關係如此嚴格呢？因為看起來，我的意思是，我不知道他們是否有一天醒來並決定干預軍隊銷售的監管方面。那麼也許上面有什麼顏色呢？

布巴隆

是的，所以這確實是一種情況。

琳達·馬爾班（首席執行官）

哦，AJ可以回答這個問題。

AJ Bergman（首席財務官）

是的，我認為他們很專注。謝謝巴巴林。關於他們希望為我們提出的SPD。一些監管關係將以潛在協議為幌子，這當然我們對此感到不舒服。所以，我相信這就是你問題的根源。這當然是它不適合我們的根本原因之一。

布巴隆

然后也許是最后一個，我認為在8 K的某個地方，它説雖然分銷協議不再具有約束力，等等，然后分銷商可能會干涉摩羯座與第三方的關係。所以我只是覺得這篇文章，你知道，nsfarm在整個過程中一直處於主導地位，摩羯座正在玩防禦遊戲，儘管你知道，摩羯座是該藥物的創新者。很好奇，你知道，為什麼？如果分銷協議不再具有約束力，干擾的擔憂從何而來？

琳達·馬爾班（首席執行官）

是的，首先，我們不覺得自己處於守勢。我們覺得我們是同等重要的合作伙伴，對共同將Daramycel商業化積極感興趣，我們每個人都發揮自己的優勢。不幸的是，根據現有協議，這種關係不再可能。我們現在準備在與供應商的互動方面自行推出。當然，在8 K中，公司有責任提出所有潛在的風險因素。靴子放在地上。我們與任何供應商之間確實沒有遇到任何問題。事實上，他們喜歡與我們合作。我們高效、聰明、消息靈通且具有戰略眼光。因此，在實踐中，我們沒有看到供應商有任何問題。理論上，如果發生這種情況，我們只會找到不同的供應商來合作。有很多不同的供應商可供利用，將產品商業化。

布巴隆

好的謝謝祝你有美好的一天。

操作者

謝謝您的下一個問題來自Maxim Group的Michael。請繼續。

邁克爾

你好啊抱歉我之前在那里被殺了。我剛剛跟進了一次。我想問。你似乎在為我們準備廣告方面取得了很大進展。但是...但在PDUFA日期之前，您有一個相當快的時間窗口。所以我的問題是，首先，假設該計劃按時獲得批准並在不久之后推出，您是否預計能夠投入使用？那麼是什麼讓您有信心建立一支能夠應對這個市場的銷售團隊呢？

琳達·馬爾班（首席執行官）

所以先看第二部分。銷售人員成為一個相對容易回答的問題。對於一種罕見疾病，尤其是像杜興這樣的疾病，有一群非常聯繫的患者、醫生、提供者，你知道，獲得一支龐大的銷售隊伍確實不再那麼重要了。因此，我們追求的不是成人心臟病，而是效率。因此，我非常有信心我們能夠建立一支優秀的銷售隊伍。我們在社區中享有良好的聲譽，並在達拉·米克爾的分發方面將其傳播出去，我們一直在做好準備。我們希望我們將以高效的方式推出。我們還沒有宣佈發佈日期，順便説一句，也沒有ns，所以我們還沒有準備或指導實際的發佈日期。我們正在努力實現pdufa。我們保證以不間斷的形式向開放標籤擴展患者以及信息可用后的其他患者提供藥物。當我們獲得一些明確信息后，我們將向街道更新潛在的發射數據。

邁克爾

好的，非常感謝，祝你好運。我認為，任何看過這些數據的人都非常清楚，儘快訪問這些數據是多麼重要。

琳達·馬爾班（首席執行官）

非常感謝你，邁克爾。這意義重大。我們也有同樣的感覺。

操作者

謝謝我現在將回電給摩羯座管理公司徵求最后的想法。

琳達·馬爾班（首席執行官）

是啊再次感謝你們今天加入我們，並再次感謝你們對與杜興住在一起的男孩和年輕人以及與他們一起等待的家人的持續支持。我們熱切期待Daramycel批准治療dMD。科學是強大的，數據是強大的，而且是在FDA之前，我們完全專注於確保在獲得批准后，將盡快、儘可能廣泛地提供給每個符合條件的患者。對於我們的投資者來説，這個論點很簡單。在特定罕見疾病人群中潛在的同類第一批准、在室內製造領域擁有專有權、不斷增長的管道和一支有信念和資本可執行的領導團隊。我們相信，我們正在打造的東西將為患者、這家公司以及相信這一使命的股東創造有意義的價值。我們期待一個變革性的夏天。謝謝

操作者

女士們先生們，今天的電話會議到此結束。感謝您的參與。您現在可以斷開連接。

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