Rigel將預先支付8500萬美元購買FDA批准的VEPPANU;未來里程碑潛在價值3.2億美元

Rigel Pharmaceuticals，Inc（納斯達克股票代碼：RIGL）是一家專注於血液疾病和癌症的商業階段生物技術公司，今天宣佈已與Arvinas，Inc.達成獨家全球許可協議。（Arvinas）和輝瑞公司（輝瑞）將開發、生產和商業化VEPPANU™（維地孕司群），這是美國食品和藥物管理局（FDA）批准的第一種也是唯一一種口服蛋白溶解酶Chargeting Chimera（PROTAC）。PROTAC是一類新的異型雙功能蛋白質降解劑的一部分，旨在利用人體的天然機制選擇性降解而不是抑制致病蛋白質。在3期VERITAC-2臨牀試驗中，評價了vepdegestrant在雌激素受體陽性（ER+）/人表皮生長因子受體2陰性（HER 2-）、雌激素受體1（ESR 1）突變的晚期或轉移性乳腺癌（mBC）患者中的作用，vepdegestrant通常耐受性良好，並且在無進展生存期（PFS）方面表現出統計學顯著性和臨牀意義的改善與氟維司群相比。

「我們的轉型增長戰略今天向前邁出了重要一步，我們計劃進入規模龐大的乳腺癌市場的目標細分市場，重點關注內分泌治療進展后治療選擇有限的患者。VEPPANU具有新穎的作用機制，旨在解決耐藥性的關鍵驅動因素，代表了這種環境下令人信服的治療選擇，」Rigel總裁兼首席執行官Raul Rodriguez説。「重要的是，在經驗豐富的商業和醫療事務組織以及成功推出新收購資產的良好記錄的支持下，我們有能力推進這一重要的新治療方法。VEPPANU預計將為我們不斷擴大的商業投資組合貢獻強勁的收入增長，我們相信它有潛力成為Rigel長期增長的有意義的推動力。"

2025年5月31日，VERITAC-2（NCT 05654623）是一項全球、隨機、開放標籤的III期臨牀試驗，其關鍵結果在2025年美國臨牀腫瘤學會（ASCO）年會上以最新摘要的口頭形式介紹，並同時發表在《新英格蘭醫學雜誌》上。2025年8月8日，FDA接受了維地孕群（ARV-471）的新葯申請（NDA），用於治療ER+/HER 2-、ESM 1-突變的晚期乳腺癌，並將處方藥使用者費用法案（PDUFA）的行動日期定為2026年6月5日。

2026年5月1日，VEPPANU（維地孕群）獲得FDA批准，用於治療患有ER +/HER 2-、ESM 1-突變的晚期或轉移性乳腺癌的成人，該乳腺癌通過FDA授權的測試檢測到，在至少一種內分泌治療后出現疾病進展。FDA的批准是基於VERITAC-2臨牀試驗的數據獲得的，該試驗在ER +/HER 2-、ESM 1-突變的晚期或轉移性乳腺癌患者中評估了維地孕群與氟維司群的治療效果。在該試驗中，在具有ESM 1突變的患者（n = 270）中，維地孕群在無進展生存期（MRP）方面表現出統計學顯着且具有臨牀意義的改善，與氟維司群相比，將疾病進展或死亡的風險降低了43%。維地孕群組的中位生存期為5.0個月（95%CI：3.7，7.4），氟維司群組的中位生存期為2.1個月（95%CI：1.9，3.5）（風險比0.57 [95%CI：0.42，0.77]; p值0.0001）。總體生存率尚不成熟，在進行無源生存分析時，該人群中有16%的死亡。維地孕群的大多數不良事件均為低度（1 - 2級）和最常見（至少10%）的不良反應，包括實驗室異常，是白細胞減少、AST升高、肌肉骨骼疼痛、疲勞、血紅蛋白減少、中性粒細胞減少、ALT升高、鹼性磷酸酶升高、噁心、鉀降低、膽固醇升高、食慾下降、心電圖QT延長、血小板減少和排便。

「ER +/HER2-患者人群是最常見的乳腺癌亞型，內分泌治療是目前的標準治療。多達50%的患者在接受內分泌治療后出現ESR1突變，對標準治療產生耐藥性，"醫學博士Erika Hamilton説，Sarah Cannon研究所乳腺癌研究后期首席開發官兼主任，3期VERITAC-2主要研究員。「作為一種PROTAC，維地孕群具有機械差異，並且在臨牀試驗中觀察到的療效和安全性特徵。維地孕群為醫生提供了急需的新治療選擇，可以填補乳腺癌患者護理方面的關鍵空白。"

2026年5月8日，國家綜合癌症網絡®（NCCN®）將維地孕司群添加到最新的NCCN乳腺癌腫瘤臨牀實踐指南（NCCN Guidelines®）中。添加維地孕群作為2A類治療選擇，用於接受至少一種內分泌治療+細胞周期素依賴性蛋白（CDK）4/6抑制劑后激素受體（HR）陽性/HER 2陰性、ESM 1突變的晚期或轉移性乳腺癌患者。*

交易詳情根據協議條款，Rigel將獲得VEPPANU開發、製造和商業化的全球獨家權利。Arvinas和輝瑞將收到7000萬美元的預付款，並在成功完成某些開發和製造轉型活動后額外收到1500萬美元，將分配給Arvinas和輝瑞。

輝瑞和阿維納斯將繼續負責當前正在進行的開發活動，Rigel將在未來四年內為某些開發活動捐款高達4000萬美元。

Arvinas和輝瑞有權獲得VEPPANU商業銷售的分層特許權使用費，範圍從十幾歲到二十歲不等。Arvinas和輝瑞還有資格獲得總計高達3.2億美元的額外資金，以實現某些監管和商業里程碑。

Rigel將負責VEPPANU在美國的推出和商業化，並擁有全球權利，能夠向潛在合作伙伴再授權，以在美國境外進一步開發和商業化vepdegestrant。Arvinas和輝瑞將有權獲得一定比例的美國境外產生的分授權收入

該協議的有效性取決於慣例結束條件，包括根據《哈特-斯科特-羅迪諾反壟斷改進法案》獲得批准，預計將於2026年6月中旬結束。