Opus Genetics在5月3日至7日視覺和眼科研究協會年會上宣佈了來自多個項目的新臨牀和臨牀前數據

口頭介紹

MCA 5兒童基因增強后視錐介導視力的恢復口頭演示，由Tomas S.艾爾曼，醫學博士，主要研究研究者報告了在患有Leber先天性黑蒙5型（LGA 5）（一種嚴重、早發性遺傳性視網膜變性）的兒童患者中正在進行的OPGx-LGA 5 1/2/3期研究的6個月結果。

儘管疾病晚期且基線視力非常差，但接受OPGx-LGA 5治療的患者在單次視網膜下注射后表現出了強大且一致的視錐介導功能恢復。

主要發現包括：

托馬斯·S博士説：「這些結果表明，即使在嚴重的早發性疾病中，也仍然有可能恢復視錐功能並有意義地改善視力。」艾爾曼。「MCA 5的基因增強證明了青少年日間視力的顯着恢復，為用於理論上具有更大治療潛力的年輕患者鋪平了道路。重要的是，這些結果建立在之前的成人數據之上，並證明在嚴重的兒科疾病中，可行的視錐光感受器可以被拯救，從而支持更廣泛的治療窗口。"

海報展示

OPGx-BEST 1基因療法治療BEST 1突變導致的ARB和BVMD的1b/2a期臨牀研究成人蔘與者的初步結果

這些發現為大量遺傳性視網膜疾病人群中BEST 1基因增強提供了早期臨牀證據。Opus Genetics已完成正在進行的OPGx-BEST 1基因治療1/2期研究隊列1的入組，預計將於2026年9月公佈隊列1的3個月背線數據。

OPGx-BEST 1基因治療的細胞表達和功能效價試驗的開發

這些功能支持可擴展的開發和監管準備。

在RHO-adRP犬模型中通過視網膜下注射遞送的GMP級載體OPGx-RHO的非臨牀療效和毒性研究

突變非依賴性AAC敲除和替換方法在常染色體主導性色素性視網膜炎（RHO）豬動物模型中的治療效果

這些結果支持通過單一治療方法治療遺傳性異類視網膜疾病的差異化策略。