2026年小核酸藥物行業深度報告：小核酸市場欣欣向榮，國產管線蓄勢待發

從小核酸藥物英克司蘭躋身重磅藥物行列，看小 核酸藥物高成長屬性

小核 酸藥 物英 克司 蘭持 續高 增長，2026 年伊 始小 核酸 行業 繼續 高歌 猛進 ，看 好小 核酸 賽道高 成長屬性。2026 年伊始，小核酸藥物賽道催化頻出：新葯獲批、資本湧入、技術攻堅、併購整合四 重奏接連奏響，小核酸藥物呈現破竹之勢。 1）2026 年 2 月 4 日諾華 2025 年度財報出爐：全球首款 siRNA 超長效降脂藥 Leqvio（英克 司蘭鈉注射液，Inclisiran）全年銷售額飆至 11.98 億美元，同比增長 57%，躋身重磅藥物行列。 2）2026 年 1 月 6 日賽諾菲旗下靶向 APOC3 的 siRNA 長效藥物普樂司蘭鈉在華獲批，成為國 內首個用於特定遺傳性高血脂患者的 RNAi 療法。 3）2026 年 1 月 9 日國內小核酸領軍企業瑞博生物成功登陸港交所，募資超 18 億港元，公開 發售獲超百倍認購，顯示出資本市場對該領域的信心。 4）2026 年 1 月 12 日在 JPM2026 大會上堯景基因發佈了全球首個心臟靶向小核酸遞送平臺 「Kardia Shuttle」，打破了該療法長期侷限於肝臟的遞送瓶頸。 5）2026 年 1 月港股龍頭中國生物製藥宣佈以 12 億元全資收購擁有「一年一針」降脂技術的赫 吉亞生物，打響了國內小核酸領域大型併購的第一槍。 6）全球 BD 繼續推進：2026 年 2 月聖因生物與羅氏子公司基因泰克達成 17 億美元交易（首付 款 2 億美元），瑞博生物與 Madrigal 達成 44 億美元交易（首付款 6000 萬美元）。

（一）小核酸藥物優勢獨特

小核酸藥物是由 10–30 個核苷酸組成的短鏈合成核酸分子，不同於傳統小分子或抗體藥物，小 核酸藥物不直接與蛋白結合，它通過鹼基互補配對原則靶向 RNA（少數情況下靶向 DNA/RNA 結 構）來調控基因表達，在轉錄后或翻譯前作用於致病基因，最終影響蛋白質產量與功能。 小核酸藥物的精準干預，帶來了三大顛覆性優勢：一是拓寬靶點範圍，理論上已知序列的致病 基因均可成為藥物靶點，解決大量「不可成藥」難題；二是藥物療效持久，可實現半年乃至一年給 藥一次，顯著提升依從性；三是研發路徑直接，僅需針對已知基因序列設計藥物，與蛋白質相比結 構更具確定性。 小核酸藥物主要包括反義核酸（ASO）、小干擾核酸（siRNA）、微小 RNA（miRNA）、核酸 適配體（Aptamer）和轉運 RNA（tRNA）碎片。目前研究最熱門的小核酸藥物主要是 ASO、siRNA 和 Aptamer。

1. ASO： ASO 作用於 mRNA 到蛋白質的翻譯過程，是一種人工合成的短單鏈寡核苷酸，進入細胞后， 通過兩種途徑（RNase H1 依賴性裂解機制、空間位阻機制）調控蛋白質生成。目前全球有 13 個 ASO 藥物曾獲批上市，超過 50 個 ASO 藥物處於臨牀研究階段，治療領域覆蓋中樞神經系統、心血 管、抗感染和腫瘤等。領軍企業 Ionis 開發的諾西那生鈉（商品名：Spinraza）是目前銷售額最大 的 ASO 藥物，2024 年的全球銷售額為 15.73 億美元。

2. 小干擾 RNA（siRNA）： siRNA 是一類人工合成的雙鏈短 RNA 分子，能夠結合 AGO 蛋白組裝成 RNA 誘導沉默複合體 （RISC），其一條鏈被降解，另一條鏈通過鹼基互補配對原則結合並切割降解靶基因的 mRNA、阻 斷靶蛋白的表達，從而達到治療相關疾病的目的。在沒有保護性遞送載體的情況下，siRNA 需進行化學修飾，以確保給藥后的穩定性。N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）偶聯是增加 siRNA 靶器官積累和 促進其細胞攝取的有效方法。美國 Alnylam 公司處於 siRNA 藥物研發的前列，2018 年公司獲批的 siRNA 藥物 Patisiran 是全球首個 siRNA 藥物，2024 年銷售額 2.53 億美元。

3. RNA 適配體(Aptamer)： Aptamer 是一段經體外篩選得到的、摺疊成特殊三維結構的短單鏈寡核苷酸，能特異性結合較 大範圍的目標，包括蛋白質、小分子、金屬離子、病毒、細菌和全細胞，其高特異性和結合親和力 可達到抗體水平。相比抗體藥物，Aptamer 具有體積小、較低免疫原性、無細胞化學合成以及較強 組織穿透力、易修飾成本低等優點，但其三維構象受 pH 影響較大，親和性高度依賴於溶液性質。 第一款 Aptamer 藥物 Pegaptanib 於 2004 年獲 FDA 批准，通過空間結構與血管內皮生長因子 （VEGF）結合，抑制血管生成達到治療效果，因此被開發用於治療濕性年齡相關性黃斑變性。

（二）長效持久帶來顛覆性潛力，市場進入產品兑現期

新一代治療 技術小核 酸藥物 的技術核心 優勢在於 精準靶 向、長效持 久、設計 靈活和 生產高效， 其在藥物研發領域具有顛覆性潛力。同時，這些特性也使得小核酸藥物相比其他類型藥物的研發成 功率相對更高、生產相對快速、平臺優勢明顯。

參考小核酸領域頭部企業 Alnylam 的研發成功率，從臨牀 I 期到 III 期的累計轉化率達到 66.7%， 相比靶向藥（10.3%）和醫藥行業整體的研發成功率（5.7%）提高 6-12 倍。Alnylam 超高的臨牀 轉化率與小核酸藥物特性、技術平臺的通用性強密不可分。

小核酸藥物的研發中，ASO 和 siRNA 是小核酸藥物的研發重點，在整體研發中佔比分別為 38% 和 32%。在目前在研的 siRNA 藥物中，佈局適應症已經從過去的罕見病向重大慢性病及神經疾病 領域延伸，小核酸藥物在研管線適應症排名前五的疾病依次是腫瘤（24%）、遺傳病 (22%)、感覺 器官疾病 (13%)、心血管系統疾病 (12%) 、消化代謝性疾病（9%）。此外，小核酸藥物也在皮膚 病、血液病、泌尿、感染等多個領域佈局。

綜合來看，當前小核酸藥物研發重點主要集中於由單基因高相關驅動、致病機制更明確（如功 能性蛋白/酶表達上調、下調或缺失等）的適應症，同時對於慢性疾病或肝臟疾病同樣具備機制適配 性與遞送優勢。 全球小核酸市場規模持續增長，siRNA 市場規模增 長迅 速。全球小核酸藥物市場規模從 2019 年的 27 億美元增長到 2024 年的 57 億美元，複合年增長率為 16.2%。根據弗若斯特沙利文預測， 2029 年及 2034 年將分別達到 206 億美元及 549 億美元，2024 年至 2029 年的複合年增長率為 29.4%，2029 年至 2034 年的複合年增長率為 21.6%。 siRNA 市場佔比逐步提升，2019 年為 2 億美元(佔比 6.2%)，2024 年增長為 24 億元美元(佔比 為 44.5%)，未來 siRNA 藥物有望成為小核酸藥物中的主要類型。

我國仍處於 小核酸藥 物市場 發展的早期 階段。目前國內患者人群基數大，未被滿足的的臨牀需 求較多，隨着國內小核酸藥物技術的不斷成熟，國內市場也將進入快速發展期，據 Evaluate Pharma和 BCG 統計分析，預計到 2030 年我國小核酸藥物市場將達到 100 億元。

（三）長效代謝性疾病成藥性被驗證，小核酸藥物迎來密集催化

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