Aptevo Therapeutic宣佈其RAINIER一線急性髓系白血病試驗的臨牀獲益率為87%，緩解率為81%，RAINIER仍按計劃於2026年完成並進行2期劑量選擇

該公司有望在今年完成1b期劑量優化試驗並選擇推薦的2期劑量（RP 2D）。與當前的研究一樣，II期試驗將聯合使用米普利他格與維奈托克和阿扎胞苷。

迄今為止接受治療的31名可評估的一線白血病患者（包括RAINIER隊列5的數據，加上之前已完成的劑量擴展試驗的4名患者），米普利他與維奈托克和阿扎胞苷聯合使用已證明臨牀受益率為87%（CR/CRi/PR）和81%的緩解率（CR/CRi），隨着數據集的擴展，結果繼續反映出一致的臨牀活動概況和有利的安全性。

隊列5完成后，給藥已通過之前評估的所有米普利他毫克劑量水平取得進展。審判現已進入最后階段，其中包括：

兩個最終劑量水平隊列-隊列6和隊列7-代表評價的米普利他格的最高劑量水平。隊列6的入組已接近完成

將以選定的劑量水平入組兩組（每組6名患者），首次入組與隊列6同時入組

這些活動將完成RP 2D選擇和計劃中的第二階段監管互動所需的數據集，試驗有望於今年完成。

Aptevo Therapeutics總裁兼首席執行官Jeff Lamothe表示：「隨着隊列5的完成，我們已經在所有之前研究的劑量水平上評估了mipletamig，並已進入RAINIER試驗的最后階段。」「數據令人信服，剩余的工作也得到了明確的定義，該研究有望在今年完成，該數據集使我們能夠選擇2期劑量並進入2期。隨着數據的擴展，其強度和一致性讓我們對前進的道路充滿信心。"

在迄今為止接受治療的可評估一線患者人群（N=31）中，包括來自RAINIER試驗至隊列5的27名患者和來自已完成的劑量擴展試驗的4名患者，米普利他聯用維奈托克和阿扎胞苷已證明：

87%的臨牀受益率，* 證明了廣泛的抗白血病活性和各個緩解類別的原始細胞減少

81%的人實現了CR或CRi（緩解），與歷史基準 ** 相比有利。

65%的人實現了CR（完全緩解），與歷史基準相比有利 **

55%達到CR/CRi的患者的原始細胞減少達到重要的可測量殘留疾病陰性水平，這一結果通常與更強、更持久的緩解相關

36%的緩解患者存在TP 53基因突變，這是一種通常與AML預后不良相關的高風險生物標誌物，大多數治療方案經常失敗

迄今為止，6例接受治療的患者進行了異基因干細胞移植，這代表了AML治療的最佳可能結局，在老年或不適合一線患者人群中很少實現

未報告細胞因子釋放綜合徵

* 臨牀受益率，包括完全緩解（CR）、完全緩解且血液學不完全恢復（CRi）和部分緩解（PR）

** 在評價維奈托克聯合阿扎胞苷治療不符合強化誘導化療條件的一線意向治療急性白血病患者的III期VIALE-A試驗中，報告的複合CR/CRi率為66.4%，CR率為37%（DiNardo等人，新英格蘭醫學雜誌，2020年）。

總的來説，這些數據優於基準 **，並證明米普利他有潛力通過改善療效結果而不大幅增加毒性，有意義地加強老年和/或不健康患者的一線急性白血病治療。

醫學博士德克·休布納（Dirk Huebner）説：「我們的結果表明，迄今為止接受治療的患者的臨牀活動模式一致，安全性良好。」Aptevo Therapeutics首席醫療官。「隨着劑量選擇的進展，重點是確定由完整且充分特徵化的數據集支持的II期劑量。"