成績單：uniQure 2026年第一季度盈利電話會議

uniQure（納斯達克股票代碼：QURE）周二公佈了第一季度財務業績。該公司第一季度財報電話會議記錄如下。

此內容由Beninga API提供支持。有關全面的財務數據和成績單，請訪問www.example.com。

完整的財報電話會議可在www.example.com上獲取

uniQure報告稱，受許可證收入的推動，2026年第一季度收入增加至360萬美元，而由於項目支出和員工成本的減少，研發費用減少至2920萬美元。

該公司正在推進治療亨廷頓氏病的AMT 130計劃，計劃與FDA舉行B型會議，討論研究設計和統計分析，預計第三季度在英國提交上市授權申請。

由於安全性問題，uniQure停止了針對SOC 1 ALS的AMT 162的開發，但正在開發治療癲癇的AMT 260和治療法布里病的AMT 191，並有希望的早期數據和計劃在2026年下半年進一步參與FDA。

該公司擁有5.866億美元的現金和投資，維持着強勁的資產負債表，預計有足夠的資金支持2029年下半年的運營。

管理層強調致力於監管參與，推進管道，並探索AMT130的國際機會，強調在英國正在進行的努力和其他地區的潛在搶先體驗計劃。

莉茲（會議接線員）

感謝您的支持。我的名字是Liz，今天我將擔任您的會議接線員。在這個時候，我想歡迎大家參加UNICURE 2026年第一季度的財報電話會議。所有線路均處於靜音狀態，以防止出現任何背景噪音。演講者發言后，將進行問答環節。如果您想在此期間提出問題，只需按STAR，然后按電話鍵盤上的數字1即可。如果您想撤回您的問題，請再次按星號1。謝謝我現在想將電話轉給投資者關係高級總監Kiara Russo。請繼續。

Kiara Russo（投資者關係高級總監）

早上好，感謝您參加uniQure 2026年第一季度財報電話會議。今天上午早些時候，Unicure發佈了2026年第一季度的財務業績，我們的新聞稿可在我們網站www.example.com的投資者和媒體部分獲取。我們的10 Q今天早些時候也已向SEC提交。今天早上與我一起參加電話會議的還有首席執行官Matt Capista、SAB首席醫療官Waleed Abi博士、首席客户和戰略官Kylie O ' Keefe以及首席財務官Christian Klempt。正式發言結束后，我們將開始問答環節。在我們開始之前，請注意，我們將在這次投資者電話會議期間發表前瞻性聲明。除歷史事實陳述外的所有陳述均為前瞻性陳述。它們基於管理層的信念和假設以及管理層截至本次電話會議之日可用的信息。由於多種原因，我們的實際結果可能與這些前瞻性陳述中的預期存在重大差異，包括但不限於Unicure最近提交給SEC的文件中描述的因素。考慮到這些風險，您不應過度依賴這些前瞻性陳述，即使未來出現新信息，我們也不承擔更新這些陳述的義務。現在讓我介紹一下Unicure首席執行官Matt Capista。

馬特·卡皮斯塔（首席執行官）

謝謝馬特。大家早上好，下午好。我將從亨廷頓氏病的APT 130開始。正如馬特指出的那樣，我們將繼續與FDA接觸，並計劃在第二季度晚些時候召開B型會議。我們的目標是解決潛在的新臨牀研究的關鍵設計考慮因素，解決該機構對充分且控制良好的試驗的擔憂，同時確保該方法在罕見的、進展緩慢的神經退行性疾病中實用、可行且適當。亨廷頓病得到了罕見疾病中最強大的自然歷史資源之一的支持。Enroll HD有超過30，000名參與者，並提供多年來收集的高質量縱向臨牀數據。通過亨廷頓氏病界的非凡努力，我們相信，這些現實世界的證據可以為高效且統計上嚴格的研究設計提供信息，並且在我們與該機構一起評估針對一次性治療的充分且良好控制的研究的適當設計時應該考慮它。此外，我們計劃徵求對四年期第一階段統計分析計劃的反饋。兩項研究數據預計在第三季度。現在轉向我們在美國以外的監管工作，我們在本季度早些時候與英國MHRA成功舉行了提交前會議。基於這種相互作用，我們計劃在今年第三季度提交AMT130的上市許可申請，並得到我們三年臨牀數據分析的支持。對於UNICURE和亨廷頓舞蹈症社區來説，這是一個令人興奮的潛在里程碑，因為我們希望將AMT130帶給世界各地的患者。我們還開始與歐洲的監管機構合作，並正在評估國際上可能儘快有效地將AMT130帶給患者的其他機會。最后，我們希望我們完整的三年分析的手稿能在今年的同行評審醫學雜誌上提交。繼續我們的臨牀階段管道的其余部分，從用於顳葉癲癇的AMT260開始，我們繼續收集完全入組的第一劑量隊列的數據，其中包括非優勢和優勢半球癲癇患者，我們計劃在第二季度晚些時候提供所有6例治療患者的更新，至少6個月的安全性，耐受性和癲癇發作頻率結局。這些預計將於今年6月在弗吉尼亞州利斯堡舉行的癲癇基金會管道會議上提交。2月份，我們轉向用於治療法布里病的AST 191，報告了正在進行的AMPS 191 1.2期試驗中11名患者的初步安全性和探索性療效數據。截至今年1月8日（研究截止日期），三個劑量隊列的所有11名患者均表現出升高的阿爾法半乳糖A酶活性，在觀察到的隨訪期內呈劑量依賴性且持久，範圍從一年多到最長的隨訪患者在高劑量下到四個月的患者接受中等劑量治療。無論酶替代治療狀態如何，所有劑量隊列給藥后均保持穩定的血漿LysoGV 3水平。截至今年2月18日，正如之前報道的那樣，所有11名劑量患者都因安全性而停止了ERT，中劑量隊列中的兩名患者出現了無症狀的3級肝酶升高。這些事件符合方案中針對潛在劑量釋放毒性的方案規定的標準，並由獨立數據監測委員會進行了審查和確認。因此，根據方案，暫停中劑量和高劑量的給藥。到目前為止，尚未觀察到新的AST 191相關嚴重不良事件，並且該計劃繼續表現出可控的安全性。最后，還有針對sod 1als的AMPS 162。正如之前披露的那樣，第一階段。2第1集用於sod 1als的AMPS 162試驗一直處於自願招募狀態 在第二隊列中的一名患者發生背根神經節毒性嚴重不良事件后，根據獨立數據監測委員會的建議暫停。該事件被確定與AMPS 162有關。在審查第一集產生的初步療效和安全性數據后，決定停止AMD 162的開發。我們將繼續收集符合適用安全性和監管要求的五名患者的后續安全情況。現在我將致電Kylie，討論我們與HD社區正在進行的合作以及我們的XUS商業努力。

感謝Waleed在我轉向AMT 130之前，我想花一點時間來感謝亨廷頓舞蹈症社區，患者，每天與這種疾病一起生活的家庭和護理人員，以及研究人員，臨牀醫生和倡導者，他們花了幾十年的時間拒絕接受現狀。他們的韌性和他們對我們的信任是我們不能掉以輕心的。正是這一點使我們對我們今天在這里討論的進展負責。我們仍然致力於繼續在美國和全球努力，儘可能負責任和有效地推進AMT130。繼我們最近與MHRA接觸以及在多個關鍵地區推進商業準備后，英國的前進道路讓我們感到鼓舞。基於這一進展，我們的市場準備工作集中在三個近期優先事項上。首先，確保治療中心的能力和準備就緒，並與卓越中心的多學科護理團隊密切合作，這對於成功至關重要。其次，與此同時，持續的患者參與對於保持整個護理過程的連續性、支持基因檢測和轉診途徑至關重要。第三，市場準入準備正在推進，包括積極主動的付款人蔘與和制定明確的基於證據的價值主張。這一點得到了強有力的衞生經濟學和成果研究的支持，生成數據以證明長期臨牀效益和更廣泛的社會影響，以支持定價、獲取和採用。我們相信英國為聯合治療提供了一個有意義的機會，併爲HD患者提供潛在的轉型治療。一個沒有批准的疾病改善療法的社區。如今，英國有7，000至8，000名HD患者，其中約30，000人面臨風險。英國擁有世界知名的神經外科能力和幾個領先的HD卓越中心，我們相信這些中心將成為向患者提供這種潛在療法的重要合作伙伴。重要的是，MHRA的批准不僅可以在英國實現醫療服務，我們相信它還可以在其他地區實現搶先體驗或命名患者計劃，包括中東、拉丁美洲、獨立國家聯合體以及中東歐的海灣國家，從而在正式報銷決定之前獲得治療，為患者和家庭帶來希望。同時地方監管和更廣泛的市場準入程序仍在繼續。我們相信，這種紀律嚴明的方法有助於推動制定可擴展的全球戰略，以最大限度地提高我們計劃對所有利益相關者的長期價值。在顳葉內側癲癇患者中，許多患者在治療后對抗癲癇藥物仍然完全無效，但癲癇發作沒有得到有意義的控制。對於那些正在進行手術干預的人來説，目前可用的選擇的核心是組織破壞性手術。我們相信，能夠在MTLE中提供精確靶向的基因治療而不破壞健康組織可能代表了一種新的治療範式。最后，在法布里病患者中，他們面臨着無情的多系統疾病負擔，所有這些負擔都是由glar的單一遺傳缺陷驅動的，目前的護理標準是每兩周進行一次酶替代治療，需要終生靜脈輸注，這在后勤上是繁重的，並且中和抗體產生率很高，隨着時間的推移限制了療效。我們相信，單次給藥療法可以在二月在遺傳水平上糾正酶缺乏症，有可能滿足這一未滿足的需求。在我們面向客户的職能部門中。我們專注於提供強有力的執行力，同時嚴格擴展支持商業活動所需的基礎設施，重點是加強卓越中心關係、完善患者和提供者的旅程並繼續 建立獲取和收養所需的證據。當我們繼續在美國努力時，我們也對英國和其他地區未來的潛在機會感到鼓舞，並正在朝着預期的MAA提交方向前進，並有可能為這種毀滅性疾病提供首個潛在的疾病修飾治療方法。現在我將致電克里斯蒂安瞭解財務最新情況。

謝謝琪拉雅。早上好，感謝大家今天的到來。在2026年第一季度，Unicure繼續專注於向患者推廣AMT 130，同時繼續在我們更廣泛的管道中執行。在1月份與FDA舉行A型會議之后，我們感謝FDA的反饋，並繼續專注於建設性地參與，以找到可行的前進道路。此后，我們已獲准在本季度晚些時候與FDA舉行B類會議，我們計劃在會上討論我們針對預計在第三季度發佈的四年數據提出的統計分析計劃以及新臨牀研究的關鍵要素。與此同時，我們正在英國推進潛在的監管提交。在與英國mhra成功舉行提交前會議后，我們準備根據三年數據在第三季度提交營銷授權申請。總而言之，這些努力反映了我們致力於在全球範圍內緊迫地推進AMT 130，超越亨廷頓氏症。我們在AMT 260和難治性內側顳葉癲癇的治療中繼續取得進展。我們的1.2A期研究的入組工作已步入正軌，我們預計將在第二季度報告法布里病第一個隊列的數據。我們的AMPS 191項目的更新數據顯示，11名患者的阿爾法Gal A活性持續且劑量依賴性增加、LysoGB 3水平穩定以及酶替代治療停止，支持了AMC 191作為有意義的治療選擇的潛力。關於AMT 162和SOC 1 ALS，在對反映我們嚴格、數據驅動的資本配置方法的可用數據進行全面審查后，我們宣佈決定停止開發。展望未來，關鍵里程碑包括我們在第二季度晚些時候舉行的B型FDA會議、第二季度的AST 260臨牀更新、第三季度的四年型AST 130數據分析以及計劃在第三季度在英國提交的AST 130 MAA。我們相信這些里程碑代表着推進我們的計劃並展示我們平臺潛力的重要機會。總而言之，我們正在通過重要的監管互動重點推進我們的領先計劃，並管理我們強大的資產負債表，以支持我們的長期戰略。我們仍然致力於為患者兑現基因治療的承諾，併爲股東創造持久價值。至此，我將致電瓦利德，提供有關管道的更多信息。

瓦利德·阿比

Kylie O ' Keefe（首席客户兼戰略官）

克里斯蒂安·克倫普特（首席財務官）

謝謝你凱莉我將分享2026年第一季度的財務亮點。請參閱我們今天上午向SEC提交的季度文件中發佈的盈利新聞稿以瞭解更多細節，截至2026年3月31日的三個月收入為360萬美元，而2025年同期為160萬美元。增加200萬美元是由於許可證收入增加。截至2026年3月31日止三個月的研發費用為2920萬美元，而2025年同期為3610萬美元。690萬美元的減少是由於公允價值對價減少260萬美元，與外部計劃支出相關的成本減少120萬美元，員工和承包商相關費用減少160萬美元，包括基於股份的薪酬，以及與上一期間相比設施和其他費用減少160萬美元。截至2026年3月31日止三個月的一般銷售行政開支為2010萬美元，而2025年同期為1090萬美元。920萬美元的增長主要與員工和承包商相關費用增加550萬美元有關，包括基於股份的薪酬，主要是由於2025年招聘的員工支持商業規劃AMT專業費用增加1.318億美元，知識產權費用增加60萬美元，創新增加130萬美元，與前期相比的技術成本和其他費用。截至2026年3月31日，現金、現金等值物和投資證券總計5.866億美元，而截至2025年12月31日，現金、現金等值物和投資證券總計6.225億美元。我們相信，截至2026年，Unicure仍然有能力執行其臨牀和運營項目。預計現金、現金等值物和投資證券將足以為2029年下半年的運營提供資金。我現在把電話轉回來，謝謝你，克里斯蒂安。總而言之，我們的首要任務仍然是繼續參與美國和國際社會，為AMT 130開闢一條明確且可行的前進道路。與此同時，我們正在整個管道中執行任務，保持對資本配置的高度關注，支持長期價值創造，並在26年實現了幾個重要的里程碑。我們期待向您通報我們的進展情況，並就此召開電話會議，回答我們研究分析師的問題。

操作者

接線員，請繼續此時我想提醒大家，要問問題，請按Star，然后按電話鍵盤上的數字1。我們將暫停片刻來編制問答名單。您的第一個問題來自古根海姆證券的Moritz Radar系列。請繼續。

莫里茨雷達

嗨，我是代表Soar的莫里茨。Debjit，非常感謝您回答我們的問題，我有兩個問題。第一個是關於AMT 260的，您能否更詳細地概述一下對6月份即將發佈的數據集的預期？然后我有一個關於AMT 130的后續問題，即上周發佈的競爭對手PTC數據。我們注意到，它們的自然歷史控制比AMT130小一個數量級。所以我們只是想更好地理解選擇這麼大的對照組的理由是什麼，以及這種選擇的潛在優勢和劣勢是什麼。謝謝

馬特·卡皮斯塔（首席執行官）

謝謝因此，我們正在對AMT 260進行1/2期試驗。如您所知，該試驗的主要目標是評估安全性。當然，我們正在研究療效終點，特別是通過日記測量的癲癇發作頻率，以及許多其他終點。因此，我們正在尋找的是根據這些數據確定安全且耐受性良好的劑量。我們預計會看到癲癇發作頻率減少的信號。我們的目標是在這個階段，癲癇發作頻率減少50%可能是我們在隨后的良好對照研究中跟進的一個好信號。就AMT 130而言，本質上比較或解釋競爭對手的結果確實非常困難。我們無法做到這一點。我們不太知道他們在使用Enrolled HD時所做的分析計劃的詳細信息，以及為什麼控制數很低。因此，我將保留對這些數據的任何解釋。謝謝

艾米麗

您的下一個問題來自保羅·米蒂斯（Paul Mitis）與斯蒂菲爾（Stifel）的路線。請繼續。你好，我是艾米麗找保羅。我們想詢問更多有關英國市場動態的信息，以及您是否可以分享任何顏色。另一個問題是，在英國7至8，000名患者中，有多少人目前在卓越中心接受治療？謝謝

Kylie O ' Keefe（首席客户兼戰略官）

當然了謝謝艾米麗的問題。所以也許可以從問題的第二部分開始。我們提到的絕大多數患者（7，000至8，000人）在專門的中心接受治療。英國各地的專業中心管理了一批患者。所以這是絕大多數，也許只是從英國市場動態的角度來看的其他顏色。我認為，一旦我們能夠獲得MHRA的批准，我們顯然會與NICE和包括NHS England在內的許多准入機構合作，通過受管理的准入協議將產品推向市場。因此，這項工作已經開始並正在進行中，並將通過MHRA的潛在批准繼續將該產品推向市場。

喬·施瓦茨

太好了太感謝了你的下一個問題來自學習夥伴的Joe Schwartz。請繼續。謝謝.祝賀你的進步和堅持。我想問一個關於你們的前任、美國和美國願望的問題。首先，您預計英國和更廣泛的EMA審查流程如何一致？您對您在美國以外的這些地區獲得足夠報銷的能力有何評估，目前獲得批准可能更具建設性？其次，您希望在B型會議上澄清或可能質疑FDA的哪些具體反饋？您如何準備簡報包來闡述您的觀點？

Kylie O ' Keefe（首席客户兼戰略官）

凱莉，你想從第一個開始嗎？當然了所以，喬，只是談談在美國以外市場獲得報銷的能力。我認為目標是從指定患者和搶先體驗計劃開始，使我們能夠在批准后非常迅速地保護患者。我們還將同時進行正式的定價和報銷談判。我認為我們肯定看到的一件事是英國尤其是一個處於拐點的市場。他們確實在嘗試研究如何將先進療法推向市場，並試圖改變思維，例如，引入高度專業化的技術路線以及提高QSYS和ISA考慮因素的其他方面。因此，這實際上是爲了確保他們為英國的患者提供先進的治療方法，而不是被拋在后面。在英國之外，我們將採取非常專業的方法。我們將逐個市場評估市場，研究融資途徑，研究治療的可及性，並確保我們以循序漸進的方式而不是同時進行的方式做到這一點。因此，這將把報銷作為首要考慮因素。

瓦利德·阿比

謝謝我來回答第二個問題。謝謝，喬。因此，就與FDA的會議而言，我們將其視為一次技術會議。我們希望能夠對一項額外的新研究的關鍵設計元素進行一些澄清，以評估AMT 130的功效，並獲得對四年數據統計分析計劃的反饋。

喬·施瓦茨

謝謝

薩爾文·里克特

下一個問題來自高盛的薩爾文·里希特（Salvin Richter）。請繼續。早上好.感謝您回答我的問題。您能否談談您對AMT 130第三階段研究設計的基本案例假設，以及諾華最近的研究是否在這里單獨建立了先例，只是對第三季度四年數據的預期以及其中可能包括哪些敏感性分析。謝謝

瓦利德·阿比

謝謝.因此，就評估臨牀療效的新研究的設計要素而言，我們真的不能，我們真的不能詳細説明，因為這取決於與該機構的討論。我們真誠地希望與該機構進行建設性的討論。我們的立場是，在這種罕見的、進展緩慢的疾病中，我們有一次治療管理，當我們可以使用自然史數據的寶庫時，我們應該在嘗試利用這些資源時尋找潛在的靈活性，以最大限度地減少患者的負擔，並使這些研究嚴格但仍然可行。

瓦利德·阿比

這確實是我們在會議上關於四年數據分析的目標，從廣義上説，它們實際上將與三年分析大致相似，但增加了一年的隨訪過程，這將使四年的患者總數達到12人高劑量和12人低劑量。此外，還有三名高劑量患者將完成三年治療。因此，對15名達到高劑量三年分析的患者進行了研究。我們正在與該機構討論是否可以進行他們希望看到的額外潛在分析，以提高能力水平。

瓦利德·阿比

我們的預期是，隨着時間的推移，治療效果將變得越來越明顯，並且與匹配良好的外部對照相比，接受AMT130治療的人（特別是高劑量）之間的絕對差異將變得更加明顯。

魘燭

您的下一個問題來自富國銀行的嚴和朱的路線。請繼續。

關男

嗨，感謝回答我們的問題。這是代表延安的觀男。關於亨廷頓氏症，您在類型會議上談到了新研究的設計和4年數據統計計劃。您能否談談，您是否也會涵蓋替代監管途徑的潛力？是否仍有可能在不開始新研究的情況下提交文件？

瓦利德·阿比

謝謝因此，正如我之前所説，這次會議的目的本質上是技術性的。討論一項新的額外研究的設計要素，以評估療效以及四年分析。目前我們不打算就提交備案的監管途徑進行具體討論。明白了，謝謝。

佩頓·邦薩克

您的下一個問題來自佩頓·邦薩克（Peyton Bonsack）與TD·科恩（TD Cohen）的系列。請繼續。嗨，我是佩頓和喬的電話。感謝回答我們的問題。我想是在尋找英國的商業機會。您能否談談您在英國確定的有多少箇中心配備了MRI引導的立體定向手術，潛在商業產品的手術程序是否有任何變更計劃？具體而言，手術時間長度是否有任何變化，以及是否需要進行任何工作以確認或批准所使用的套管？

Kylie O ' Keefe（首席客户兼戰略官）

謝謝.謝了佩頓我來打開行李。這里有一些因素需要回答，也許只是從英國專業中心的數量開始。我想你可能知道這一點，但我們有許多中心已納入我們的歐洲臨牀試驗。因此，有許多中心已經治療了AMPS 130患者，但這只是英國現有的具有神經外科立體定向能力的中心中的一小部分。因此，我們已經確定了其中一些，並與他們接觸，開始真正規劃英國的市場。問題的第二個方面與程序的變化有關。因此，從這個角度來看，我們預計從臨牀項目過渡到商業項目的程序不會發生任何變化。我們希望它與臨牀試驗中所做的事情一致。所以從這個角度來看，沒有任何變化。然后問題的第三部分是我們是否認為將插管帶入英國存在任何挑戰。那里沒有挑戰。該插管已被運往世界各地的多個不同國家，英國在那里沒有問題，包括通過臨牀試驗和商業方面。我們並不是唯一一家使用插管的公司，因此英國已經有商業公司正在使用插管。

佩頓·邦薩克

太好了，謝謝。

盧卡

您的下一個問題來自RBC Capital Markets的LUCA EC系列。請繼續。哦太好了非常感謝您回答我的問題。也許馬特或瓦利德有更大的視角。您能否比較和對比您在一月份舉行的NDA A類會議與您在英國與MHRA舉行的提交前會議？再次，理解這些是不同的司法管轄區和不同的監管機構，但為什麼英國發現你的數據説服與fda？沒有。這是因為他們更願意將單臂數據與歷史對照進行比較嗎？這是因為他們對未滿足的醫療需求有更好的認識嗎？是什麼導致了這種二分法？我認為那里有任何顏色。非常感謝。非常感謝

馬特·卡皮斯塔（首席執行官）

是的，盧卡，這很難。顯然很難進入每個監管機構的頭腦。但你知道，我們已經這麼說了六個多月了，我們堅信我們數據的力量。你知道，在複合UHDRS的三年內，我們已經實現了疾病減緩75%的速度，具有很高的統計學意義。我們在減緩疾病對總功能能力的影響方面取得了統計學意義。我們看到其他臨牀指標的有利趨勢。我們看到神經絲光線低於基線，並且這里存在巨大的未滿足需求，沒有針對這些患者的疾病改善治療。我認為，根據我們與英國的討論，我認為他們認識到了這些因素。瓦利德，你想插話嗎？

瓦利德·阿比

是的，我只是想插話。我認為英國現在可能有點不同的一件事是，關注罕見疾病一直是現任政府的一項政策。所以我認為這實際上符合政府總體政策的某種協議，並且實際上允許在此類罕見疾病中提供更多的靈活性。我們希望它也能在其他國家使用，當然是在美國，我們將繼續與FDA建設性合作以實現這一目標。你知道，我們一度更加開放和靈活。最近，它變得有點困難。但我們會繼續與FDA合作，最終，我們將產生的數據將有助於我們達到我們需要的目標。

盧卡

明白了。非常感謝大家。

艾莉差點

您的下一個問題來自Ellie幾乎與Barclays的路線。請繼續。您能否詳細介紹一下我們可以從B部分會議中學到的成果範圍？然后是第二個問題。您是否計劃在四年數據后請求與FDA再次舉行會議，以根據四年數據再次尋求加速批准？謝謝.

Matt Capista（首席執行官）

是的，我認為在這個節骨眼上，只有B類會議的時間表，我們不會推測會議的範圍和結果的範圍。然后，您知道，根據我們的討論，我們將確定是否需要與FDA舉行另一次后續會議，一旦我們收到會議記錄，我們肯定會在更新中提供這一信息。

蘇珊娜·範·維迪遜

明白，謝謝。您的下一個問題來自蘇珊娜·範·弗迪森（Suzanne Van Verdison）與肯彭（Kempen）的路線。請繼續。對於美國以外的戰略，您能否詳細説明您目前對在英國以外的歐洲商業發佈的想法？假設您還瞄準了歐盟的潛在批准，例如順序推出。哪些國家最有可能首先瞄準？您認為哪些動態與美國相似或不同，我們在推出134 Huntingtons時應該考慮哪些動態，然后在H229的現金跑道指南中考慮一個小動態。您能提醒我們您的業務計劃的哪些部分包含在該指南中嗎？謝謝

瓦利德·阿比

這是瓦利德我將從英國和美國以外的監管策略開始。因此，我們正在評估，我們實際上正在開始與一些監管機構接觸的過程，包括歐洲和美國以外的監管機構，我們預計將在今年下半年為您提供最新信息。這是監管的範圍。然后我會把它交給凱莉來談論商業策略。

Kylie O ' Keefe（首席客户兼戰略官）

當然瞭如前所述，從商業戰略的角度來看，我們將把每一步都作為對一個國家的評估。因此，我們正在尋找那些已經制定了患者准入和早期准入計劃的國家，其中歐洲的一些國家將使我們能夠在正式定價和報銷方面儘早解鎖治療患者。顯然，德國在前六個月為罕見病產品免費定價方面有一個完善的途徑。法國還有ATU計劃或AP計劃，現已發展成為。還有許多其他國家，例如意大利，也已指定患者提前就診。因此，我們將逐個國家進行研究，並在正式定價和報銷之前評估資金途徑和將這種療法提供給患者的能力，並從那里採取措施。

克里斯蒂安·克倫普特（首席財務官）

是的，在跑道上快速前進。這與一些線索的假設相同，即我們完成正在進行的TLE HD臨牀試驗，而2月份進入下半年29不允許我們以最快的方式同時推進所有候選藥物。因此，如果我們想維護跑道，就需要做出優先順序決定。

帕特里克·特魯基略

您的下一個問題來自HC Wainwright的Patrick Truquillo。請繼續。

瓦利德·阿比

謝謝.早上好.我的問題在AMT 191上。我想知道恢復AMT191給藥或在中劑量dlt后選擇繼續劑量的門控標準是什麼。具體來説，我想知道前進所需的idmc、監管類固醇預防或其他后續標準是什麼。另外，現在我們已經讓所有11名AST 191名患者都退出了ERT。我想知道需要多長時間和器官水平的跟進來定義下一個開發步驟。謝謝，帕特里克。很好的問題。根據方案，任何時候我們看到三級不良事件增加或三級不良事件，這都可能是一個dlt。因此，根據協議，我們停止了給藥。與IDMC進行了非常密切的合作，向FDA通報了情況。患者會受到密切關注，並接受類固醇和類固醇保留療法治療。一名患者完全康復，另一名患者距離完全康復非常近。所以我對這個過程非常滿意。完成后，我們將向FDA提交這些數據供其審查，並討論恢復這兩種劑量之一的給藥。與此同時，研究正在進行中，我們繼續對13人進行低劑量2 E的劑量，並繼續跟蹤患者。所以歸根結底，這是一項12期試驗，我們在這項試驗中的目標是能夠確定安全且耐受良好的劑量。我們將查看數據的總體情況。如果我們看到LFT的這些變化，正如我們所看到的，正如我們所觀察到的，我們可以在多大程度上監測它們並用類固醇管理它們，它們在多大程度上與任何其他類型的數據相關，你知道，表明自然界可能存在自身免疫性，我們還沒有看到這一點。因此，最終，我們將根據這些數據選擇一種安全且耐受性良好的劑量，這將導致阿爾法SAL活性顯着增加，特別是當這些患者停止服用類固醇時。我應該説，我們將在第二季度，即今年下半年與FDA進行接觸，以更好地瞭解任何潛在的前進途徑，特別是本質上與Sangamo提供的類似的途徑。基於這些，我們將在未來6到12個月內就該計劃的下一步行動做出決定。

克里斯汀·克利斯卡

您的下一個問題來自Kristin Kliska與Kantor的關係。請繼續。嗨，大家早上好。感謝您回答問題。在APT上，今天診斷出的7至8，000名患者中有130名，您認為其中有多少百分比或數量有可能在發佈時有資格接受治療？然后根據您提交的時間軸以及他們似乎確實在推動這項罕見疾病政策的事實，您最終預計何時會做出批准決定？謝謝

Kylie O ' Keefe（首席客户兼戰略官）

嗨，克里斯汀。我可以回答問題的第一部分，然后瓦利德可以回答第二部分。從合格百分比的角度來看，我認為我們現在對特定百分比進行評價還為時過早。我認為我們目前正在努力解決這個問題，瞭解我們認為標籤可能是什麼樣子，因為顯然這將有一個關鍵的考慮因素，即合格的百分比。但我認為，隨着我們更詳細地瞭解市場，我們將能夠分享更多的細節，

瓦利德·阿比

更多關於這一點。因此，就時間而言，正如您所知，對於mhra來説，就PDUFA日期而言，時間並不像FDA那麼明確。這取決於。因為它是可變的，這取決於您有多少輪問題和時鍾停止，即我們回答這些問題所需的時間。因此，這也取決於有多少個問題以及它們的答案有多複雜。所以，你知道，我們當然會非常努力地儘快推進這一點，但很難給你一個確切的時間，因為這一切都取決於數字。幫我回答問題。正如我提到的，

丹尼爾·卡塔林

您的下一個問題來自Daniel Katalin與Chardon的臺詞。請繼續。

Kylie O ' Keefe（首席客户兼戰略官）

是的，嗨。早上好，夥計們。感謝您快速回答我關於英國130的問題，在發佈時，如果獲得批准怎麼辦？您預計所有可以管理該程序的中心有多大的能力？第二個問題是其他承認MHRA批准決定的國家，以及這可能會增加多少患者？

操作者

太好了，非常感謝你的問題。所以，第一部分，即美國的容量，我認為是英國的。抱歉，哇。正如我前面提到的那樣，在英國，我認為有許多中心有能力進行這種治療程序。所以我認為這取決於我們將遵循的過程。從獲取的角度來看，有一個創新葯物基金，可以讓你確保搶先體驗和早期收入，這將釋放一些患者。顯然，我們需要通過NICE並最終通過NHS England的流程，以獲得正式的推薦並管理訪問協議，以便能夠開闢更大的潛在資源庫。所以，在。從短期來看，我認為產能已經達到了需要的水平。從長遠來看，我們將能夠更深入地瞭解這種容量是什麼樣子。我認為，與美國類似，團隊也開始關注那里的容量和拉力。我認為，從我們今天的情況來看，從短期來看，我們處於有利的地位，然后我們將從英國以外引用MHRA批准的國家的長期需要進行工作。許多國家都這樣做了，開放了主要的患者和搶先體驗計劃。以中東海灣國家、沙特阿拉伯、阿聯酋為例。拉丁美洲、獨立國家聯合體以及非歐盟、中歐和東歐有許多國家能夠向前邁進。這只是為您提供一個通過潛在MHRA批准解鎖的一些市場的例子。

魯迪·李

再説一次，如果你願意的話。謝謝同樣，如果您想問問題，請按電話鍵盤上的R1。您的下一個問題來自Wolf Research的Rudy Lee。請繼續。

Matt Capista（首席執行官）

感謝您回答我的問題。我想您提到您不打算在即將舉行的Tab B會議上討論歸檔問題。公平地説，最好的情況是進行新的關鍵審判來支持提交嗎？其次，您認為FDA在自然歷史控制方面最大的阻力是什麼？因為我仍然很困惑為什麼他們需要虛假的控制第三階段而不是單次試驗。謝謝.是的，我認為，你知道，我們所知道的是，FDA，我們有之前從FDA獲得的指導，那就是，你知道，他們建議我們進行另一項研究。你知道，這就是為什麼我們想進入FDA並圍繞這些設計元素進行討論。正如我所説，即將舉行的這次會議是與審查團隊的互動。因此，我們希望解決一些戰術和技術問題，不僅包括我剛纔描述的內容，還包括對四年統計分析計劃的審查。因此，我們將繼續關注這些患者，正如我所説，我們堅信AMPS 130的治療潛力以及數據將繼續證明這一點的潛力。我認為，一旦我們獲得了數據，我們就可以與FDA接觸，並討論針對您圍繞自然歷史的問題，什麼是適當的前進道路。再説一次，這是FDA的一個問題。我認為我們要説的是，據我所知，在罕見病領域，可能沒有跡象表明有那麼多的自然史數據可供利用，除此之外，還有臨牀等級質量縱向數據。因此，就單組研究和外部對照比較對於未滿足需求高的頑固性疾病來説是可以接受的而言，我們認為這是有充分理由的，特別是考慮到HD進展緩慢的性質、AMPS 130的一次性管理性質和產品的手術交付。所以我認為這就是我們在這方面要説的。

魯迪·李

非常有幫助.謝謝.

操作者

女士們先生們，現在沒有問題了。今天的通話到此結束。感謝大家的加入。您現在可以斷開連接。

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