完整成績單：Rhythm Pharmaceuticals 2026年第一季度盈利電話會議

謝謝你，米歇爾。戴夫，我是節奏製藥公司的戴夫·康納利。對於參加電話會議的人，可以通過訪問我們網站ir.rhythmtx.com的投資者部分來訪問和控制我們的幻燈片。今天上午，我們發佈了新聞稿，提供了2026年第一季度財務業績和業務更新。該新聞稿可在我們的網站上獲取。我們的議程列在幻燈片2中。今天的電話會議包括董事長、首席執行官兼總裁David Meager、執行副總裁兼北美主管Jennifer Lee、首席財務官Hunter Smith和執行副總裁兼國際主管Jan Massabrou正在與我們連線。幻燈片3。我要提醒您，這次電話會議包含有關未來預期、計劃和前景的評論，這些評論構成了前瞻性陳述。由於各種重要因素，包括我們向SEC提交的最新年度或季度報告中討論的因素，實際結果可能與這些前瞻性陳述所表明的結果存在重大差異。此外，任何前瞻性陳述均代表我們今天的觀點，不應被視為代表我們在任何后續日期的觀點。我們特別聲明不承擔任何更新此類聲明的義務。至此，我將把電話轉給David Meeker，他將從幻燈片5開始。謝謝戴夫。早上好，感謝您的加入。所以我們又度過了一個不錯的季度。現在，在我們深入研究一些最近的事件之前，我確實想強調一下我們基礎業務的持續進展。PBS本季度收入主要為6000萬美元。正如我們對超罕見疾病的預期那樣，人們對這種疾病的認識不斷增強，導致更多患者被診斷出或潛在的治療候選人。通過這次首次發佈，我們學到了很多東西，並且我們將繼續調整和優化可用數據的使用，以與可能有SBS患者的合適醫療保健提供者建立聯繫。還有更多長期的機會通過論壇解鎖。隨着FDA批准Insivri在我們的PDUFA日期和歐洲上市許可早期獲得收購HO，我們已經擴大了我們的關注點，就像BBS發佈一樣，我們的計劃將是分享一些早期發佈的指標，目的是讓您瞭解它是如何工作的，通常的警告是它非常早。也就是説，我們很高興有一個強有力的開始與超過150開始形式，迄今為止，並在付款人一級的良好接待。詹妮弗將提供更多細節。幻燈片6再次提醒您HO中的重要機會。據估計，美國和歐洲的患病率為10，000名患者，日本的患病率為5，000至8，000名患者，並且呼叫點比BBB集中得多，這是一個有意義的更大的機會。日本將成為僅次於美國的HO的第二大機會。正如我們所分享的那樣，我們非常讚賞我們與日本監管機構PEDA的高度協作和鼓勵性互動。所有日本患者都完成了為期12個月的試驗，其中8名患者接受治療，4名患者接受安慰劑。一名患者因色素沉着過度而停止早期SE Concierge。幻燈片7顯示了與全部142名患者的BMI值相比的變化。正如您從結果中看到的那樣，結果與整個隊列相似。安慰劑調整后的差異略小，主要是或部分是由於安慰劑組的體重增加方式不像西方同行那樣。儘管數字很小，但這可能反映了西方更容易肥胖的環境的文化差異。該團隊已迅速採取行動完成提交，使我們有望在今年年底前獲得批准。日本隊已經完全就位，揚將更多地談論機會和e組織建設。最后，正如我們之前分享的那樣，我們期待今年出現一些里程碑，等待迟到的抽象接受。我們的目標是在六月份的ENDO會議上分享Miller博士在PWS中的六個月數據。與12月提出的類似。我們希望為完成掃描的患者共享BMI數據、HQCT數據和DEXA掃描數據。我們預計在年中分享718數據，我們的目標是第二季度財報電話會議，屆時我們將在HO中分享C部分結果，並可能在PWS中分享可用數據。MCC工作和BIVIM。新配方的生物等效性研究正在進行中，目標是在2026年底前開始Vivamagon和HO的第三期試驗。我現在將電話轉給詹妮弗。

謝謝大衞。我今天將從第10張幻燈片開始。隨着獲得HO批准，這是一個激動人心的節奏時刻，我們在美國的商業發佈將有一個良好的開端。早期的反應是積極的。醫生正在CIVRI中為后天性ho患者開處方。付款人，尤其是那些有bbs經驗的人，已經開始批准報銷，我們有后天性HO患者已經開始治療。Emcivia於2020年首次獲准用於Pom C和Lepr，並於2022年推出用於Bardet-Biedl綜合徵的治療。BBB是一種超罕見疾病，在美國，患病率估計為5，000，發佈時疾病意識和診斷率很低。在過去的三年里，我們幫助建立了一個活躍的醫生社區，他們支持早期識別和治療患者，我們還努力擴大民事賠償。在此過程中，我們在過去三年實現了穩定、持續的增長。這並不總是容易的，但我們從一路走來的挑戰中吸取了教訓，為未來的發佈奠定了堅實的基礎，包括我們最近為BBS推出的獲得性低體温肥胖症。在2026年第一季度，我們的處方量穩步增長，與第一季度相似。去年，我們有患者轉向新的保險計劃，導致患者人數暫時增加，並通過我們的Bridge計劃提供免費藥物。截至4月中旬，我們已將其中大多數患者重新轉向報銷治療，我們看到商業患者正在穩步增長，現在轉向獲得性HO機會，我們估計這大約是10，000名患者的BBB規模的兩倍。我們擴大了我們的商業組織，以擴大我們在這個更大的機會中的影響力，從16名SBS銷售代表增加到在全國部署的總共42名銷售代表。我們也同樣擴大了患者服務團隊的規模。FDA於3月19日批准，廣泛的標籤超越了腫瘤和腫瘤治療相關的HO，包括可能導致后天性ho的其他傷害，為我們的團隊與更多醫生接觸打開了大門。我們的團隊繼續與HCP就后天性HO的原因、MC 4A途徑的作用以及令人信服的療效數據和msivris的產品概況進行接觸。這導致了更多后天性血友病患者的識別，隨着醫生對這種獨特疾病及其原因有了更好的瞭解，我們看到患者從疑似轉為診斷的穩步進展。下一張。患者和醫生界的初步反應反映了后天性HO的大量治療需求。自批准以來的六周內，我們收到了150多份開始表格。在這些開始表格中，大約40份是針對臨牀試驗患者的。在推出的前六周內，大約有110名收購HO的獨特處方者，其中約80%是MCIVRI的新處方者。迄今為止，絕大多數處方醫生都為后天性HO患者寫了一個腳本。在推出初期，大約80%的處方者是endos。還有一些兒科醫生和初級保健醫生。我們也看到付款人的接受程度令人鼓舞。獲得批准后，我們能夠重新站在付款人面前，繼續圍繞收購的HO和MSIVRI進行教育，以應對這一新適應症。我們之前的教育導致了MSIVRI對SBS的覆蓋，這促進了我們與付款人的討論，並支持他們對后天性ho作為MC 4途徑疾病的理解。我們很高興看到在推出的早期階段，對收購的HO處方進行了初步批准，但我們仍然預計，從批准制定HO特定的MSIVRI政策大約需要三到九個月的時間。早期推出的指標非常令人鼓舞，增強了我們對IMSIFRI治療下視丘肥胖症的長期潛力的信心。我們期待更新向您通報我們在這方面的進展。讓我把它交給簡。

謝謝詹妮弗。我將從幻燈片13開始。我們對EHO在國際地區的機會感到非常興奮，因為我們取得了重要的里程碑，並將IMCIVRI帶給更多患者。就在上周，歐盟委員會授予IMCIVRI的上市授權，用於治療4歲及以上因下視丘損傷或損傷而患有后天性下視丘肥胖的患者的肥胖和控制飢餓。我們與歐洲監管機構的對話非常具有建設性和高效，導致EMAS CHMP的積極意見比我們最初預期的更早發佈，僅在一個月后就獲得了營銷授權。儘管這個過程通常需要兩個月的時間，但這是一項巨大的成就，也是RIZAM與我們的研究人員、歐洲HO專家和監管當局多年工作和合作的結果，他們都致力於推出有史以來第一種專門批准用於HO患者的治療方法，據估計，歐洲約有10，000名患者。這是一個有意義的機會，我們擁有一支經驗豐富的市場準入團隊，將帶領我們完成國家級談判，預計將於2027年開始發佈。與我們之前對phamsi、LE par ndbs批准適應症遵循的流程類似，我們已開始努力尋求德國聯邦聯合委員會（GBA）豁免其排除名單，該名單禁止報銷生活方式藥物，例如用於戒菸和一般肥胖的藥物。CHMP的意見使我們能夠開始這一過程，這可能需要六到九個月的時間，使我們有望於2027年在德國推出。此外，關鍵的當地報銷檔案也已敲定，並將在法國、意大利、西班牙和其他國家開始談判。對於英國，我們利用我們通過國際認可程序IRP提交的歐盟申請，尋求藥品和保健產品監管局（mhra）的授權。該文件已於上周根據CHMP的積極意見提交。當然，正如我們在法國和意大利的HO報銷搶先體驗計劃中所看到的那樣，歐洲已經有了很大的熱情，這些計劃佔國際地區接受報銷治療的患者的很大一部分。這些搶先體驗計劃使法國和意大利的許多領先醫生能夠開始服用塞特美拉諾肽，從而獲得該藥物的經驗並看到患者的益處。特別是法國的AP 1項目產生了現實世界的療效結果供發表，增加了支持seman natide治療ho的證據。下周，在布拉格舉行的歐洲內分泌學大會上，法國醫生將展示60多名在搶先體驗計劃中接受cetpen natide的HO患者的真實世界數據，其中包括一組接受長達12個月的治療的隊列。下一張幻燈片，我們還在迅速推進在日本實現預期的營銷授權和商業化，估計有5至8，000名獲得性下視丘肥胖患者。在日本，人均患病率和發病率高於歐洲和美國，對有效療法的未滿足需求相當明顯。自我們在ho首次披露第二階段數據以來，KOL一直得到了強有力的支持，我們致力於迅速為有需要的日本患者提供ECI，這使得與日本監管機構能夠進行積極和開放的對話。我們現在在日本擁有近50名員工，我們已經開始執行專注於疾病意識的發佈前策略，包括面對面互動、網絡研討會和研討會以及患者識別。這些活動使我們對疾病狀況有了深入的瞭解，並使我們能夠在獲得批准后開始定價談判。就在上個月在日本，我加入了團隊，與KOL和J巴拿馬政府官員。除了對美拉諾肽對這些患者的潛在影響感到興奮之外，這些KOL和官員告訴我們，他們非常讚賞我們進入日本的速度和緊迫性。特別值得注意的是，我們的團隊行動迅速，可能會在距離美國批准不到一年的時間內在日本獲得批准，而許多公司等待數年或與其他公司合作尋求批准。正如我們今天宣佈的那樣，PFDA已接受並正在審查我們針對獲得性下視丘肥胖的NCVR NDA申請。日本監管機構不會像美國和歐洲那樣發佈或宣佈批准時間軸，但我們預計將於2026年底獲得批准並推出。幻燈片15最后，2026年第一季度是國際地區又一個強勁的季度。我們看到該地區接受報銷治療的患者數量以兩位數的百分比增長，其中包括超過25個國家，通過住院病房的國家報銷來提供MCV。SBS是2025年4月至2026年1月增長的主要驅動力，法國和意大利的搶先體驗計劃為HO做出了有意義的貢獻。CIMTIM CEBRI於2021年首次在歐洲獲得PUBC和Lepr的授權。我們與許多專家和市場準入官員建立了積極的合作關係，建立了非常堅實的基礎。這次經歷將對我們有很好的幫助。這樣我就把它交給亨特。

謝謝Jan。我從幻燈片17開始。Rhythm資本充足，有望為變革性的2026年帶來良好開端。美國推出和收購HO的初始階段非常令人鼓舞，我們也對國際地區正在取得的重大進展感到興奮。2026年第一季度我們業績強勁，MSIVRI銷售全球淨收入為6，010萬美元，比2025年第四季度環比增長5%。第一季度，61%的收入來自美國，其余收入來自美國境外，反映了這些地區的持續強勁表現。在全球範圍內，我們看到接受報銷治療的患者持續增長，比上一季度增長了8%，主要是由SBS推動的。在第18張幻燈片中，我將逐個季度回顧收入，收入從2025年第四季度的5700萬增加到2026年第一季度的6000萬。首先，美國雖然從第一季度末到第四季度末到第一季度末，美國接受報銷治療的患者數量有所增加，但第四季度專科藥房庫存增加約180萬個，這對銷售起到了拉動作用，從而影響了美國本季度的收入。第一季度的發貨量和向RSP的分發量以及向患者的分發量分別相當平衡。因此，尤其是本季度藥房庫存變化並沒有對收入產生重大影響。此外，正如我們去年第一季度看到的那樣以及詹妮弗提到的那樣，許多患者在新的一年中改變了保險計劃，因此他們在本季度的部分或大部分時間從我們的過渡計劃中獲得了免費藥物。由於我們的患者支持團隊與患者付款人和HCP密切合作，接受橋樑治療的患者數量已恢復到第四季度的水平。第一季度美國以外的收入從1，830萬增加到2，320萬，環比增長27%。這一增長是由德國和法國以及某些指定患者銷售市場（特別是沙特阿拉伯和希臘）銷量增加推動的。正如我們之前所説，其中一些指定患者銷售市場的訂單交貨時間更長，這可能會導致季度收入增長更加不穩定。第19張幻燈片是2026年第一季度業績與2025年第一季度相比的財務快照。第一季度美國銷售額毛額與淨銷售額比例為84%，與最近幾個季度一致。本季度銷售的商品成本佔產品收入的11.9%，在我們的正常範圍內，主要受到材料成本和與本季度產品收入增加相關的套裝黑拉諾肽特許權使用費的推動。作為產品收入的百分比，齒輪可能會根據庫存余額和製造活動的變化而逐季變化。2026年第一季度的研發費用為4，170萬美元，而去年同期為3，700萬美元。與2025年第四季度相比，研發費用持平。本季度，人員人數或相關成本的增加被臨牀試驗成本以及與化學、製造和控制或SMC工作相關的成本的下降所抵消。同比增長主要歸因於員工相關成本的增加。2026年第一季度SG和A費用為6，360萬美元，而上年同期為3，910萬美元。與2025年第四季度相比，LGA費用增加了610萬美元，即約11%。SBA費用的變化主要反映了員工相關成本的增加，包括基於股票的薪酬和營銷活動，以支持預期在獲得性下視丘肥胖症中推出IMCIBRI。第一季度加權平均發行普通股為6800萬股。本季度運營使用的現金約為4，420萬美元。GAAP每股收益 2026年第一季度每股基本股和稀釋股淨虧損為0.83美元，其中包括每股0.02美元來自可轉換優先股110萬美元的應計股息。第一季度末，我們擁有約3.41億美元的現金、現金等值物和短期投資，我們繼續預計這些資金足以為至少24個月的計劃運營提供資金。最后，幻燈片20進一步詳細介紹了第一季度運營費用以及第一季度全年運營費用指導。運營費用約為1.053億美元，其中包括2，310萬美元的股票薪酬。第一季度非GAAP運營費用為8，220萬美元。我們預計這一數字將在整個2026年按季度增長，原因是對支持RM 718的SMC的投資增加了臨牀試驗的支出在我們計劃的下視丘肥胖症3期試驗之前增加了Vivamagon臨牀供應的支出以及我們在日本的持續建設團隊以及與我們的CHI計劃相關的臨牀前工作。我們的指導不變，因為我們預計2026財年的非GAAP運營費用約為3.85億至4.15億，其中非GAAP研發費用約為1.97億至2.13億，非GAAP SG和A費用約為1.88億至2.02億。説完，我就把電話轉回給大衞。

周二，Rhythm Pharmaceuticals（納斯達克股票代碼：RYTM）在財報電話會議上討論了第一季度的財務業績。完整的文字記錄如下。

此內容由Beninga API提供支持。有關全面的財務數據和成績單，請訪問https://www.benzinga.com/apis/。

訪問https://edge.media-server.com/mmc/p/ozfw4rjy/

Rhythm Pharmaceuticals報告稱，2026年第一季度PBS收入為6000萬美元，反映了患者診斷和治療候選者的增長。

該公司的戰略擴張包括FDA批准Inivri收購HO和歐洲營銷授權，擁有150多份開始表格和積極的付款人接待。

HO的估計流行率帶來了巨大的機遇，日本被定位為僅次於美國的第二大市場。

該公司預計將於2026年底前在日本獲得批准，並計劃於2026年底前在HO開始Vivamelagon的第三階段試驗。

財務業績顯示，全球淨收入為6010萬美元，其中61%來自美國，國際地區增長強勁，特別是德國、法國和指定患者銷售市場。

操作者

女士們、先生們，感謝大家的支持，歡迎參加The Rhythm Pharmaceuticals 2026年第一季度財報電話會議。此時，所有參與者都處於僅聽模式。在演講者的演講之后，將有一個問答環節。要在會議期間提出問題，您需要在電話上按Star 11，然后您將聽到一條自動消息，建議您舉手，並要撤回您的問題，請再次按Star 11。請注意，今天的會議正在錄製中。我現在想把會議交給戴夫·康利。請繼續。

戴夫·康納利

Jennifer Lee（執行副總裁、北美主管）

Jan Massabrou（執行副總裁、國際主管）

亨特·史密斯（首席財務官）

大衞·米克爾

謝謝亨特。最后，我希望能清楚地瞭解為什麼我們對建立下一階段的節奏感到興奮。我們看到支持這一階段的三個明確支柱。關於MC 4 R途徑損傷的遺傳原因的工作仍在繼續。這項工作的重點是提高我們對特定遺傳變異的理解，以更好地澄清那些真正功能喪失的變異。這些患者將成為我們下一次試驗的重點，這些試驗將使用我們的下一代療法之一進行。這項工作將持續到2026年。我們今天關注的第二個支柱是下視丘肥胖，要麼是由於受傷，要麼是由於下視丘無法正常發育而導致的下視丘功能障礙。第三個支柱是普拉德·威利綜合症，這是一種極其複雜的疾病，需求巨大未得到滿足。我們認為MC 4 R途徑發揮着重要作用。我們正在積極推行下一代療法的生命周期管理策略。我們正在建立專注於少數項目的早期研究職能，其中包括我們的CHI項目。至此，我們現在就可以開始問答了。

操作者

謝謝爲了提醒提問，請按手機上的星號11，等待您的姓名公佈。要撤回您的問題，請再次按星號11。我們確實要求您僅限一個問題。第一個問題將來自TD Co.的Phil Natto。您的熱線已開通。

菲爾·納託

早上好.感謝您回答我們的問題並祝賀HO的發佈。問題在於這些患者星表和患者身份證明。我認為您上次給我們提供的確診患者人數大約是2，000人，但您説過此后您已經確診了更多。今天該數字有更新嗎？在您收到的患者開始表格中，有多少來自該患者庫，有多少是自發布以來新發現的患者？謝謝你，詹妮弗。

Jennifer Lee（執行副總裁、北美主管）

當然.所以我們不斷取得進展。我們有一個分層的群體列表，我們的銷售代表僅在疾病教育方面針對這些群體，並且我們在滲透該列表方面繼續取得進展。正如我概述的那樣，即使自9月份以來，2000年的數字也在繼續增加。這不是我們未來正在更新的數字，因為我們更多地關注指標，包括開始形式。如果你看一下，我們收到的許多開始表格都來自我們在批准之前接受過培訓的醫生名單。我想説，總體而言，這些開始表格中的絕大多數來自我們的現場團隊在批准之前與他們進行了某種形式的接觸的醫生。

菲爾·納託

這非常有幫助。謝謝非常感謝

操作者

謝謝下一個問題將來自保羅·馬蒂亞斯和Stifel。您的線路已打開。

保羅·馬蒂亞斯

太好了早上好.祝賀提前發射進展。退一步説，感覺就像最近推出了一些罕見疾病，街上只是爭論早期成功是大劑量還是線性和可持續的。看起來除了從臨牀試驗中轉變的患者之外，你還增加了大約20人。您是否覺得這是一種基於您的可見性和與醫生的對話的節奏，您知道這可以持續20歲、26歲，或者如果不是，您如何看待動力學？非常感謝

Jennifer Lee（執行副總裁、北美主管）

當然.所以我想説，總的來説，我們對前六周的最初階段以及我們的進展感到非常滿意。正如您提到的，我們確實有40種處方來自試驗轉換，我們的團隊將繼續與我們的臨牀團隊合作，推動這些處方的發展。我想説的是，從試驗轉換部分來看，剩余的患者將真正基於實際設置的最后一次訪視。因此，我們將在下一季度繼續努力。因此，在試驗轉換之外，還有更多的患者。你知道，你談到了大劑量。我想説，正如預期的那樣，在任何發佈中，都會有醫生在等待批准方面非常活躍。我們有一些人在獲得批准后主動聯繫了他們的患者，讓他們知道可用性。但絕大多數患者或醫生都在等待與患者進行定期就診時進行對話。所以這將持續下去，我想説更多的是穩步前進。我們在教育方面仍然有很多機會，

保羅·馬蒂亞斯

回答你的問題，保羅。是的非常感謝

操作者

謝謝下一個問題將來自富國銀行的德里克·阿奇拉。您的線路開通了。

德里克·阿奇拉

嘿，早上好，謝謝你回答問題。祝賀這里的進展。是啊剛剛對110名處方者提出了一個問題。這些職位的構成是什麼？這些主要是在卓越中心還是這些更多的一次性中心？

Jennifer Lee（執行副總裁、北美主管）

因此，就處方者而言，我想説，我們非常高興地看到，有大量醫生為患者提供處方和IMCIVRI的興趣而被激活。這是我們在前進過程中將繼續關注的事情。由於迄今為止，我們的目標名單上有許多醫生都有潛在的患者，所以我想説，與這些醫生的其他罕見疾病類似，絕大多數醫生都為他們的患者寫了一個劇本。但我也想説，其中一些醫生仍然有機會在他們的實踐中獲得額外的幫助。這與我概述的入院患者流程一致，以便醫生可以就診斷和初期潛力進行持續對話。然后與過度中心內的濃度有關。過去，我們已經概述了我們專注於這42個優先帳户。然而，我要説的是，我們的列表還包括我們在索賠中確定的患者以及實際患有這些可能是ho患者的醫生。因此，這種廣度超出了這些優先帳户。我們也收到了這些優先帳户之外的「絕對」劇本。

德里克·阿奇拉

謝謝，詹妮弗。

操作者

謝謝下一個問題將來自傑弗里斯的丹尼斯·辛格。您的線路已開通。

Jennifer Lee（執行副總裁、北美主管）

嗨感謝您回答我的問題，並祝賀該季度的到來。因此，我們試圖瞭解這里的潛在需求。那麼，對於那些為HO患者開出艾明韋的醫生來説，阻止他們向第二名或第三名患者開出艾明韋的主要門控因素是什麼？你知道，醫生是否對產品配置和報銷感到滿意，因為他們中的絕大多數人似乎都是msivi的新手？或者也許只是患者就診的時間問題。謝謝.所以我想説主要的門控因素可能是兩部分。主要的是圍繞emsifra進行對話的患者的節奏和時間表。因此，這實際上是根據患者的正常就診情況預先計劃好的。我認為另一個因素是，當我們繼續對HCP進行教育時，有些患者可能是最重要的或已經被診斷出來的，但通過我們的教育，他們也有過幾次啊哈時刻，他們懷疑其他患者也可能有aho。回顧我們的廣度，我們對我們在批准時獲得的標籤感到非常高興，該標籤不僅僅是腦腫瘤和腦腫瘤管理相關的aho原因。因此，仍然有機會了解HO的其他潛在原因，並讓這些患者也得到診斷。

丹尼斯·辛格

完美了謝謝

操作者

下一個問題

科琳·約翰遜

下一個問題來自高盛的科琳·約翰遜。您的線路開通了。也許您可以在這里量化這些正在接受治療的HO患者的報銷動態，並將其轉化為我們應該如何考慮每位患者的淨價格，因為這成為對收入的貢獻的更大部分。謝謝.

傑夫

是啊是啊所以，傑夫，所以只是報銷。因此，對於這里的付款人組合來説有點道理。然后我認為科琳正在考慮醫療補助，當然，會有折扣之類的。

Jennifer Lee（執行副總裁、北美主管）

當然.所以我們在推出這兩種產品的早期階段，只是爲了瞭解這對組合的樣子。話雖如此，我們看到的是，我們已經收到了來自基本上所有不同付款人類型的腳本。我想説，從未來的訪問角度來看，我認為我們通過論壇所做的教育就有很多好處。擁有bbs經驗的付款人也明白，這與一般肥胖有很大不同。

Jennifer Lee（執行副總裁、北美主管）

因此，我再次非常高興地看到，我們確實並且已經有患者在這個過程的早期就獲得了報銷。你知道，這里需要警告的是，就這些政策的實際實施而言，我重申，預計距離批准仍然大約需要三到九個月的時間。因此，隨着我們前進並在未來的電話中更新，我們將繼續監控付款人組合。

操作者

謝謝下一個問題將來自邁克爾。這是摩根士丹利。您的線路開通了。

Jennifer Lee（執行副總裁、北美主管）

早上好.感謝您回答這個問題，並祝賀您的發佈。也許只是一個后續行動的HO推出只是在超過150開始形式。也許如果你能把它和你在發佈之初的內部期望進行比較。其次，我們應該如何考慮將這些患者轉化為剛纔給出的收入？聽起來你在這里的早期對付款人有很好的吸引力。謝謝.所以我想説的是，總的來説，就我們收到的啟動表格而言，我們對其中一個非常滿意，就工作速度而言，所有的工作都已經完成，為這些臨牀試驗轉換做了規劃。所以再一次，我們能夠轉換為實際擁有商業RX的數字是偉大的。就我們收到的其他RXS而言，爲了達到這一點而進行的合作努力而言，我認為，你知道，現在是一個良好的開端。我們仍然覺得還有很多機會。就我們採訪過的醫生而言，在我們前進的過程中，可能會有一位患者進行這種對話。因此，我們確實預計全年將實現穩定增長。就我們從付款人動態部分中收到的RXS而言，我想説，就批准而言，如果我們也與bbs進行比較，那麼，第一，這些Rx的預期被提前拒絕，因為沒有具體的HO政策。就確實發生的發佈而言。然而，就像所提供的適當信息一樣。你知道，我們發現其中一些付款人的批准時間比最初的論壇發佈時更快。所以我認為這是我們確實看到的積極動態。

邁克爾

非常有幫助.謝謝

操作者

謝謝下一個問題將來自古根海姆的西馬斯·費爾南德斯。您的線路開通了。

大衞·米克爾

哦太好了謝謝你的問題。因此，很快就會有一些關於PWS的更新，只是想更好地瞭解您所認為的西梅拉諾肽在這個領域或至少針對MC 4 R的臨牀附加值。它是否只專注於減肥，而對飽腹感沒有太大好處？減肥和飽腹感都有可能嗎？只是想更好地瞭解您所看到的內容、您在此環境中尋求的總體PWS目標產品概況，以及我們可能通過六個月數據與第二季度結果電話會議的潛在更新瞭解到的內容，這可能是在該環境中的演示文稿的增量。謝謝.是的，不，謝謝。賈姆斯。是的，只是想明確一點，對於718數據、Prader-Willi數據，無論我們有什麼，希望我們屆時能有一些可以評論的東西，但對於數量少得多的患者來説，這還為時過早。因此，即將推出的信息量最大的數據集是Miller博士的數據集，我們將在Endo上發佈。我們的期望實際上只是基於這里的生物學。對的也就是MC 4 R。所以，正如我在那里所説的開場白，我的意思是我們非常確信MC 4 RR途徑是Prader-Willi生物學的重要組成部分。這不是唯一的事情。糾正這一點並不能修復或幫助糾正普拉德-威利患者的疾病，但我們相信，它可以產生重大影響。生物學上這是一個飽腹信號。你減少了飢餓感，我們認為他們的暴食症狀會隨之減少，這些症狀是由嚴重飢餓驅動的行為，並增加了能量消耗，其淨結果將是他們的總體體重減輕。我們也知道，我們在12月的電話會議上強調了這一點，當時我們發佈了米勒博士試驗的早期數據。這些患者吃東西還有其他原因。我們討論了其中的強迫症部分等等。因此，這些都是一種非常複雜疾病的混淆因素。但具體來説，你知道嗎，我們希望這兩者都能減輕，他們的暴食症狀和體重減輕。

西馬斯·費爾南德斯

謝謝

操作者

謝謝我們的下一個問題將來自花旗的Samantha Simenco。您的線路開通了。

大衞·米克爾

嗨，早上好。非常感謝您回答這個問題，並祝賀HO的早期發佈。我有一個關於日本的，考慮到日本的HO潛在市場，這已經在您準備好的發言中，但您能否詳細説明您從日本KOL那里收到的一些關於INSBRI可能對這一人群產生的影響的反饋？然后，就在今年晚些時候獲得批准之前，我們應該如何看待日本發射的軌跡，相對於迄今為止我們在美國看到的早期啟動呢？非常感謝是啊簡，你明白了嗎？所以KOL的反應。

Jan Massabrou（執行副總裁、國際主管）

是的，謝謝你的問題。首先，正如我在講話中所説，幾周前我在日本，我會見了許多日本KOL和許多審判的調查人員。所以首先，我認為日本的每個人都非常擔心這種疾病，這是因為這種疾病的發病率很高。其次，他們親眼目睹了患者的結果，所以他們已經相信該藥物的功效。第三個方面是我們很早就與他們接觸了。所以我們與他們互動了三年多，他們一直是出版物的一部分，他們與我們合作研究了大量數據。所以幾乎已經與他們建立了長期持久的關係。所以第三個方面，第三個方面在軌跡方面，仍然很難。所以首先我不會比較美國和日本。有點難以預測。到目前為止，我們在患者識別方面取得了良好的結果。我們確定了150家腦瘤手術量最多的一級醫院。日本野戰部隊目前正在視察這些醫院。所以我再次不會給出數字，但我們認為有大量日本患者將在推出后的27日開始治療。

操作者

謝謝夥計。下一個問題

約瑟夫·斯金格

謝謝下一個問題將來自約瑟夫·斯金格和尼達姆等人。您的線路已打開。嗨，早上好。感謝回答我們的問題。您提到了ATO推出前六周的150個明星形態。40左右來自臨牀試驗。這個數字，這個開始表格的數量與論壇推出的前六周相比如何？目前這是一個公平的補償嗎？然后我們的第二個問題是關於患者，與這些開始形式相關的150名患者，其中有多少是腫瘤損傷相關的患者和接受過手術的患者？只是好奇，考慮到廣泛的標籤，您在多樣化的患者群中看到了什麼，也許超出了更常見的腫瘤相關原因。謝謝

大衞·米克爾

是的，謝謝，喬伊斯。也許我會在論壇上發表評論，然后詹妮弗，評論腫瘤與腫瘤的混合。那麼，你知道，論壇是一個好的競爭嗎？我的意思是，這是一種罕見的疾病。我認為這里存在一些根本性的差異，我們已經強調了HO人口A更大，但B也集中在內分泌方面。所以這里是有區別的。所以我不確定這是最好的。也就是説，這是一次更陡峭的發射。我的意思是，前六周的開始表格率比我們在bbs中的開始表格率要高。一旦我們回答完所有關於如何將所有這些放在一起的問題，我會發表一些評論。但我認為，你知道，你聽到的是我們對150感到非常滿意。是的，這比我們在腫瘤方面使用BBB時更快的開始。

Jennifer Lee（執行副總裁、北美主管）

當然.我會重複大衞提出的觀點。這是指HO推出前六周與論壇推出前六周的開始表格數量之間的差異。不過，我不太記得的是SBS方面的試驗轉換數量，該研究中在美國的患者總數要少得多。但肯定的是，即便如此，這頓午餐上的RXS數量也比SBS午餐要多。

約瑟夫·斯金格

就背景而言

Jennifer Lee（執行副總裁、北美主管）

患者中，絕大多數患者都具有腫瘤或腫瘤治療相關背景。然而，我們的適應症更廣泛，涵蓋中風、TBI或炎症等疾病。我們也收到了具有這些背景的患者的RXS。我認為，到目前為止，在意識到后天假設肥胖的醫生中，我認為他們的想法更多地圍繞腫瘤背景。因此，即使從各種其他背景的角度對醫生進行全面教育，這些背景也可能導致后天性下視丘肥胖的發展。

約瑟夫·斯金格

下一個問題

操作者

好吧，我們的最后一個問題將來自加拿大皇家銀行資本的麗莎·沃爾特。您的線路開通了。哦，早上好。

大衞·米克爾

感謝回答我們的問題。也許只是普拉德·威利綜合症的一個。我只是想知道您認為X US批准標籤上同時註明視力過度和減肥有多重要。我認為，對於vcat，我們看到EMA可能不想批准VCAT，考慮到一些選擇和端點。所以只是想知道您如何看待普拉德·威利綜合症試驗設計在美國和美國取得成功是的，謝謝你的問題。我認為我們要回到這種藥物和這條途徑的機制。這是一個飽腹的信號。我們減少飢餓。我們在所有試驗中一致證明了這一點。你知道，由於一些試驗設計的原因，我們還沒有遇到一些挑戰，將其納入美國標籤，但我們已經將其納入歐洲標籤。因此，歐洲標籤旨在減少我們正在研究的飢餓和疾病。因此，正如我之前所説，我們的期望是，我們將尋求一個既能減少視力過度的標籤，並期望我們能夠在全球範圍內，當然是在我們今天談論的三個主要地區，以及降低體重BMI。

操作者

謝謝現在我想把電話轉回到大衞·米克的閉幕詞。

大衞·米克爾

所以感謝大家的收看。我希望並感謝您的耐心等待。我意識到每個人都想要具體的數字和提供指導的能力。正如我們在論壇上所説，衆所周知，發佈的預測具有巨大的挑戰性，而罕見病的發佈則更加困難。所以，你知道，有一個著名的警告，那就是現在還早，你聽到的是，是的，我們很高興，我們對這里的開始真的很高興。我認為這是一個良好的開始。首先，我們對詹妮弗強調的處方藥的廣泛性感到非常高興。這不是一次我們有兩三個信徒並且他們正在寫一堆劇本的發佈會。這就是它非常廣泛、動態的地方。你知道，這個問題被提出了，正如詹妮弗強調的那樣，我認為關於動態的好消息是存在一些合理的緊迫感。周末我參加了在舊金山舉行的兒科內分泌學會會議，我參加了很多罕見疾病類型的會議，而罕見疾病往往會在這些大型會議中迷失方向。那不是一次大型會議。但我不得不説，我對人們的意識水平、內分泌學家、兒科內分泌學家的數量感到震驚，在這種情況下，他們的意識、巨大的興奮，真的在為他們能為患者做什麼而奮鬥，並且感到興奮，至少現在有事情可做了。因此，所有這些動態在這里都非常積極。因此我們期待着向您提供最新消息。這將在我們第二季度的電話會議上進行，但對我們即將走出大門的情況感到非常興奮。謝謝.

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