Vertex Pharmaceuticals 2026年第一季度盈利電話會議：完整成績單

大家晚上好。我是Susie Lisa，作為投資者關係高級副總裁，我很高興歡迎您參加我們2026年第一季度財務業績電話會議。在今晚的電話會議上，我們邀請了Vertex首席執行官兼總裁Reshma Kewalramani博士、首席運營官兼首席財務官Charlie Wagner以及首席商務官Duncan McKechnie。我們建議您在收聽此電話時訪問網絡廣播幻燈片。通話正在被錄音，我們的網站上將提供重播。我們將在這次電話會議上發表前瞻性聲明，這些聲明將受到今天新聞稿和我們提交給美國證券交易委員會的文件中詳細討論的風險和不確定性的影響。這些聲明包括但不限於有關Vertex上市的治療囊性纖維化、鐮狀細胞病、β地中海貧血和中度至重度急性疼痛的藥物的聲明。我們的管道和Vertex的未來財務表現基於管理層當前的假設。實際結果和事件可能會有重大差異。我還要指出，我們將在今晚的電話會議上審查的部分財務業績和指導是在非公認會計原則的基礎上提出的。我現在把電話轉給雷希瑪謝謝蘇西。大家晚上好，感謝大家參加我們今天的電話會議。Vertex將在2026年取得良好的開局，我們認為這是由執行力定義的一年。第一季度整個產品組合的收入增長強勁，我們通過更多產品接觸到更多患者，產品總收入達到29.9億美元，同比增長8%。重要的是，自推出以來到第一季度末，我們的每種新產品都實現了關鍵的商業里程碑，Alifrek的累計收入超過10億，超過500人開始了他們的Kashgevi治療之旅，並且已為諾那韋開出了超過100萬張處方。第一季度的另一個亮點是來自新疾病領域的產品，即卡舍維和諾那韋，推動了產品總收入增長的約25%。研發方面的執行力同樣強勁，最近完成了多份監管提交，並且更具預期。結合臨牀試驗的快速進展和研究的重要進展，讓我重點介紹一些成就。首先是POVI。IGAN關於從上到下的有效性和安全性的第三期雷尼爾研究的中期分析結果令人驚歎，進一步激發了我們對POVI作為BAF April潛在最佳抑制劑的熱情。我對最近在伊根提交的POVI BLA申請的速度和質量感到非常滿意。事實上，從數據庫鎖定到監管提交僅需27天，這是Vertex歷史上最快的提交。同樣值得注意的是，膜性腎病和POVI重症肌無力項目正在膜性進展的緊迫性。第二階段研究已全部入組，第三階段項目也已啟動。此外，重症肌無力第二階段概念驗證試驗正在進行中。其次是Kasgevi，我也對SBLA提交的Kashgevy 5至11歲鐮狀細胞病或β地中海貧血兒童的速度和質量感到非常滿意。卡什蓋維的文件已獲得專員的國家優先事項審查，反映了在該疾病的一些最嚴重併發症開始之前治療這個年輕年齡組的重要性。總體而言，Vertex繼續擴大其在CF領域的領導地位，通過新產品的推出推動增長，同時建立我們在腎臟病學領域的下一個疾病領域特許經營權，加速中后期開發項目並推進早期研發管道。今晚，我將把我的研發評論限制在CF以及具有最重要新信息可分享的管道計劃上。某些腎臟程序POVIne重症肌無力和扎米拉塞爾類型 1糖尿病從CF.4本季度的快速研發更新開始，我們最近在美國實現了一個重要里程碑，擴大了ALIFTREC和Trikaftor的標籤。隨着這一擴展，臨牀診斷為CF的患者，如果CFTR基因中至少有一種變體，並且根據臨牀和/或體外數據具有響應性，現在可以被ALIFTREC和Trikafta標籤覆蓋，從而加強了這些藥物的影響，無論CFTR蛋白中的變體位置如何。這是資格的顯着擴大，反映了數十年的投資、努力和對科學的不懈追求。這也是一個很好的創新例子，利用臨牀試驗結果加上體外數據，將Vertex CFTR調節劑的益處擴大到約95%的CF患者，包括罕見甚至N of 1基因型的患者。當我們將ALIFTREC和Trikafta標籤擴展到其他突變時。我們還將標籤擴大到年輕患者。我們將很快提交ALIFTREC在2至5歲患者中的批准，您可能還記得我們的關鍵試驗表明，65%的兒童達到了正常的CFTR功能水平，我們還計劃在短期內提交Trikafta在1至2歲兒童中的申請。此外，我們還繼續推進下一代3.0 CFTR調節劑，包括VX 828，該調節劑目前正在對CF患者進行研究。我們有望在今年下半年完成這項研究並分享結果。Next Gen 3.0系列中緊隨VX 828之后的是VX 581和VX 272，這兩款產品目前都在臨牀上進行第一階段健康志願者研究。正如我們一貫所説，如果有可能在CF中做得更好，我們致力於成為這樣做的人。最后，在VX 522上，我們正在開發一種MRNA療法，用於那些不產生CFTR蛋白、因此無法從我們的調節劑中受益的人。我們之前在該計劃中披露了耐受性問題。儘管我們在試驗中採取了行動來克服這些問題，但我們未能做到這一點，因此我們選擇停止該計劃。鑑於提前終止，我們將無法評估VX 522的有效性或完全安全性。我們將與CITES合作，在未來幾周內完成這項研究，繼續進入我們的腎臟系列，該系列繼續取得快速進展，並迅速成為Vertex在CF、血紅蛋白和疼痛方面的第四個系列。我們總共有四個項目用於Igan的腎POVI、用於初級膜性腎病的POVI、用於AMKD的Enoxaplin和用於80 PKD的VX 407的中后期開發。今晚我將介紹前三個節目，從POVI和Igan召回開始。POVI在類別中最佳的分化潛力源於其作為工程快速融合蛋白的特殊設計，具有結合親和力、效力和PK特性，可提供最佳的雙重BAF April抑制。雙重抑制和工程優勢在雷尼爾研究的中期分析數據中都很明顯，我們看到蛋白尿的快速、深入和持續改善，所有亞組都具有良好的安全性和一致性，以及三個關鍵的患者給藥益處：每月一次給藥、小容量和通過自動注射器皮下給藥。總體而言，第三階段中期分析數據在研究設計、執行和結果方面代表了本壘打，POVEY在所有主要和次要終點方面取得了統計學顯着和臨牀有意義的結果。這項試驗中的患者接受了出色的標準護理，背景藥物使用率很高，包括IGAN研究中使用SGLT 2的最高比例。基線特徵在年齡、腎功能和蛋白尿程度方面與現實世界IGAN患者非常匹配。此外，作為學習質量的衡量標準，考慮中止情況也很重要。在這個階段治療中止率較低，試驗中止率甚至更低，安慰劑組為1.5%，POVI組為0.8%。爲了重現主要終點的主要和次要療效結果，通過24小時UPCR測量，POVI的腹膜尿較基線減少了52%。與安慰劑相比降低了49.8%。對於第一個次要終點，POVI治療導致血清GDGA 1水平較基線下降77.4%。對於第二個次要終點，與安慰劑相比降低了79.3%。在基線時出現尿血的患者中，85.1%的POVI治療患者實現了尿血解決，與安慰劑相比降低了61.7%。此外，42.2%的患者達到了24小時UPCR探索性終點，即每克0.5克，這是一個重要的臨牀閾值。這些都是顯着的結果，尤其值得注意的是，在中期分析時，患者僅接受了36周的NPS治療。在安全性方面，阿司匹林總體上是安全的，耐受性良好。大多數不良事件為輕度至中度，沒有與pov相關的嚴重不良事件。重要的是，就感染而言，大多數感染為輕度至中度。安慰劑組和氨氯地平組的感染嚴重不良事件發生率均較低，為0.5%。總體而言，沒有機會性感染，也沒有與NPS相關的停藥，包括沒有因感染而停藥。最后，對於抗藥物抗體或adas，在生物製品中觀察到adas與預期的相同，但對povi的療效或風險特徵沒有影響。我們期待着分享中期分析結果的更多細節，並預計在今年秋天即將舉行的醫學會議上這樣做。轉向POVI和原性膜性腎病我很高興地與大家分享，我們已經完成了奧林巴斯2.3期研究的第2期部分的入組，並且已經在我們之前宣佈的2026年中期目標之前啟動了第3期部分，並最終將POVI作為其管道的一部分，用於腎臟以外的B細胞介導疾病的產品潛力我也很高興地分享第二階段的概念驗證POVI治療全身性肌無力的研究正在進行中。這是一項對30名GMG患者進行的研究，評估了80和240毫克劑量持續12周，主要終點是安全性和第12周時IgG較基線的百分比變化。研究線粒體和肌無力的理由令人信服，它是一種嚴重的B細胞介導疾病，發病率很高，影響美國和歐洲約175，000人。由於當前的治療方法存在有意義的侷限性，因此存在很高的需求未滿足，這意味着還有提高療效、更好的獲益風險概況以及更適合患者的劑量和給藥的空間，我們在IGAN的背景下討論了這一點，認為在考慮慢性生物製品市場時至關重要。我們相信，povi的作用機制，通過工程蛋白質形式打擊自身抗體產生的核心，為肌無力提供了一流的前景，我們很高興能夠開發這個機會。在Apol 1介導的腎臟疾病或AMKD中，重新轉向腎臟，最終使用enoxaplin。首先是幅度，這是對主要AMKD的關鍵3期研究，即患有兩種Apol 1變體的患者患有先天性腎病，且沒有其他腎臟相關合並症。我們有望在治療48周后進行中期分析，並於2027年初分享該隊列的數據。如果是積極的，我們將準備在美國申請潛在的加速批准。第二，在不同人群中進行的依諾肝素2b期研究中，有2種APOL1變異體、中度腹膜尿且無其他腎臟疾病的患者，以及有2種APOL1變異體、中度至重度腹膜尿和第二種疾病、可能影響腎臟的2型糖尿病的患者。這兩個種群沒有被廣泛研究，de.我們最近完成了Amplified研究的入組，該研究為期13周。鑑於這些人群之間存在明顯差異，我們很早就決定在單獨的試驗中對其進行研究。該領域新出現的數據證實了這一決定的智慧。我們很高興能從Amplification的研究中學習，並期待在今年下半年分享結果。最后，關於1型糖尿病，提醒人們，Zamylacel迄今為止已取得非常強勁的臨牀結果，正如去年的《新英格蘭醫學雜誌》中詳細介紹的那樣。在接受全劑量並接受至少一年隨訪的患者中，12名患者中有10名未使用胰島素。這些結果是前所未有的，尤其值得注意的是，這些患者患有20多年的1型糖尿病，基線時無法檢測到內源性胰島素產生，每天服用40多單位的外來胰島素，並且儘管有最好的護理，但每年仍有兩次或更多嚴重的低血糖事件。您可能還記得，去年下半年，我們暫停了1、2、3期研究的給藥，以進行我們現已完成的生產分析。我很高興地報告，研究中的給藥已恢復，多名患者已接受給藥，現已重新開始給藥。我們將在未來幾個月內向您通報修訂后的研究完成時間表和監管備案的最新情況。説完，我將把電話轉給鄧肯，要求進行商業更新。

非常感謝雷什瑪。我將從CF開始，它逐年表現良好。全球收入增長6%，第一季度美國5%的增長和國際8%的增長之間良好平衡。全球增長反映了ALIFTREC的持續吸收，因為其每日一次給藥和改善的汗液氯化物含量繼續引起臨牀和患者社區的共鳴。如前所述，自2024年12月底在美國和2025年7月在歐洲獲得批准以來，Lifrek的全球累計收入已超過10億美元。在美國以外，僅在第一季度，我們就在11個國家簽署了ALIFTREC的報銷協議，這是在去年下半年產生的准入基礎上進行的。ellifrek和Trikafta的標籤擴展所代表的巨大科學和監管成就也代表着約800名新符合美國資格的CF人員的有意義的增量商業機會。這種廣泛的標籤是2026年剩余時間內CF增長的幾個關鍵驅動力之一，隨着LiftRec在全球推出，治療年輕患者並擴展到其他地區。二十年來，我們一直與CF人群密切合作，並繼續專注於繼續服務CF群體，並擴大我們在所有基因型、年齡組和轉向血紅蛋白的地區的領導地位。Kashgevi的推出在所有三個地區繼續增強勢頭，我很高興強調另一個重要的商業里程碑。自啟動以來，已有500多名患者開始了卡什熱維的治療之旅。數百人已經進行了第一次細胞收集，許多患者的細胞已經編輯並準備好輸注。第一季度，我們在卡什蓋維實現了4300萬美元的收入。重要的是，我們在第一季度致力於在德國為卡什蓋維達成定價協議，目前正在制定實施步驟。這是一個歷史性時刻，我們很高興患有鐮狀細胞病和TDT的德國患者可能很快就會以可持續的價格長期獲得卡什蓋維服務。總體而言，我們對美國、歐洲和中東的患者從轉診轉向細胞收集和輸注的強勁流動感到非常鼓舞。第一季度收入反映了預期的季度變化，因為患者選擇了最適合他們2026年全年的輸液時間。卡什蓋維展望非常有希望，因為我們已經建立了ATC網絡，獲得了報銷，現在有許多患者處於治療旅程的各個階段。因此，我們對Kashgevi 2026年剩余時間的收入有着非常強的可見性，這將為我們今年非CF產品的5億美元以上收入目標做出有意義的貢獻，併爲Kashgevi最終為諾那韋治療中度至重度急性疼痛的數十億美元潛力做出貢獻。處方、處方者和意識都在繼續建立。本季度處方量超過350，000份，而2025年全年處方量約為550，000份，符合我們的預期。我們還超越了自推出以來開出超過一百萬份genavix處方的里程碑。本季度的處方藥再次在醫院和零售渠道之間分配了約5050份，併產生了2900萬美元的收入。也符合我們的期望。總體處方增長仍然強勁。儘管第一季度的收入反映了一些正常的庫存去庫存，但我們仍有望將2025年55萬張處方藥的數量增加兩倍以上，並且收入增長將顯着超過處方藥增長。我現在將概述我們持續增長的一些關鍵驅動因素以及Genavix在2026年的預期成功。首先，醫生和患者在Genavix上的臨牀經驗仍然非常出色，這為持續增長提供了良好的基礎。我們還繼續看到u醫生的出色廣度Ptake以及genavic對醫院和dn處方集的添加協議和訂單集。其次，除了三大商業PBM之外，我們在付款人領域繼續取得良好進展，目前還覆蓋了2.4億人的生命。我很高興地宣佈，我們已與四大醫療保險D部分計劃中的第一個達成協議，從5月1日起開始覆蓋尼達尼布。鑑於阿片類藥物給老年人帶來了多重且有據可查的挑戰，這是一個受歡迎的消息，我們正在與剩余的醫療保險D部分計劃以及較小的區域計劃進行討論。第三，我們已將野戰部隊規模增加一倍，達到300名代表，略高於計劃。正如我們之前溝通過的那樣，Genavix對促銷反應非常靈敏，我們對這個新的現場團隊對genavics增長的影響感到興奮。最后，我們還將繼續實施多項舉措來推動意識的增長併爲患者提供新的機制，包括推出Vertex首個直接面向患者的遠程醫療平臺Informed Pain Care。該平臺可從genavics.com訪問，併爲符合條件的非手術急性疼痛患者提供適當且獨立的遠程醫療評估。我們還很高興genavix最近被添加到根據《無疼痛法案》有資格單獨付款的非阿片類藥物名單中，有效期追溯至1月23日。總而言之，隨着我們現場組織規模的擴大、我們在確保付款人和醫院覆蓋方面的持續進展，以及處方集地位的強勁提高，我們仍然有信心到2026年Genavix的處方量將增加兩倍。此外，我們強勁的報銷進展繼續使我們能夠在2026年縮減患者支持計劃，並在進入2027年時實現毛淨比正常化。我們繼續預計Deliveravix將為今年CF以外的5億美元收入做出有意義的貢獻。最后，我將介紹我們新興腎臟業務商業計劃的最新情況。我們正在長期投資於腎臟病學領域，Povatacept是一系列潛在變革性藥物中的第一種，可以解決四種嚴重腎臟疾病（IgAN、PMN、AMKD和ADPKD）的根本原因。我們對雷尼爾三期研究的中期分析結果感到興奮，該研究在有效性、安全性以及所有亞組以及腎病學家和患者最感興趣的領域取得了出色的結果。這些結果為潛在的同類最佳藥物的商業推出奠定了良好的基礎。鑑於POVI具有令人信服的三重差異療效結果、良好的耐受性和以患者為中心的給藥特徵，我們的POVITaZCEPT的目標是成為IGAN患者的醫生首選，因為其每月通過Sub Q自動注射器給藥量較低。根據我們的市場研究和與腎病學家的討論以及我們現場團隊的反饋，我們知道腎病學家正在IGAN中尋找能夠有意義、快速減少他們所治療患者的蛋白尿的治療方法，因為他們認為蛋白尿是患者臨牀走向的關鍵指標。腎病科醫生還尋求良好的耐受性，醫生和患者都向我們傳達了對無縫治療體驗的需求，其中包括從獲得患者支持到每月給藥、劑量大小和自動注射器給藥的一切。我們相信，獨特的POVI具有臨牀特徵，Vertex有能力滿足所有這些需求。我們的腎場部隊將具有專業規模，規模足以覆蓋為大約80%的美國伊根患者就診的腎病科醫生。我們將瞄準代表腎臟卓越中心、小球疾病診所和主要大批量私人診所組合的關鍵設施。我們的付款人對話是 在大約70%的患者擁有商業保險的美國市場進展良好。我們在確保藥物廣泛、快速獲取方面擁有良好的記錄，並計劃為POVI和igan建立同樣的記錄。最后，我們知道，所提供的患者支持的質量在生物製品領域至關重要。考慮到這一點，支持POVI患者的Vertex計劃將在整個治療過程中加快治療速度和個性化支持，為患者和醫生提供無縫的入職體驗。POVI和IGAN是我們新興腎臟系列的第一個組成部分。我們很高興能夠將其帶給腎病學家及其患者。根據我們與他們的合作，我們知道他們也很高興嘗試。我們相信POVI正是腎病學家在igan身上尋找的東西。正如我們十多年來在CF領域所做的那樣，povi的成功將由一支現場部隊推動，這些部隊提供高科學細胞，該細胞由潛在的一流產品、廣泛的報銷以及強大且高質量的患者計劃推動。我們非常高興能夠開始建設我們的第四個商業支柱，並在Vertex創建另一個價值數十億美元的特許經營權。我現在將電話轉給查理，讓他回顧財務狀況。

謝謝鄧肯。正如Reshma指出的那樣，Vertex 2026年第一季度的業績證明了我們一貫的強勁業績和有吸引力的增長概況。2026年第一季度總收入同比增長8%至29.9億美元。CF全球收入同比增長6%，新疾病領域也做出了貢獻，第一季度Kashgevi銷售額為4300萬美元，Deliveravix銷售額為2900萬美元，約佔該季度按地區劃分的同比增長的25%。美國收入同比增長7%，這得益於CF的持續穩定表現以及Kashgevi和journavix的貢獻不斷增加。國際收入同比增長9%，這得益於CF持續擴張、卡什蓋維的貢獻不斷增加，以及正如預期的那樣，得益於外匯同比變化。2026年第一季度收購的非GAAP R和D合併費用為12.9億美元，比2025年第一季度的12.3億美元增長了5%。在總運營支出中，非GAAP研發費用同比下降2%，部分原因是某些臨牀試驗費用的時間和組合。此外，某些POVI製造費用在2025年被納入研發，現在被記錄在銷售成本中，在積極的中期分析數據之后，非GAAP SBA費用同比增長30%，主要由商業投資推動，其中約40%歸因於諾那韋和PAIN，約1/3歸因於腎臟啟動計劃。我們本季度還記錄了100萬美元的IPRD費用，而2025年第一季度為2000萬美元。2026年第一季度非GAAP營業收入為13.1億美元，而2025年第一季度非GAAP營業收入為11.8億美元。2026年第一季度非GAAP有效税率為19.6%。2026年第一季度非GAAP淨利潤為11億美元，比2025年第一季度增加9300萬美元，主要是由於產品收入的增加被2026年第一季度營業税和所得税費用的增加部分抵消。2026年第一季度非GAAP每股收益為4.47美元，而2025年第一季度為4.06美元。在第一季度部署約3.44億美元回購超過741，000股股票后，我們在本季度末獲得了130億美元的現金和投資，反映了我們強勁的收入增長和嚴格的費用管理。這項活動反映了我們為股東回報價值的持續承諾，同時保持對戰略增長機會採取行動的靈活性。總體而言，我們的現金部署優先事項保持不變，主要重點是投資創新。現在轉向指導，我們重申2026年總收入指導為12.95億至131億美元，增長8%至9%。這一前景反映了CF系列在elliprek推出、向年輕患者群體的擴張、標籤擴張和地理擴張帶來的增量患者推動下的持續穩健業績。由於casgevy輸注不斷增長，我們對收入將達到5億美元或以上的前景充滿信心，鑑於患者旅程的長度，我們擁有良好的視線，而且Jornix處方和收入的大幅增加，下半年毛額與淨收入將正常化。最后，我們的收入前景繼續包括扣除對衝計劃后外匯的預期影響。我們對全年毛利率的展望仍在略低於86%，反映了非CF產品組合的影響日益增長以及對各種產品製造網絡和工藝開發的持續投資。我們還重申了56.5億至57.5億美元的合併非GAAP運營費用指引，反映了我們對后期臨牀管道和商業基礎設施以及新產品發佈和收入多元化活動的持續投資。我們還繼續期望我們的非GAAP有效税率2026年全年將在19.5%至20.5%之間。關於關税問題，我們預計2026年利潤表不會受到任何重大影響。我們將繼續評估最近公告的細節以及對vertex的潛在適用性。總而言之，2026年第一季度是今年一個非常強勁的開局。財務業績步入正軌，商業推出和多元化勢頭強勁，隨着管道在我們的多個疾病領域不斷推進，我們將繼續在創新和商業化方面進行有針對性的投資。我們的商業組合日益多元化，目前跨越三個疾病領域，隨着腎臟特許經營權的建立，很快將擴大到四個疾病領域，這正在推動新的收入來源，並增加我們的近期和長期增長。Vertex有能力繼續擴大其對患者、投資者和所有利益相關者的影響。幻燈片17詳細介紹了多個疾病領域持續進展的這些和其他預期里程碑。我們期待向您通報未來通話的進展。我現在請蘇西開始問答環節。

Vertex Pharmaceuticals（納斯達克股票代碼：VRTX）周一召開了第一季度財報電話會議。以下是電話會議的完整記錄。

此文字記錄由Beninga API為您帶來。如需實時訪問我們的整個目錄，請訪問https://www.benzinga.com/apis/進行諮詢。

訪問https://event.choruscall.com/mediaframe/webcast.html?的完整電話webcastid= fH9sLE 8H

觀看下面的完整財報電話會議：

Vertex Pharmaceuticals報告稱，2026年第一季度產品總收入為29.9億美元，同比增長8%，這得益於其產品組合的增長，特別是新疾病領域的增長。

該公司的戰略重點包括擴大囊性纖維化（CF）治療、推進腎臟病學特許經營權，並通過鐮狀細胞病和β地中海貧血等領域的多項監管提交和試驗推進其管道。

Vertex Pharmaceuticals重申了其2026年收入指引為129.5億至131億美元，預計Casgevy和Deliveravix等非CF產品將做出重大貢獻。

運營亮點包括Povi在IGAN中的快速監管提交以及ALIFTREC和Trikaftor的標籤擴展，從而提高患者資格和市場影響力。

管理層強調其腎臟特許經營權在規模上與CF相媲美的潛力，Povi在IGAN中取得了令人鼓舞的中期結果，並計劃在其他B細胞介導疾病中進行研究。

操作者

日安，歡迎參加Vertex Pharmaceuticals 2026年第一季度財報電話會議。所有參與者將處於僅聽模式。如果您需要幫助，請按星號鍵並按零鍵向會議專家發出信號。今天的演講結束后，將有機會提問。請注意，此活動正在錄製中。我現在想把會議交給蘇西·麗莎女士。請繼續。

Susie Lisa（投資者關係高級副總裁）

雷什瑪·凱瓦拉馬尼

Duncan McKechnie（首席商務官）

查理·瓦格納（首席運營官兼首席財務官）

我們現在開始問答環節。要提出問題，您可以在Touchtone手機上按Star，然后按1。如果您使用的是免提電話，請在按鍵之前拿起手機。要撤回你的問題，請按星號鍵，然后按二。我們今天的第一個問題將來自摩根大通的Jessica Fye。請繼續。

操作者

嘿夥計們，下午好。感謝回答我的問題。所以您已經談到腎臟有一天在規模上可以與囊性纖維化業務相媲美。您能談談需要採取哪些措施來實現這一願景，以及您認為哪些腎臟資產具有最大的長期收入潛力嗎？謝謝嗨，傑西，我是雷什瑪。我想作為公司的腎臟科醫生，也許我可以接受這個。Duncan，請隨時補充。Jess，我們在我們新興的腎臟系列中談論的是4種資產CoV、4種疾病、3種資產POVi（IGAN）、POVi（膜性）、enaxeppline（AMKD）以及我們在ADPKD中稱為VX 407。我認為這有可能與CF一樣大，如果不是更大的話，原因是這些藥物治療的疾病是罕見疾病。但它們是常見的罕見疾病。當你把它們加在一起時，它們就在成千上萬的病人中。例如，我們討論了北美和歐洲大約15萬例IGAN患者，AMKD相同地區的10萬例膜性患者，另外還有15萬例振幅人群患者，不包括擴增人群，這增加了另外100，080例PKD約30萬例患者。當然，我們正在研究的第一種藥物DX 407可以治療這30萬人中約10%的藥物。所以，雖然每一種都是罕見疾病，但它們都是常見的罕見疾病。當你把它們加在一起時，我們只是西方世界的數十萬患者。其次，不幸的是，在腎臟醫學中，這些疾病的結果是腎功能無情下降，然后走向死亡。透析和移植，顯然這些對社會來説是巨大的燒傷。關於死亡我不需要多説，但透析尤其昂貴。雖然它可以讓你生活，但這是一種非常非常艱難的生活。預期壽命就像胰腺癌等非常嚴重的癌症。最后一個區塊，當我們查看povi的新結果時，例如，在Igan和Membranous中，你可以查看第二階段，對於Igan，你當然可以查看第三階段的最終結果，正如我在電話中所説，它們從上到下閃閃發光。安全性、有效性。這些都是能夠帶來變革價值的藥物。當我想到AMKD時，也是一樣的事情。您可以查看我們在《新英格蘭雜誌》上發表的第二階段結果。蛋白尿減少47.6%是一件非常重要的事情。當我們考慮adpkd時，還沒有人類結果。但當你觀察作用機制時，就是説正確摺疊錯誤摺疊的PC 1以及我們在臨牀前看到的另一個我們認為具有變革性效果的PC 1。這就是為什麼我們相信這是另一個可以與佳士得CF最佳腎臟資產相媲美的垂直資產。這是一個艱難的問題，傑西。我現在要把注意力集中在託比身上。它看起來閃閃發光。你可以稱之為近期偏差，因為我們剛剛查看了第三階段的結果。謝謝

Jessica Fye（摩根大通股票分析師）

下一個問題將來自高盛的Salvine Richter。請繼續。

雷什瑪·凱瓦拉馬尼

下午好.您能否討論一下Maze最近數據對Enaxiplin項目的通讀？您能否代表該項目發言，是否有招募考慮因素來豐富APOL 1對CHD貢獻較大的患者，特別是在非FGS患者中。謝謝是啊嘿，下午好，Salvine談迷宮數據。你知道，我們不喜歡評論其他公司的資產和業績，但我只想説，在頂線，頂線的最高結果是蛋白尿減少了47.6%，正如新英格蘭發表的那樣，我記得玉米數據是35.6%在頂線。往下説很困難，因為我們談論的是兩名和三名患有或不患有糖尿病等疾病的患者。我只是認為，當你只剩下兩三個病人時，你就賺不了多少錢。我要説的是，我對我們早期做出的決定感到非常高興，即不將異類群體混合在一起，而是將我們的項目重點放在那些患有嚴重蛋白尿、兩個Apol 1基因和腎功能下降的人，而不是研究那些患有糖尿病等共病的人。相反，我們所做的是在一項名為Amplify的單獨試驗中研究這些人以及一組蛋白尿較低的患者。該試驗已經完成招募，我預計今年下半年會有結果。

Salvine Richter（高盛股票分析師）

下一個問題將來自加拿大皇家銀行資本市場的Brian Abrams。請繼續。

雷什瑪·凱瓦拉馬尼

嘿，夥計們，非常感謝你們在即將推出的POVI時回答我的問題。您認為需要向KOL和社區醫生傳達什麼信息，以説服他們相信TASE的差異化並克服競爭對手的先發優勢？謝謝，

Brian Abrams（加拿大皇家銀行資本市場股票分析師）

布萊恩讓我請鄧肯來接這個。他花了很多時間與學術機構、卓越中心以及社區的腎病學家在一起。

Duncan McKechnie（首席商務官）

鄧肯、布萊恩，下午好。所以，在我們深入討論您的答案之前，請發表評論。我剛剛指出，顯然這是一個巨大的市場機會，美國約有160，000名患者，例如，它是CF的五倍，而且絕大多數（約75%）患者在蛋白尿方面遠未達到Kidigo指南目標。所以機會很大。我們一直在通過市場研究和其他機制與許多腎病學家進行接觸，他們基本上告訴我們，他們正在尋找一種對蛋白尿有顯着影響的產品。我們會回來發現，它耐受性良好，易於患者使用，我們相信它獨特地滿足了這些需求。我們認為它具有令人難以置信的臨牀效果，正如您在準備好的評論中聽到的那樣，例如蛋白尿以及Gdiga 1和血癥的快速、深入和持續減少。它具有極其良好的耐受性和非常有吸引力的劑量和給藥。如您所知，每月一次，劑量小，通過自動注射器輸送。因此，正如我們在臨牀數據中看到的那樣，我們認為我們擁有一款令人難以置信的產品。我們還從我們的市場研究中瞭解到，那些區分四月和單獨四月的腎病科醫生，他們中的絕大多數更喜歡在四月使用BAF進行雙重抑制，並且在我們的患者市場研究中，絕大多數患者更喜歡每月給藥而不是每周給藥。事實上，選擇每月一次給藥的患者比每周一次給藥的患者多八倍。因此，就與醫生和患者需求相匹配的產品概況而言，我們認為我們擁有同類最佳的資產。我還想補充一點，在商業能力方面，我們知道如何執行高科學細胞，我們知道如何確保快速、深入和廣泛的報銷，我們知道如何建立患者支持計劃，這些計劃在生物領域非常重要，就像我們在過去12、13年左右的囊性纖維化方面所做的那樣。因此，我們對新冠病毒的形象感到非常滿意，因為它被接受。我們正在為推出做好準備，並準備好在FDA給予我們監管批准的那一天開始。

傑夫·米查姆（花旗股票分析師）

下一個問題將來自花旗的傑夫·米查姆（Jeff Meacham）。請繼續。

雷什瑪·凱瓦拉馬尼

下午好夥計們。非常感謝你的問題。我有兩個快速的。因此，在疼痛方面，特別是在993方面，由於你們有Dranavics的商業經驗，是否存在靜脈注射方式更適合臨牀實踐的環境？我想這可能是古巴的醫院環境顯然想了解您的觀點。然后在povi上，恭喜快速提交和Igan。但是，除了PMN和GMG，做一個籃子研究值得嗎？有沒有其他的自身免疫性疾病的跡象，你知道，你可以有最大的分化為乳腺癌，然后可能有最高的成功概率？謝謝

邁克·易

嘿，傑夫，這是Reshma的疼痛組合以及靜脈注射藥物是否有幫助。我認為擁有靜脈注射藥物會很有幫助，我們真正想要做的是，我們不僅擁有Sucetrogine或Genavix，還有993和額外的NAV1.8，但非常重要的是NAV1.7是爲了確保我們擁有最好的藥物，無論是PO還是靜脈注射。IV的可配方性是我們正在關注的功能之一，並且有興趣切換到POVI以及我們看到的情況。IGAN已經完成了中期分析和歸檔。膜第三階段已經開始。肌無力第二階段正在進行中。我們正在考慮一些其他B細胞介導的疾病，我確實認為籃子研究是通過第二階段開發評估這些疾病的一種非常有效的方法。我不會詳細説明具體是哪些情況，但只要説有一些B細胞介導的情況就足夠了。自身抗體很重要，我們認為POVI很適合。我確實認為通過籃子研究和高效的第二階段和第三階段來解決這一問題是正確的做法。在未來幾個月和未來的時間里，您將聽到我們更多地談論NPS和我們的免疫學產品組合。但我喜歡你的想法。

雷什瑪·凱瓦拉馬尼

謝謝你，雷什瑪。

Tazeen Ahmed（美國銀行股票分析師）

下一個問題將來自Evercore isi的Corey Kasimov。請繼續。

雷什瑪·凱瓦拉馬尼

嘿，下午好夥計們。感謝回答我的問題。我想跟進Salvine關於Enoxaplin的問題，當您思考來自放大的待決數據時，觀察患有中度蛋白尿或糖尿病的AMKD患者，該人群需要什麼才能獲得具有臨牀意義的益處，以證明該患者群體的進步是合理的。科里。我想説的是，一般來説，在腎臟醫學，我們一直認為兩位數的改善是有價值的。我不是説10%或11%。我會説，如果我們能顯示出30%的改善，你知道，20%到40%之間的一些數字，25%到50%，當然，在標準治療的基礎上，蛋白尿有一些實質性的兩位數改善。因此，除了ACE、ARB、ERV等之外，這將是有意義的，我們很快就會看到我們的表現如何。報名已經完成，這是一項為期12周的研究，所以我們將能夠在短期內告訴您結果。

David Ressinger（Layrank Partners股票分析師）

這非常有幫助。謝謝你，雷什瑪。

泰倫斯·弗林（摩根士丹利股票分析師）

下一個問題將來自瑞銀集團的Kyle Yee。請繼續。

雷什瑪·凱瓦拉馬尼

嘿，我是瑞銀的邁克·易。

艾莉·梅里爾

你相信你在

雷什瑪·凱瓦拉馬尼

功效觀點是，您在EGFR上的分化將能夠在9、12或24個月內完成，而不是説

卡盤

我認為大冢公司將於下個月公佈他們的EGFR九個月數據，然后他們的兩年數據即將公佈。

操作者

所以我只是想思考

F

關於低丙球蛋白的一點

e

心律失常我認為有一些

F

關於150或300是否重要的問題

e

以及分析中的噪音和測量的時間，以及為什麼您認為這對povi來説不是任何問題。是的，從安全性和低γ、球蛋白血癥的問題開始，然后我們將討論安全性的功效。結果真的非常棒，因為POVI和任何對April或Baf有效的藥物。四月本質上是調節B細胞。您確實需要考慮安全概況。在安全性簡介中，需要考慮的領域是感染。因此，我們具體關注的是，我非常高興地看到的是，我們可以對蛋白尿、尿血、Gdiga 1獲得這種水平的功效，將其降至這些非常低的水平，低於每克0.5克，這是重要的臨牀閾值，我們可以以非常有利的安全性降低到這些水平。因此，在感染方面，大多數感染都是輕度至中度的。所以想想上呼吸道感染。沒有機會性感染，沒有罕見的感染。感染的嚴重不良事件較低且平衡。安慰劑組恰好為0.5%，普萊維治療組恰好為0.5%。所以就實際免疫球蛋白水平而言，這看起來非常好。讓我們關注一下免疫球蛋白。抗體水平低於300、150或200。有些人使用400。這些閾值很重要，因為這就是人們設置試驗的方式，也是試驗可能採取某些行動的方式。你是對的。每次試驗定義了不同的閾值。您測量它的次數不同。有些人每月測量一次，比如我們。其他人每季度測量一次。有些人需要多次測量才能稱其低於該閾值。其他人需要簡單的一個級別。所以交叉比較根本不容易。但重要的是，邁克爾，如果你問我，嘿，有什麼讓你擔心的嗎？根本沒有。重要的是要關注的是感染。在療效上，這些組之間的感染看起來非常平衡。你會問gfr，它是一個監管支持端點。對的因此，監管機構表示，蛋白尿在9個月內加速批准是可以接受的，但他們正在尋找兩年的GFR以獲得全面批准。然而，請注意，GR實際上並不是腎臟醫學中的硬終點。硬終點是死亡、透析或移植。這就是我們真正想避免的。只是那個終點需要很長時間。因此，全面批准的可接受監管啟用終點是gfr。我認為蛋白尿如此重要的原因是當你想到死亡、透析和移植的艱難終點時，這需要數年的時間才能形成。最接近反映這一點的是蛋白尿。我會做的就是考慮蛋白尿，好吧，如果我的蛋白尿改善比任何其他藥物多1分，2分，5分，10分。多年來，你開始看到為什麼蛋白尿是如此重要。該機構已經非常明確地表示，我們不允許分享gfr，但他們同樣表示，他們需要看到GFR提供加速批准。所以我想説的是，伊根的任何藥物，得到加速批准，有蛋白尿，我們已經分享，並有GFR，該機構發現安慰。謝謝

一

下一個問題將來自美國銀行的Tazeen Ahmed。請繼續。

E

嗨，下午好。我想問一下Reshma對於通讀您最近提供的這項積極IGAN研究的頂部行到您目前正在競選職位的PMN研究有何看法。其次，關於CF管道，我只是想了解一下您計劃在下半年為8.28顯示哪些數據，以及哪些數據被認為是好數據。謝謝.好吧，我們先來看看伊根。Tazim，我認為來自IGAN的一些數據對於無膜性非常重要且積極，因為現在我們已經在九個月的時間內研究了數百名患者，這是第二階段結果的附加信息。因此，像PK PD、蛋白尿減少這樣的事情，我認為所有這些在功效方面都很重要。顯然，感興趣的自身抗體是不同的。一個是PLA2 R。這就是我們在膜性與gdiga 1中尋找的。所以這必須自行發揮作用。但就其他參數而言，我認為這確實是積極的。我看到的另一個非常積極的變量是安全性。事實上，安全狀況如此良好，我認為這是一個積極的因素。當然，IGAN研究是80毫克，而在膜研究中，我們正在研究80和240毫克以選擇一種。最后，我對研究的進行方式感覺非常好，也就是説，就研究中止和治療中止而言，中止率較低。我對背景治療也感覺很好。當您考慮在當前實踐中進行這些研究時，關注一下現在轉向CF是非常重要的。這828個結果是我們完成健康志願者研究后的CF隊列。因此，您應該看到的是進入患者隊列的單劑劑量的數據。您也應該看到汗液氯化物結果和安全結果。這是一個小群體，因此您不應該對PPF EV 1抱有任何期望。但我們正在尋找的讀數、功效讀數是汗液氯化物。所以您應該期望我們分享這一點。

一

下一個問題將來自bmo的Evan Segerman。請繼續。

e

大家好，非常感謝你們回答我的問題。

F

我想詳細介紹一下VX 522的停產情況。關於耐受性問題，您還可以分享任何其他信息，然后展望未來，您是否計劃利用其他技術來幫助這些目前無法通過您當前的產品組合治療的患者？

e

謝謝是啊下午好，埃文。關於VX 522，我可以告訴您的是，我們一直在監測並與您分享的耐受性問題與肺部炎症有關，比如炎症反應，可能是對用於傳遞它的LNP的反應。我這麼説是因為這在這方面並不罕見。因此，關於我們將為患者做什麼，我想明確一個事實，即我們對CF的承諾是絕對和堅定的。如果我們還能為95%人群中的患者做更多的事情，我們就會成為這樣做的人。對於最后5，000名左右的患者，我們也將為此努力。我預計挑戰將繼續是交付。就模式而言，我們將不得不回到模式的繪圖板上。這最后5，000人需要一些核酸治療。對的因為它們根本不產生任何蛋白質。所以最大的問題不一定是核酸療法是什麼。我們有一些大的，有想法，他們，我認為，顯而易見的。但是你怎麼才能在不刺激肺部的情況下給藥呢？這就是我們要做的。

一

下一個問題將來自Layrank Partners的David Ressinger。請繼續。

F

是的，非常感謝並感謝所有更新。所以我的問題是在navix上。您能否幫助將第一季度2900萬美元的收入與處方藥或藥丸的數量相匹配？然后，鑑於Your Navix目前為2.4億人（超過人口的三分之二）提供了PBM覆蓋，Genavics是否需要實現更多僱主選擇加入和更多二級處方藥職位才能使毛額與淨收入正常化？非常感謝，鄧肯。

E

你想拿走那個嗎？

F

當然.下午好，大衞。因此，就你問題的第一部分而言，順便説一句，我想説，總體而言，我們對Genabix的進展非常滿意。就處方數量和收入數據而言，我們在協調季度1美元和銷量方面完全步入正軌。正如我在準備好的講話中提到的那樣，我們確實在2026年第四季度和2026年第一季度之間看到了少量但相對正常的渠道庫存去庫存。當然，在該季度，醫療保險D部分計劃正在重置，這可能會導致更高的共同支付和更多的放棄。然后，我們還看到一月份擇期手術數量傳統上的減少，由於流感季節相當強勁，今年的擇期手術數量受到的影響稍微大一些。所以總體而言，我想説第一季度的表現符合我們的預期。我們絕對有望將2025年提供的處方數量增加到三倍以上。爲了回答你問題的第二部分，我們剛剛覆蓋了2.4億人的生命。如您所知，我們對此非常滿意。事實上，在更新中，自從我們敲定劇本以來，您知道我們一直在制定四個Medicare Part D計劃。在腳本中，我們傳達了我們已經確保了這四個計劃中的一個的覆蓋範圍，實際上我們已經確保了這四個計劃中的兩個的覆蓋範圍，並且非常接近確保這些計劃的三分之一或三分之一的覆蓋範圍。該報道從5月1日至7月1日開始。所以我認為我們不需要專注於下游計劃和僱主計劃。正如我們一直以來所説，隨着我們確保了准入的最后支柱，患者支持計劃將逐漸減少。到今年年底，我們的毛淨比將恢復正常，隨着今年剩余時間的推移，您將看到收入顯着加速，並且加速速度快於處方藥增長。謝謝

一

下一個問題將來自摩根士丹利的特倫斯·弗林。請繼續。

D

謝謝.問我只有兩個問題。我只是想知道您是否可以告訴我們Enaxaplan的幅度3期試驗中是否有規定的FMSG患者百分比，是否有分界線，或者是否只是幾乎所有人。該組合將取決於註冊者和liftrec。只是想知道，就你們關注的三個不同時段而言，本季度的患者組合與上一個季度是否有任何不同。謝謝。

E

泰倫斯。我將在Axoplan的第三階段回答您的SSGS問題。我會把它交給鄧肯。我無法分享基線特徵是什麼樣子，因為我們還沒有查看過這些數據，也不知道這些數據。但我要告訴你的是，AMKD的常見之處在於，他們往往患有嚴重蛋白尿，所以我們談論的是患有0.7克或以上蛋白尿的人。他們通常傾向於進行活檢，因為這會導致大量蛋白尿。人們正在試圖弄清楚是否存在潛在的已確定原因。因此，如果AMKDADE三期幅度試驗中的許多甚至大多數患者實際上是已知的FMSG患者，我一點也不會感到驚訝，因為其中許多患者實際上確實接受了活檢。不是所有的，但這並不罕見，所以這是我的猜測，但我沒有正式的答案給你。幸運的是，IA註冊已經完成。完整的研究招募將於今年完成，我們完全預計IA將在2027年初獲得結果。所以我們很快就會知道答案。鄧肯A升降機軌道特徵過渡新

F

是的，特倫斯，謝謝你的問題。所以，是的，我假設你在天真談論的三個類別是天真的病人，停止的病人，和過渡病人。我想説，一旦我們獲得監管批准和報銷，我們就會看到所有這些都將繼續取得強勁進展。我們首先看到天真的患者出現，然后我們看到停藥患者出現，然后最后過渡患者正在走向電梯，事實上，正如我們所希望的那樣。所以在這一點上，本質上，我會告訴你，所有新患者都在乘坐電梯。沒有人會去trikaftor。他們都要踏上纜車。我們看到停藥的患者大部分轉向Alifrec，當然，我們的絕大多數患者現在都從Trikaftor轉向Alifrec，正如我們所預期的那樣。因此，今年Liftrec增長的三個驅動因素是美國的持續普及、更多歐洲國家獲得報銷以及擴大的標籤，例如，最近在最新的標籤更新中增加了800名患者。所以希望這能回答你的問題，但我們看到的情況與我們之前看到的情況基本相似，並且非常高興我們目前在電梯軌道上的資金遠遠超過10億美元。

E

拜託，再問一個問題，查克，還有

一

下一個問題將來自巴克萊銀行的Ellie Merrill。請繼續。

E

有效性或安全性觀點。我想，當你廣泛地考慮CF的前景時，你是如何考慮電梯軌道設置的標準的，而不是你認為有增量改進的空間的？謝謝艾略特我們沒聽清你問題的第一部分。請重新啟動好嗎？當然.不好意思如果你現在聽不到我説話，請告訴我。這只是ACQ上的另一個問題。你能聽到我。好的，很好。就在828上，只是爲了跟進前面的問題，我想，您認為從功效或安全性的角度來看，您希望看到什麼是標準？然后，就像您考慮囊性纖維化的整體情況一樣，您如何看待升降軌道設定的標準與您認為改進的空間？謝謝是啊當我們有了trikafta並且我們正在努力瞭解未滿足的需求是什麼時，老實説，埃莉更容易被發現。儘管Trikafta令人驚歎，但我們可以看到每天一次的藥物對患者來説更好，我們可以看到獲得更多相同的CFTR蛋白功能、更多的汗液氯化物、更多的患者低於診斷閾值60和正常水平30將是有利的。現在快進到我們今天的電梯軌道，真的有很少未滿足的需求。所以我們需要一些特別的東西來推進。這就是為什麼我們正在研究VX 828，我們正在研究VX 581，我們正在研究VX 272，因為我們真的想詢問，看看是否有更多，我們可以帶來的表。我在這個事件中真正要説的是不清楚的是。如今，90%的人，如果你從很小的年齡開始，阿里現在被批准為六歲，而我們正在申請兩到五歲，90%的人不到60歲。我們三分之二的患者患有汗液氯化物。這低於正常水平。這是一天一次的藥。現在，當你想一想，每個人，正如鄧肯所描述的那樣，我們所有的新患者，我們所有的年輕患者都在向阿里示好。這里的改進空間很小。所以，如果可能的話，我們就會成為這樣做的人。但事情變得非常非常困難，因為我們已經減少到每天一次漂亮的DID，出色的汗液氯功能，2/3正常。這很艱難，所以如果我們看到了，我們一定會讓您知道。但這就是為什麼我們如此挑剔，並提出了這麼多的藥物，看看是否有什麼比電梯更好。太好了，我想我們就在那里結束了。查克，你能提供重播信息嗎？

一

我會的這將結束我們的問答環節，以及我們今天的電話會議。感謝各位出席今天的報告會。重播今天的活動將可在通話結束后不久撥打1-877-344-7529或1-412-317-0088使用重播訪問代碼10208180。感謝您的參與。您現在可以斷開連接。

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