文字記錄：生物素製藥2026年第一季度盈利電話會議

Biomarin Pharmaceutical（納斯達克股票代碼：BMRN）周一召開了第一季度財報電話會議。以下是電話會議的完整記錄。

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Biomarin Pharmaceutical完成了對Amicus的收購，在其投資組合中增加了兩種創新療法Galafold和Pomebility，將2026年的收入增長預測加速至20%。

該公司報告2026年第一季度總收入為7.66億美元，其中酶療法同比增長6%，由Vimizim、Naggazyma和Brineura領銜。

由於Amicus產品的納入以及預計下半年業績強勁，Biomarin提高了2026年全年預期，總收入預計在38.25億美元至39.25億美元之間。

運營亮點包括在美國成功推出針對青少年的Palanziq、患者對Voxogo的強勁需求以及啟動Amicus產品整合計劃。

管理層對實現Fabry病和Pompe病的更高診斷率表示有信心，並預計Voxogo在第二季度晚些時候在軟骨發育不良和BMN 401在治療ENPP 1缺乏症方面取得關鍵成果。

操作者

下午好，歡迎大家參加Biomarin Pharmaceutical 2026年第一季度電話會議。今天的會議正在錄製中。所有線路均處於靜音狀態，以防止出現任何背景噪音。演講者發言后，將進行問答環節。如果您想在此期間提出問題，只需按星號鍵，然后按電話鍵盤上的數字1即可。如果您想撤回您的問題，請再次按星號1。此時，我想將會議交給投資者關係主管Tracy McCarty。請繼續。

Tracy McCarty（投資者關係主管）

感謝運營商提醒您，這份非機密演示文稿包含有關Biomarin Pharmaceutical Inc.業務前景的前瞻性陳述。包括對Biomarin財務業績、商業產品和不同治療研究和開發領域潛在未來產品的預期。結果可能會存在重大差異，具體取決於Biomarin產品計劃的進展、監管機構的行動、資本的可用性、製藥市場的未來行動和競爭對手的發展以及Biomarin向證券交易委員會提交的文件中詳細説明的因素，例如10-Q、10-K和8-K報告。此外，我們將在今天的電話會議上使用G法規中定義的非GAAP財務措施。這些非GAAP措施不應孤立地考慮、替代或優於根據美國GAAP制定的財務措施，您可以在收益發布和收益陳述中找到與美國GAAP的相關對賬，這兩項措施現已在我們網站的投資者關係部分中提供。請注意，除非另有説明，否則我們對今天電話會議的評論將重點關注非GAAP財務措施。從第三張幻燈片開始，介紹Biomarin的管理團隊。參加今天電話會議的還有首席執行官Alexander Hardy、首席財務官Brian Mueller、首席商務官Kristin Hubbard和首席研發官Greg Freiberg。我現在將致電Biomarin總裁兼首席執行官Alexander Hardy。

亞歷山大·哈迪（首席執行官）

布萊恩謝謝你亞歷山大。請參閱今天的新聞稿，瞭解2026年第一季度的詳細業績，包括GAAP與非GAAP財務指標的對賬。所有第一季度業績將在我們即將推出的10 Q表格中公佈，我們預計將在未來幾天提交。現在轉向第7幻燈片，第一季度總收入為7.66億美元，在酶療法和vVoxogo患者需求增加的支持下，同比增長。正如預期的那樣，這些有機增長動力被訂單時間動態以及羅克塔維安·庫萬和版税收入下降部分抵消。酶療法的收入同比增長6%，主要得益於Vimizim、Nglazyam和Brineura、Palynziq的增長。第一季度收入受到美國訂單時間的影響，導致2025年第四季度庫存水平上升。正如上個季度所討論的那樣，我們預計這種庫存動態將正常化，並預計2026年全年帕蘭齊克的收入將同比增長，因為18歲以下人群中新患者的增長勢頭增強，患者繼續調整至維持劑量。Oxogo的收入得到了所有地區新患者的支持，這符合我們在上一季度財報電話會議上分享的預期。展望未來，由於預期的訂單時間並與2025年保持一致，我們預計2026年下半年VVoxogo的收入將高於上半年。克里斯汀稍后將為商業動態提供更多色彩。現在轉向幻燈片8。第一季度銷售成本同比增長，主要原因是與一項不成功的工藝認證活動相關的3100萬美元費用，該活動旨在擴大Naglazyme的製造能力。重要的是，這並沒有影響商業供應。雖然這一事件降低了第一季度的利潤率和每股收益，但我們預計這一費用將在2026年全年被抵消。非GAAP攤薄每股收益指引第一季度非GAAP研發費用同比增加，主要是由於支持BMN 401的支出，BMN 401是我們在2025年下半年的酶交易中收購的3期臨牀項目。VVoxogo治療軟骨發育不良、BMN333治療軟骨發育不全和BMN351治療Duchenne的開發活動。肌肉營養不良症也導致研發費用逐年增加。非GAAP SBA費用也有所增加，部分原因是支持酶療法和VVoxogo商業擴張的投資，部分原因是與Amicus收購相關的收盤前成本。第一季度非GAAP稀釋每股收益為0.76美元，受到我剛纔提到的運營費用增加驅動因素以及第一季度收入的影響的顯着影響，我們認為這將是今年最低的季度。與Amicus收購相關的銷售成本和收盤前成本的影響導致我們的非GAAP每股收益結果產生了每股收益0.20美元的影響。回顧這些因素有助於衡量Biomarin的基本業務業績，以及第一季度業績如何符合我們的全年每股收益指引，在對Amicus業務進行分層之前，該指引對於歷史Biomarin業務保持不變。現在轉向第9張幻燈片和我們更新的2026年全年指南，其中現在包括Amicus財務展望。從上周開始，我們將2026年全年酶療法收入指引提高至27.25億美元至27.75億美元，其中包括Galafold、Pombility和Opfolda的有意義的貢獻，導致中點時增長約30%。將這些高增長產品添加到我們的酶療法產品組合中，將我們全年總收入指引增加至38.25億美元至39.25億美元，中點代表2026年同比增長約20%。對於BVoxogo，我們將維持975美元的收入指導增長至10.25億美元，繼續反映中點的個位數高增長。關於非GAAP稀釋每股收益指引，我們正在將指引範圍更新為4.85美元至5.05美元。正如之前所傳達的那樣，2026年全年對Amicus的收購將略有稀釋。我們繼續預計，此次收購將在2027年開始的密切且大幅增長之后的頭12個月內增加非GAAP稀釋每股收益。截至上周2026年交易結束，Amicus P and L將納入Biomarin的財務業績。正如Alexander所提到的那樣，我們預計將包括Amicus基本運營費用減去2026年預期的初始成本協同效應。現在交易已經完成，我們與Amicus業務進行了更深入的接觸，並計劃在下一個季度的財報電話會議上分享我們對商業收入和成本協同效應的展望，以提供對更新指導時間的一些看法。我們預計下半年曆史生物馬林產品的訂單時間以及galafold、Pombility和Otfolda兩個完整季度的收入將推動與2026年上半年相比顯着提高的收入。爲了提供背景信息，我們預計2026年總收入的55%以上將在下半年得到確認。同樣，就我們盈利能力的預期時機而言，我們預計第二季度非GAAP稀釋后每股收益將略高於第一季度，部分原因是4月份發生的收盤前Amicus成本加上2026年Amicus稀釋的金額增加到第二季度。此外，下半年加權的收入時間導致我們的大部分預期盈利能力發生在第三季度和第四季度。這些盈利時機動態推動了我們下半年預計2026年每股收益的約三分之二。簡而言之，關於不斷變化的地緣政治不確定性我們正在非常密切地關注中東局勢，並注意到今天的指引反映了2026年該地區將出現少量干擾的情況。展望未來，我們期待與您分享我們擴大的財務前景，該前景因增加了galafold和Palestinian而得到改善，併爲加速近期和中期增長奠定了基礎。感謝您的關注。現在我將把它交給克里斯汀進行商業更新。

克里斯汀謝謝你布萊恩。今年迄今為止，我們產品組合的商業執行情況令我們感到鼓舞，酶療法和voxogo的患者需求強勁。我們期待着就我們的計劃提供更詳細的商業更新，以最大限度地發揮下季度Opfolda的galafold和Pombility的潛力。我們的首要任務是關注Fabry和Pompe Switch的駕駛診斷。這將支持提高Galafold、Pomvillity和Opfolda銷售國家的滲透率。雖然我們同時制定這兩種產品的地理擴張計劃，但我們期待在第二季度電話會議上向您通報最新情況。現在轉到幻燈片11，我將從酶療法開始更新2026年第一季度的業績。正如Brian所概述的那樣，酶療法在Vimizim、Maglazyne和Brunera的帶領下，在第一季度實現了6%的同比增長。在酶療法產品組合中，我們繼續看到強勁的患者需求和依從性。在第一季度轉向Palinsiq，我們繼續擴大潛在的患者基礎，醫生的參與度仍然很高。重要的是，在FDA批准Palynziq的年齡標籤擴展到12歲及以上人群后，我們已經成功地在這個年齡組推出，並看到了令人鼓舞的早期勢頭。我們觀察到，在青少年發展的這一關鍵階段，護理人員和醫療保健提供者對青少年的治療表現出了廣泛的興趣和參與。自批准以來，我們觀察到有意義的入組和18歲以下人群的新患者開始。從處方的角度來看，青少年的吸收是由具有豐富經驗的醫生處方Palynziq以及臨牀醫生誰是新的治療。回想一下，患者可能需要幾個月的時間才能滴定到他們的維持劑量Palynziq，所以我們希望在未來幾個季度看到積極的早期處方的結果。Palynziq繼續獨立於其能力，使PKU患者達到生理費用水平，同時減少飲食限制，無論嚴重程度如何。隨着美國Adolescent的推出以及歐洲預計將於今年晚些時候獲得批准，我們對Palynziq隨着時間的推移可以對更多家庭產生的影響感到興奮。現在轉向幻燈片12上的Voxogo，第一季度業績反映了第四季度強勁之后的預期訂單時間動態，特別是在國際市場。重要的是，我們觀察到全球患者增加量強勁增長，接受Voxogo治療的兒童數量同比增加了20%以上。由於競爭對手最近進入了美國市場，我們的重點仍然是執行我們的戰略，並且我們在第一季度繼續看到強勁的勢頭。在所有地區和AEGI持續增加患者、全球強有力的堅持和堅持以及處方藥基礎的持續擴大的支持下，Voxogo進展繼續。我們的團隊專注於推動所有年齡段的新患者開始治療，重點是2歲以下兒童，國際軟骨發育不全共識指南建議在美國儘快進行早期診斷和使用Voxogo治療，我們很高興地看到，我們在教育和與護理人員合作方面所做的努力正在對第一季度的2歲以下年齡段產生影響。超過一半的新患者來自2歲以下的兒童，比例高於上季度。此外，我們還發現，兩歲以下兒童開始Voxogo治療的平均年齡下降了約10%，縮小了國際診斷和治療開始之間的窗口期。迄今為止，在全球擴張到55個國家的基礎上，我們的戰略仍然專注於為更多有更多機會的地區的患者提供幫助，並在人口密度已經高的國家治療嬰兒現已提交我們的SNDA全面批准的淨率。我們相信voxovo臨牀證據的深度和持久性可以進一步得到加強，加強其在患有軟骨發育不全的嬰兒和兒童治療決策中的作用。與此同時，我們在將Voxogo擴展到卵巢發育不良的準備工作方面正在取得進展。隨着我們越來越接近第三階段數據和潛在的發佈，我們的商業化前活動繼續加速。我們在美國的舉措正在發揮作用。越來越多的人在更年輕的時候被診斷出來，診斷率正在上升，越來越多的醫生要求進行診斷測試。我們期待在2026年第二季度獲得第三階段的頂線結果，並在今年下半年提交給全球衞生當局，並可能在2027年獲得批准。總而言之，我們對整個產品組合中觀察到的強勁患者需求感到高興，我們的核心業務部門持續增長，以及一系列引人注目的短期機會來加速增長。這樣，我就會把它交給Greg進行研發更新。格雷格謝謝你克里斯汀。

正如預期的那樣，2026年將成為研發活躍的一年，我們期待實現多個有意義的里程碑。轉到第14張幻燈片，我們建立了一個全面的Voxogo證據包，其遠遠超出了描述年化生長速度的範圍，還強調了軟骨發育不全兒童的長期持久性和具有臨牀意義的健康結果。最近，在兒科內分泌學會年會上，我們分享了三項正在進行的長期擴展研究的數據，這些研究說明了隨着時間的推移，Voxogo的持續益處。在六到八年的隨訪中，觀察到所有年齡組的臂展Z評分均出現一致且累積的改善，如幻燈片14左側所示。在右側，您再次看到身高和身高Z評分的一致和累積增益，並在8年的隨訪中獲得持久的結果。除了解剖學上的獲益，我們還提供了數據，證明voxogo對生活質量的有利影響。重要的是，這些持續的療效結果得到了強大的安全性數據庫的支持，該數據庫目前包含超過10，000患者年的暴露，加強了Voxogo的長期安全性。總之，這一廣泛的證據強化了voxogo的差異化特徵，沒有其他軟骨發育不全療法得到安全性、有效性和功能結局方面長期數據的支持。重要的是，該數據涵蓋了整個兒科年齡人群，voxogo仍然是唯一獲准從嬰兒期立即使用的療法。這允許早期開始治療，並提供一個很長的窗口來積極影響軟骨內骨形成以及對健康結果的所有潛在下游益處。這些數據共同構成了我們旨在滿足上市后要求的全面批准提交文件的堅實基礎，該文件已於四月份提交給FDA，並將使我們有機會通過同行評審的出版物和演示與社區分享voxogo長期價值的直接證據今年晚些時候。現在轉向幻燈片15，2026年剩余時間包括幾項預期的管道更新，包括預計在第二季度讀取的兩項特別重要的關鍵數據，從軟骨發育不良開始。我們相信醫療保健提供者社區期待着一種針對這種骨骼疾病的靶向療法，並且我們對voxogo用於該適應症的科學依據充滿信心。這種信心基於Dawber博士的研究員贊助的研究所證明的概念和持久性的強有力證據，以及我們在自己的3期關鍵試驗中觀察到的快速入組情況。我們期待在第二季度同時分享這些第三階段的頂級結果，我們在三歲以下兒童中進行的第二階段研究的招募進展非常順利，凸顯了人們對Voxogo作為嬰兒期治療垂體發育不良的潛在選擇的早期興趣。我們還預計今年第二季度將公佈BNN-401的第三階段頂級數據。值得注意的是，ENPP 1缺乏症是一種罕見、嚴重且進行性的遺傳性疾病，影響血管、骨骼和軟組織系統。BNN 401有可能成為第一個治療ENPP 1缺乏症的疾病靶向療法。在1至12歲兒童中進行的SYS CY 3研究包括兩個CO主要終點。第一個是第52周無機焦磷酸鹽相對於基線和血漿測量的變化。第二個是治療52周后，RGIC或Ricketts總體印象的變化評估BNN-401對老年患者骨骼健康的改善的臨牀經驗表明，焦磷酸鹽的正常化伴隨着骨礦物質生物標誌物的改善、功能表現以及患者和醫生報告的結果。除了這些關鍵的讀數之外，我們還想強調BTN-333（我們的長 代理ANP療法。我們很高興分享，我們的全球註冊啟用第23階段研究正在進行中。我們正在迅速推進該計劃，目標是將BMM 333建立為治療軟骨發育不全和其他骨骼疾病的潛在下一代標準護理。在結束之前，我還想在三月份的肌肉萎縮症協會大會上討論一下BNN 351治療杜興型肌營養不良症，我們提供了初步數據，表明在6和9毫克每公斤劑量隊列中，第25周肌營養不良蛋白呈劑量依賴性增加。與歷史匹配的對照組相比，這些發現伴隨着肌肉損傷生物標誌物肌酸酶的顯着下降，並且通過北極星評估和六分鍾步行測試來測量功能衰退的預防。到目前為止，我們對開發計劃中觀察到的肌萎縮蛋白表達水平和功能改善感到鼓舞。每公斤12毫克隊列的招募正在進行中，隨着該計劃的繼續推進，我們期待在年底前提供額外的更新。最后，我們要感謝患者、家人和護理人員，他們的承諾繼續使這一進展成為可能。感謝您今天的關注。我們現在將呼籲

感謝Tracey，感謝大家今天加入我們。我很高興我們上周完成了對Amicus的收購，通過增加兩種創新療法，即治療法布里病的Galafold和治療龐貝病的Pombility和Opfolda，開啟了Biomarin新的、令人興奮的篇章。此次收購將我們預期的2026年收入同比增長加速至今天更新指引中點的20%。這種走強的軌跡只是Biomarin長期財務前景增強的開始，並得到了我們更大、更多元化的商業投資組合的支持。自去年年底宣佈收購Amicus的計劃以來，我們一直在為從第一天開始的快速整合做準備，目標是提高這些新增產品的峰值潛力。最近交易完成后，我們啟動了有針對性的整合計劃，重點是利用BioMarin的運營規模和能力來提高法布里病和晚發型龐貝病患者的診斷和治療率。下個季度，我們計劃分享這一路線圖以及有關Biomarin增長加速的更多細節，將Galafold、Pombility和Opfolda添加到我們的商業投資組合中，並將FSGS的DMX 200添加到我們的后期管道中。簡單談談第一季度業績和今年剩余時間的前景，首先從酶療法開始，我很高興看到繼最近Palanziq青少年標籤在美國擴張后，PKU社區產生了濃厚的興趣。我們將與克里斯汀進行更詳細的討論。我們預計酶療法將在2026年實現強勁增長，Galafold、Pombility和Opfolda加入產品組合將進一步支持這一點。轉向我們的骨骼疾病業務部門，我們發現患者對bVoxogo的需求強勁，第一季度所有地區的新患者數量都有所增加。在美國，大多數新患者來自2歲以下人群。這些結果反映了我們對增加Voxogo採用的重點投資，特別是在年輕患者中。基於我們在軟骨發育不全方面的領導地位，我們很高興提交了vVoxogo的sNDA完全批准。我們預計將在未來幾個月內聽到審查的時間。我要祝賀我們的監管團隊在這個全面的提交包中所做的出色工作。我們還期待着VVoxogo和軟骨發育不良以及ENPP 1缺乏症的BMN 401的關鍵結果，這兩個結果都將在第二季度晚些時候公佈。總之，我們預計2026年將是Biomarin重要的一年。我們當前的重點仍然是無縫和快速地整合Amicus，以加速我們今年及以后的增長軌跡。在兩個即將到來的關鍵數據讀出之后，追求監管的下一步，將Galafold和Pomebility和Opfolda添加到BioMarin的創新葯物組合中，為全球更多的患者提供了一個機會，為我們所有的利益相關者在短期和長期內創造了重大價值。當我們進入下一個篇章時，我想對Biomarin和Amicus的員工表示感謝，他們的奉獻精神構成了我們為患者服務的共同使命的基礎。感謝您的關注，我現在將電話轉給布萊恩，以提供更多的財務更新。

Brian Mueller（首席財務官）

克里斯汀·哈伯德（首席商務官）

Greg Freiberg（首席研發官）

操作者

您的問題接線員謝謝您。我們現在開始問答環節。如果您已撥入並想提出問題，請按電話鍵盤上的星號1舉手加入隊列。如果您想撤回您的問題，只需再次按星號1，我們將先開始。肖恩·萊曼·摩根士丹利

邁克

嗨，我是邁克，找肖恩。感謝您回答我們的問題。我想想觸及兩件事。首先，查看兒科內分泌學會的最新數據，您能否幫助瞭解您在骨礦物質含量和發育不良方面看到的好處，以及這如何告知或影響您進入頂級市場的期望？

Greg Freiberg（首席研發官）

謝謝你的問題，邁克。我是格雷格·弗賴伯格。是的，除了測量歷史上軟骨發育不全和軟骨發育不全的生長速度外，我們當然還測量了各種健康和福祉因素，包括骨骼生物學和骨骼健康。累積數據中呈現的DEXA掃描再次表明，除了增加骨骼長度和刺激軟骨內骨形成之外，是的，骨骼是健康的，是我們希望看到的力量，並再次重申了我們在其他FGFR3相關突變條件下看到的情況。軟骨發育不全。進入第三階段研究的數據讀取，我們當然很高興看到這些數據。該活動將在今年中點之前舉行，所以我們提到是在第二季度。我們渴望看到這些結果，我認為它再次強調了PES的數據強調了這樣一個事實：軟骨發育不良雖然與軟骨發育不全相比是一個獨特且個體的適應症，但相關生物學再次表明該假設是一個強有力的假設。我們在多布羅博士來自國家兒童醫院的數據中再次看到，我們看到了這種生長肯定符合我們研究旨在衡量的統計學顯着改善標準的增長。關於安全狀況，我們預計那里也不會發生任何意外事件。因此，祈禱我們將在數據可用時更新您所有人。

邁克

太感謝了這真的很有幫助。然后也許只是回顧一下有關Amicus整合的介紹評論，暗示也許有一個未來增長加速的路線圖。我們只是想知道您是否可以幫忙發表評論。我的意思是，特別是對於AM Bility和Opfolda來説，您認為有哪些槓桿可以推動該市場的轉換率增加？謝謝

克里斯汀·哈伯德（首席商務官）

是啊，非常感謝。我是克里斯汀·哈伯德，上周剛剛關閉，我可以説我們對這兩種產品的商業潛力感到非常非常興奮，正如我們之前提到的那樣，這兩種產品都是可以添加到我們產品組合中的高增長產品。但我會特別為Galafold擴展一點，我們真的認為最大的增長槓桿是在診斷方面。我們知道，很大一部分順從的病人仍然沒有被診斷出來，而推動診斷正是，你知道，「朋友」真正開始建立勢頭的地方。但我們認為，利用Biomoran在這方面的能力，我們真的可以繼續推動這一進程。在棕櫚能力和opfulva方面，這更多的是一個轉換的機會。我們真的認為在未來幾年里，隨着患者現有療法的進展，這里將有一個相當大的機會。所以我們真的在努力，再次，Amicus已經開始，這是圍繞開始新的治療，看看病人已經確定自己的進展和了解進展是什麼樣子。這是我們真正關注的一個領域，更不用説不斷產生的證據來證明轉換的好處。所以，這些領域我們對Biomarin的能力充滿信心，並對未來的發展軌跡感到非常興奮。我們將在第二季度電話會議上分享更多信息。

湯米

我們將轉向高盛Salvine Richter的下一個問題。感謝回答您的問題。這是湯米為薩爾文報道的節目。簡單介紹一下doxogo，想知道您是否看到了與競爭對手進入不同行為的任何早期信號，無論是切換還是在新的患者廣告中。謝謝

克里斯汀·哈伯德（首席商務官）

是的，謝謝你的問題。這又是克里斯汀。正如您在我們準備好的評論中聽到的那樣，我們第一季度的需求確實仍然強勁。我們的入學人數實際上超過了第一季度。我們的入學人數超過了去年下半年的平均水平，並且這一趨勢持續到了四月份。所以當我們現在看到的時候，我們真的很興奮。如您所知，根據共識指導方針，我們非常關注0至2人群，並且我們看到了那里的真正勢頭。我們的新患者開始人數不僅受到加權，其中一半以上屬於第一季度的0至2人群，而且我們還看到該人群從診斷到治療的時間減少了10%。所以我們知道真正的重點正在發揮作用。此外，我們關注已經在接受治療的患者，並確保那些治療效果良好的患者，我們希望確保他們瞭解vVVoxogo現有證據的全部情況，並繼續在益處方面擁有積極的體驗。因此，我們對第一季度的進展感到非常滿意，並期待繼續沿着這一軌跡前進。

操作者

我們將在斯蒂菲爾（Stifel）與保羅·馬蒂斯（Paul Matisse）一起觀看。

Brian Mueller（首席財務官）

太好了非常感謝您回答我的問題。只是預覽您下季度的更新，因為它與非法庭整合有關，我想知道您是否可以為我們奠定基礎，説明您可能提供的內容，因為它與收入前景的持續時間有關。您是否會談論高峰銷售或更新這些觀點或其他任何內容？其次，您可以做的任何事情來為我們的預期奠定基礎，涉及增長、成本協同效應，以及盈利能力前景的持續時間。謝謝嗨，保羅。謝謝.感謝這個問題。是的，我們今天想強調的是，一周前剛剛完成交易，你知道，迄今為止集成的簡要更新，周末進展順利。您今天看到了我們的收入指引的更新，添加了我們八個月Amicus收入的預期範圍，得出中點5億美元，更新后的指引同比增長20%。我們還想為第二季度的更新奠定基礎。交易公告。我們討論了這兩個業務之間的戰略契合度如何非常強，並且由於隨着時間的推移，Biomarin的全球以及商業和醫療能力是在我們現有的產品組合上建立的，這兩種藥物應該真正在Biomarin中擁有更大的潛力。這是交易背后的一個關鍵理由，我們一直在制定計劃，直到交易結束，現在我們已經完成，我們正在深入挖掘並更深入地參與Amicus業務。這就是為什麼我們要等到第二季度才提供此額外更新。但它將包括有關長期潛力的許多細節和指標，包括我們對收入峰值的看法。提醒您，根據我們在宣佈交易時的盡職調查，我們重申了Amicus關於Galafold、Pombility和Alfolda各自約10億美元的峰值收入潛力的看法。但隨着我們制定長期業務計劃和戰略來擴展這兩種藥物，我們認為這有可能更高。因此，這就是我們要分享的內容，對於我們來説，分享一些關鍵指標和策略對於我們預計如何實現長期潛力來説非常重要。因此，請繼續關注，我們期待在第二季度分享更多內容，順便説一句，這還包括一些其他財務要素，例如協同效應、長期盈利能力、增長等。我會分享這一點。今天。我們重申了之前的預期，雖然正如您今天在每股收益指南中看到的那樣，您知道，Amicus的收購相對於日曆26略有稀釋，但在收盤后的前12個月內會增加，然后在整個27年開始時會大幅增加。是的因此，我們期待着分享更多內容，但我們已經有了一個良好的開端。

茉莉

我們將轉移到巴克萊銀行的埃莉·穆瑞爾（Ellie Murrell）旁邊。嗨，這是Jasmine為Ellie服務的節目。非常感謝您回答我們的問題。因此，僅針對Voxogo和垂體發育不良，您認為的良好數據以及您希望在agv上看到的最新數據是什麼？您如何看待明年卵巢發育不良對Vooxoga收入的貢獻？那麼您認為該人群的吸收節奏是多少？您能談談您的商業準備工作嗎？

克里斯汀·哈伯德（首席商務官）

謝謝.茉莉，這是格雷格·弗萊伯格。也許我會拿走第一部分，然后把它交給我的同事。關於我們正在移交的Vox HCH研究，當然我們將在今年第二季度查看數據。非常期待。當然，與對照組相比，成功是增長方面的統計學顯着改善。你知道，在這個世界上，我們當然正在衡量各種其他指標。當然，我們正在關注其他擬人化措施，當然還有安全狀況以及增長方面的任何統計積極改善。我們認為這對這些患者來説是一個勝利。我只想補充一點，你知道，我認為，我們已經看到年齡較大的兒童的招募速度相當驚人，正如我在準備好的評論中提到的那樣，我們的發育不良研究中的嬰兒確實表明這是一個渴望疾病靶向療法的市場。同樣，在驅動這種疾病的突變方面，其生物學與軟骨發育不全的生物學非常相似。因此，從這個角度來看，當然，基於道伯博士看到的數據，我們很高興看到最終結果會是什麼。我認為還有一個關於市場的問題，我將把這個問題交給克里斯汀。是的，謝謝。因此，我們的總體目標當然是將vVoxogo的增長持續到中期。卵巢發育不良是其中的一個重要組成部分。實際上，我們今天重點關注的是診斷及其周圍。我們之前曾分享過，全球可解決的患者總數為14，000人。這假設我們可以繼續推動對這種疾病的診斷和認識。因此，我們在推出之前的這個時間點的目標實際上是增加已確定的發育不良患者的數量，我們讓醫生了解基因檢測並確保他們提供的。實際上，這個想法是患者在更早的年齡就被診斷出來。因此，我們今天的目標是改進這一點，並確保我們在潛在發佈時識別出患者。

Greg Freiberg（首席研發官）

Jasmine，如果我能從醫療事務的角度補充一個因素的話，我們顯然在看到我們的數據之前就在社區中積極工作，真正嘗試加速被診斷患有這種疾病的患者數量。當然，這可能有三個方面，讓患者能夠更快地轉診，進行評估，當然，進行更多檢測，以及我們正在基因方面進行工作，對所謂的不確定意義的VUS變體進行重新分類。因此，在那個世界里，我們再次預計，如果這種療法可用，將會有患者可以接受並準備好接受這種療法。

克里斯汀·哈伯德（首席商務官）

如果我可以快速介紹一下我們迄今為止正在運行的診斷計劃和此類非宣傳性啟動前活動時已經取得的成功，我們已經看到我們已經發現的發育不良患者數量增加了90%，年齡減少了70%。因此，這些正是我們正在努力爭取並希望在整個發佈期間繼續使用的數字類型。

操作者

我們將轉向Evercore的Corey Kazimov提出的下一個問題。

Brian Mueller（首席財務官）

嗨，我是阿迪找科里。感謝您回答這個問題。我有一個關於指導增加的問題，從中點增加5億美元的指導。你能確定吉福德的貢獻相對於2025財年產生的6億美元收入來説是保守的嗎？你知道，將這兩項資產添加到指導中的關鍵假設是什麼？嗨埃迪，這是布萊恩。非常感謝你的問題。我很高興有機會為今天更新的這個重要元素提供更多的色彩。所以是的，我會為你裱起來的。首先，您知道，5億代表一個範圍的中點，該範圍符合我們現有的26酶療法指南的範圍。但是，但是我會，我會從時間的角度對中點説話。僅需提醒的是，隨着交易上周結束，5億美元的中點主要代表今年5月至12月剩余的八個月。我會分享你關於保守主義的問題，我想説它既不保守，也不激進。我們認為這是現實的。我會分享的。您知道，我們分析了Amicus產品收入從1月到4月的未報告時期，當我們觀察這一時期與共識相比時，雖然沒有報告，但1月到4月的業績領先於共識。衆所周知，Galfold和Palm聯手將在2026年取得強勁開局。話雖如此，這還是一周前剛剛完成的交易。我們將在下個季度回來，帶來更多的顏色，包括長期潛力。我還想分享的是，由於您對2025年報告的6億人口發表了評論，因此今天從Amicus更新的基礎範圍，您知道，有機同比增長率的角度範圍從十幾歲到二十歲以下。所以我們認為這是一種非常健康、健康的增長。而且，我們很高興這些資產現在成為我們投資組合的一部分。再説一次，由於將其應用到生物馬林酶療法上，您會看到同比增長30%，而中點時的總收入為20%。所以我們對此感覺很好，我們將分享更多未來的信息。

操作者

我們將緊隨摩根大通的傑西卡·菲（Jessica Fye）。

何塞

嗨，我是Free Jess上的Jose，感謝您回答我們的問題。相對於軟骨發育不全，我們應該如何考慮boxogo在發育不良症中的應用？您認為這些市場之間的不同差異中有哪些相似之處？其次，您能否幫助我們彌合第一季度患者同比增長20%與收入增長3%之間的脱節？是否完全是由較大的訂單來解釋

克里斯汀·哈伯德（首席商務官）

去年第四季度？謝謝是啊因此，我將根據我們如何看待它來解決問題的第一部分。我認為我們可以認為它與軟骨發育不全類似。但我認為，正如我前面提到的，對我們來説最重要的是確保疾病意識的程度、治療的緊迫性和診斷確實是我們關注的，因為我們相信這就是加速採用曲線的原因。因此，我們的目的是儘可能多地推動這一目標，以便在2027年初潛在推出時識別出患者，但重要的是，我們要繼續保持這一勢頭，因為這最終將成為推動採用曲線形狀的因素。

Greg Freiberg（首席研發官）

克里斯汀，從醫學的角度來看，如果我可以評論一下的話，軟骨發育不良的兒童與軟骨發育不全的患者生來就患有同樣的生長缺陷。因此，他們通常會晚一點才被診斷出來。他們被轉診和診斷。因此，我們之前提到的數據點，這是我們的目標之一，試圖縮小診斷年齡的數字，我們認為這是一個真正的積極跡象，表明我們正在做的工作，讓這些孩子交到合適的醫生手中，他們再次知道該為他們做什麼，這似乎是一個真正的早期成功。我們期待着繼續幫助塑造這個社區並製作這些療法，如果治療患者的醫生能夠真正使用它們的話。

Brian Mueller（首席財務官）

謝謝格雷格和克里斯汀。我將回答收入時機或波動問題。我很感激您指出這一點，因為重要的是要強調，潛在的患者需求增長與報告的收入之間的脱節完全是訂單時間。順便説一句，這個層有幾個不同的層，我們上季度討論了這兩個層。其中之一是，第四季度處理的大型國際訂單，但第一季度沒有再次出現。第二個是回顧多年來我們業務的獨特之處，即第四季度到第一季度美國庫存的影響有限。這影響了Pound Zeke和VVoxogo。你知道，增加一周的庫存並不重要，但足以表現爲季度收入的差異。這就是為什麼我們想要強調潛在的患者需求增長。順便説一句，其中沒有重大的價格驅動因素。這完全是訂單時間動態。

操作者

我們將搬到TD Cowan的Phil Niddao旁邊。

亞歷山大·哈迪（首席執行官）

下午好.感謝回答我們的問題。我們兩個。首先，您能介紹一下國際貿易委員會聽證會的最新情況嗎？我們特別想了解您對最近在網上發佈的國際貿易委員會審前簡報的看法。這是第一個。新聞稿中的第二個註釋是，2027年BMN333第23期試驗將有一些數據。您能否提供有關屆時將發佈哪些數據的更多詳細信息？謝謝.非常感謝菲爾。是亞歷山大。我會回答你問題的第一部分，並將其交給格雷格回答第二部分。因此，關於國際貿易委員會，我的意思是，總的來説，你知道，我們相信在國際貿易委員會尋求排除令來執行我們的知識產權是在美國保護我們的知識產權的最快捷方式。正如您提到的，我們最近完成了國際貿易委員會的證據聽證會，聽證后簡報現已提交給首席行政法法官。因此，接下來發生的事情是，我們預計將在8月21日或前后收到有關Cendis產品是否侵犯我們專利的裁決。屆時，如果整個委員會決定審查該決定，那麼最終決定預計將在12月21日左右做出。所以這是我們所處的位置以及我們未來可以期待什麼？我還想補充一點，你知道，完成國際貿易委員會程序后，我們預計還將在聯邦地區法院執行我們的專利，當然，聯邦地區法院也可以提供金錢賠償。我現在把它交給格雷格。

Greg Freiberg（首席研發官）

謝謝你的問題，菲爾。關於BTN-333。提醒那些正在通話的人，這是我們的長效ANP模擬物。再次設計用於每周給藥時釋放持續的、潛在更高的CGM暴露量。再次提醒您，在我們的第一階段，我們看到我們能夠在健康志願者中安全地實現的曲線下面積增加了10倍以上。我們最近啟動了針對軟骨發育不全兒童的23期研究。這是一項多區域臨牀試驗。目前它在世界多個國家開放。我們正在註冊，我們的目標是運行第二階段部分，即為兒童接種三劑BNN-333中的一劑。還有一隻手臂也有varxogo。這項研究中沒有安慰劑。我們最終將在2027年報告的是，我們將能夠衡量六個月時間點的年化增長速度。我們將使用這些數據以及其他措施、擬人化措施、其他安全和福祉措施，根據Bayesian分析做出決定，即我們應該將哪種劑量提前到第三階段，與voxogo進行正面交鋒。再次尋找AGV的優勢，並假設更多的AGV將推動我們都熟悉的健康和健康測量。

操作者

我們將在雷蒙德·詹姆斯（Raymond James）與克里斯·雷蒙德（Chris Raymond）一起觀看。

Greg Freiberg（首席研發官）

謝了只是關於BMN 333關鍵試驗的一個問題。我知道這以前也出現過，但我想我只想以更尖鋭的方式詢問是否決定進行優效試驗。我想我已經聽到你們在333左右所説的，提供兩到三倍的免費ANP，這應該轉化為更高的功效。但也許只是戰略上，如果非劣勢性試驗可以顯示這些數據，為什麼要冒險進行優勢研究呢？謝謝.是的，謝謝你的問題。這是Greg Freiberg，您知道我們BMN 333的目標是發展這個空間，而不僅僅是製作更方便的Voxogo版本。我只想強調的是，3倍的目標至少是3倍。我們實際上正在測試3倍、5倍和大於7倍的AUT暴露。因此，從這個角度來看，我們堅信BMN 333是測試這一假設的正確試劑。我還要補充一點，從非自卑的角度來看，這是一個很自然的問題。從純數學的角度來看，這不是更容易嗎？實際上要困難得多，爲了表明其與Voxogo等藥物相比的非劣勢性，該研究的規模將是其規模的10倍以上。因此，從這個角度來看，設計這項研究是可行的。但我確實想向您保證，在第二階段部分結束后，我們將有機會查看數據。如果需要進行調整，Bayesian模型會給我們一個更新，告訴我們應該重新評估這些將是潛在的機會。話雖如此，我們非常清楚我們想要從這個分子中得到什麼。我們想要一種優質的ANP產品，它可以成為未來軟骨發育不全療法的基石。

亞歷山大·哈迪（首席執行官）

我只想補充一句，正如格雷格所説，這是亞歷山大。您知道，我們認為這里的機會和需求實際上是在功效、自動導向車以及線性增長之外的所有好處方面的優勢。但通過這項研究的設計，我們實際上對Voxogo進行了主動控制。因此，該研究的規模小於格雷戈爾已經涵蓋的非劣等性設計。但我們也認為，對護理人員和醫生的提議意味着這應該是一項對潛在患者非常有吸引力的研究，註冊、被納入，因此，你知道，招募速度非常重要。因此，我們認為，從療效的角度來看，我們的目標是取得的優越性，以及快速的試驗招募和正在實現的里程碑確實是一個令人信服的主張。

Greg Freiberg（首席研發官）

是的，當有積極、安全和有效的治療方法時，安慰劑對照研究不再真正，你知道，可能進行。這也不是正確的做法。

操作者

下一個問題來自富國銀行的Mohit Bansal

Greg Freiberg（首席研發官）

太好了我是Mohit Bansal的Jianxi感謝您回答我們的問題。所以我們只有一個。我只想雙擊一下BMA系列。我想你們討論了BME 363的目標是改進。但只是想知道競爭對手也在與生長激素一起推進他們的每周ANP類似物，並可能報告更高的agv。隨着時間的推移，我們應該如何看待Biomarin對這一不斷發展的治療格局的看法以及363可能發揮的潛在作用。謝謝謝謝你的問題，我又是格雷格·弗萊伯格，這是真的，我認為與生長激素結合的數據，我們已經看到了大約12個月的數據，確實表明，在早期研究中，通過添加第二種藥劑可能會產生額外的生長。但我想警告你，現在組合還為時過早。生長激素已經存在很長一段時間了，但據我所知，它只在一個市場獲得批准，那就是日本。原因是，可以用生長激素刺激的生長從歷史上看並沒有導致最終成年身高的增加。增長被打開，但代價是可能提前關閉增長板。這仍然是一個懸而未決的問題。我認為我們確實需要看到兩年、三年或更長時間的數據，不僅是爲了看到安全性，當然，生長激素雖然具有可管理的安全性，但確實有自己的一系列挑戰，需要由醫生監控。但我們需要看看這些成果是否長期存在。想向您保證，這是我們正在密切關注的事情，如果有機會和槓桿可以幫助ANP更好地完成工作，可以這麼説，我們將在正確的時間和地點進行評估。我們認為現在不是正確的時間，我們當然有興趣在範式轉變之前看到更多數據。這也與我們從許多利益相關者那里聽到的情況一致。

操作者

我們將轉移到我們的下一個問題從喬施瓦茨在喉合作伙伴。

喬·施瓦茨

太好了，非常感謝。我想知道我們是否可以對您對酶療法業務的指導意見獲得更多的看法。我們看到它增加了5億，我們估計Amicus為Galafold和Palm MOP以及去年八個月的計算機創造了約4.5億的收入。我認為這意味着兩位數的低增長率約為11%。但我聽説你提到了高兩位數的增長率，布萊恩，所以我只是想知道你是否可以幫助我們

Brian Mueller（首席財務官）

調和這種差異。謝謝.謝謝，喬。感謝這個問題和你的數學。我可能會將您試圖通過兩個因素來實現的和解差異歸因於。首先，通過按比例計算2025年的八個月，你知道，有一些，你知道，那里存在一些缺失的變量，而且缺乏精確性，我們無法進行嚴格的蘋果與蘋果比較。其次，你知道，就全年而言，我再次指出，加拉福德和龐培在今年前四個月的強勁表現，並且向上。所以你知道，同樣沒有，沒有報道。這是內部管理數據。我們沒有披露它，因為它沒有像常規季度那樣經過通常的外部報告流程。但是，但我們認為為全年增添色彩很重要。所以我，我會説這更重要，這也關係到我們自己的生意。當我們考慮這些季度時間動態時，我認為最重要的是比較全年的年度周期，這就是當我們拼湊今天隱含的範圍時，你知道，Amicus報告的全年6.34億美元。從十幾歲到二十幾歲都有。所以我鼓勵你們把注意力集中在這一點上，而不是試圖去計算它們。四分之一內地圖

操作者

我們接下來將轉向美國銀行的Jason Gerbery。

克里斯汀·哈伯德（首席商務官）

嘿夥計們，感謝回答我的問題。亞歷克斯，繼續跟進國際貿易委員會的問題。我試圖弄清楚您是否瞭解優勢解決製造業變通辦法的能力，並幫助我們思考如果您得到積極的裁決，例如是否可以在任何形式的上訴期間保留決定，然后作為后續行動，就在Palm up上，我相信您繼承的資產基本上已投放到15個國家市場，我認為目標是將其投放到80個國家市場。那麼，既然您已經在2026年或2027年獲得了資產，我們應該如何考慮該階段的分階段。謝謝，非常感謝這個問題。因此不幸的是，我不會得到有關itc及其潛在場景的任何進一步細節。所以我希望您能夠理解，我們不想談論太多細節，尤其是在案件懸而未決的情況下。所以我現在將把第二部分交給克里斯汀。是的，非常感謝您提出有關龐培性的問題。你説得絕對正確，目前我們在15個國家/地區獲得了報銷，而且我們在交易完成之前一直在做的事情，我們一直在進行重要且深入的探索會議，真正研究Galafold和Pombility在每個市場的業務，真正瞭解什麼，瞭解其中的動態，但重要的是，正如你提到的那樣，我們在80個國家的足跡，並説明潛力和機會在哪里。我們正在為Galafold和Pombility Up尋找機會。鑑於PA Momop的發射軌跡要早得多，您可以想象其中將會有更多國家可供關注。但重要的是要注意的是，我們不一定要將其納入我們整個80個國家的足跡中，但重要的是，看看我們認為潛在機會在哪里，然后有節奏地進行討論，我們將在第二季度電話會議中分享更多內容。

操作者

問答環節到此結束。我現在將把會議交給BioMarin首席執行官Alexander Hardy做閉幕詞。

亞歷山大·哈迪（首席執行官）

感謝接線員，感謝大家今天加入我們。正如您所知，本季度標誌着Biomaria的一個非常重要的拐點，最近完成了amicus收購，擴大了我們的商業影響力，將我們2026年收入增長前景增強至20%，並增強了我們為全球更多患者提供服務的能力。我們對酶療法產品組合中觀察到的強勁患者需求感到鼓舞。我們預計，PalinSJ在青少年中推出的勢頭將隨着Voxogo繼續增強，第一季度新患者首次推出的人數同比持續增加20%以上，尤其是在幼兒中，這表明了對其長期安全性和有效性的信心，並強調了儘早開始治療的重要性。隨着AMICUS的整合正在順利進行，未來將出現幾個短期催化劑。管道讀數我們專注於將這種勢頭轉化為加速增長、更廣泛的患者影響和有意義的價值創造。我們感謝您的持續支持，並期待下個季度向您提供最新信息。謝謝

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