Atossa Therapeutics因（Z）-內西芬治療麥庫恩-奧爾布賴特綜合徵而獲得FDA罕見兒科疾病稱號

指定將（Z）-endoxifen項目擴展到罕見的兒科內分泌疾病，並在批准后使Atossa有資格獲得優先審查收件箱獎

西雅圖，2026年5月4日/美通社/ -- Atossa Therapeutics，Inc.（納斯達克：ATOS）（「Atossa」或「公司」）是一家臨牀階段生物製藥公司，致力於在腫瘤學和其他臨牀需求高度未滿足的領域開發新療法，該公司今天宣佈，美國食品和藥物管理局（「FDA」）已授予（Z）-endoxifen罕見兒科疾病（「RPD」）稱號，用於治療女性麥庫恩-奧爾布賴特綜合徵（「MAS」）。

RPD稱號授予旨在治療主要影響出生至18歲人群的嚴重或危及生命的疾病的候選藥物。合格上市申請獲得批准后，具有RPD指定的藥物可能有資格獲得優先審查申請（「PPV」），該申請可用於獲得未來申請的優先審查，也可以出售或轉讓給另一名申辦者。在過去18-24個月里，披露的PPV銷售額約為1億至2.05億美元。

醫學博士Steven Quay説：「這一指定是Atossa的一個重要監管里程碑，並進一步驗證了（Z）-endoxifen在腫瘤學領域的潛力。」博士，Atossa Therapeutics總裁兼首席執行官。「麥庫恩-奧爾布賴特綜合徵是一種罕見而嚴重的兒科疾病，醫療需求嚴重未得到滿足，特別是對於受激素調節失調和青春期提前影響的年輕女孩。我們相信（Z）-endoxifen有潛力解決關鍵疾病驅動因素並改善這些患者的預后，同時還通過罕見兒科疾病計劃創造潛在的非稀釋價值。

Quay博士繼續説道：「我們很高興參加了在費城兒童醫院舉行的纖維發育不良、麥庫恩-奧爾布賴特綜合症聯盟（「FD/MAS聯盟」）（https：//fdmasalliance.org/）研究優先事項研討會，與會者包括領先的臨牀醫生、研究人員和患者、他們的護理人員和患者倡導團體。該研討會的目的是通過將患者及其護理人員面臨的觀點和挑戰與臨牀醫生和研究人員對當前科學狀況的洞察結合起來，為FD/MAS的研究議程提供信息和制定，確定未滿足的醫療需求並促進合作，以加速為患者開發新的治療選擇。

我們對該論壇的參與強調了我們在推進MAS（Z）-endoxifen的開發過程中與臨牀和患者社區合作的承諾。"

Atossa研發高級副總裁Janet Rea表示：「RPD指定為我們評估MAS的開發策略時加強與FDA的合作提供了寶貴的監管途徑和機會。」「我們對在這種情況下支持（Z）-endoxifen的科學原理感到鼓舞，特別是考慮到它作為有效SERM/D的機制及其調節雌激素驅動的疾病表現的潛力。隨着我們進一步定義臨牀開發路徑，我們期待推進該計劃。"

關於罕見兒科疾病命名

FDA的RPD指定保留用於嚴重或危及生命的疾病，主要影響出生至18歲的個體，並符合《聯邦食品、藥品和化粧品法案》（「FD&C法案」）第526條中罕見疾病或病症的定義。MAS是一種罕見的兒科疾病，由於其嚴重的表現，包括促性腺激素非依賴性早熟，加速骨成熟，影響兒童和青少年的內分泌異常。

在FDA批准合格的新葯申請或生物製品許可申請后，獲得RPD指定的藥物可能有資格獲得PPV，前提是滿足所有法定標準。PPV可以由申辦者使用，也可以出售或轉讓給另一家公司。

關於麥庫恩-奧爾布賴特綜合徵

MAS是一種極其罕見的遺傳性疾病，由GNAS基因激活突變引起，導致馬賽克內分泌失調。由於它非常罕見且症狀廣泛，診斷可能具有挑戰性。該疾病的特徵是三重症狀：多發性纖維發育不良：用軟弱的纖維組織取代正常骨骼，導致骨折、畸形和疼痛; Café-au-lait Spots：色素過度的皮膚斑塊，邊緣不規則、「鋸齒狀」（通常被描述為「緬因州海岸」），通常尊重身體中線;和功能失調內分泌病：通常稱為性早熟，兒童（尤其是女孩）可能早在兩歲時就開始青春期。在兒科患者中，MAS通常表現爲促性腺激素非依賴性早熟，尤其是在女性中，這可能導致生長加速、骨瘦如柴過早關閉和成人身高下降。其他併發症可能包括甲狀腺功能障礙、生長激素過量和其他內分泌異常。目前有效的治療選擇有限，凸顯了對新治療方法的需求。

關於Atossa Therapeutics

Atossa Therapeutics，Inc.（納斯達克股票代碼：ATOS）是一家臨牀階段生物製藥公司，在腫瘤學和其他重大未滿足需求領域開發創新葯物。該公司的主要候選產品（Z）-endoxifen目前正在多個臨牀環境中開發。

（Z）-Endoxifen是一種有效的選擇性雌激素受體調節劑/降解劑（「SERM/D」），具有在多種感興趣機制中的活性。Atossa正在評估其在腫瘤學和罕見疾病中的潛在應用。該公司的專有口服制劑顯示出與他莫昔芬不同的良好安全性和藥理學，包括ER靶向作用和PKC抑制。Atossa的（Z）-endoxifen未被批准用於任何適應症。

Atossa此前曾獲得FDA的孤兒藥認定，以及用於治療杜氏肌營養不良症的（Z）-endoxifen RPD。合格的上市申請獲得批准后，具有RPD指定的藥物可能有資格獲得PPV，可用於獲得未來申請的優先審查，也可出售或轉讓給另一名申辦者。在過去18-24個月里，披露的PPV銷售額在1億至2.05億美元之間。

Atossa的（Z）-endoxifen計劃得到了不斷增長的全球知識產權組合的支持，包括最近頒發的多項美國專利和全球範圍內眾多正在審批的申請。

更多信息請訪問https://atossatherapeutics.com。

前瞻性陳述

本新聞稿包含適用證券法含義內的某些「前瞻性陳述」，包括但不限於我們對公司發展和監管戰略以及相關里程碑的預期，包括公司可能尋求（Z）-endoxifen的潛在跡象、（Z）-endoxifen獲得監管機構批准的可能性及其時間，公司獲得罕見兒科疾病優先審查收件箱的潛在資格和價值，以及公司的潛在市場和增長機會。「預期」、「潛在」、「繼續」、「可能」、「將」、「應該」、「可能」、「將」、「尋求」、「意圖」、「計劃」、「估計」、「預期」、「相信」、「設計」、「預測」、「未來」或有關意圖、信念或當前預期的其他類似表達或陳述，均為前瞻性陳述。

本新聞稿中的前瞻性陳述受到風險和不確定性的影響，可能導致實際結果、結果或實際結果或結果的時間與預測或預期存在重大差異，包括但不限於與以下相關的風險和不確定性：我們有能力成功執行縮短臨牀開發時間表並尋求MAS適應症或其他適應症主導項目，（Z）-endoxifen;我們的臨牀前研究、臨牀試驗和研發項目的預期時間、完成和結果;臨牀前研究結果和臨牀研究結果之間不可預測的關係;監管備案和批准的時間或可能性;必要監管批准的結果或時間;我們獲得MAS的（Z）-endoxifen藥物獨家經營權的能力;我們保持遵守納斯達克上市要求的能力;我們建立和維護涵蓋我們產品的知識產權的能力;總體宏觀經濟狀況對我們業務的影響;我們籌集資本的能力;以及Atossa向SEC提交的文件中不時詳細介紹的其他風險和不確定性，包括但不限於其10-K表格年度報告和10-Q表格季度報告。

PPV的市值是可變的，並受到我們無法控制的許多因素的影響，並且報告的過去PPV銷售金額不一定表明未來的PPV銷售金額。

前瞻性陳述截至本新聞稿發佈之日。除非法律要求，否則我們不打算更新任何前瞻性陳述。

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來源：Atossa Therapeutics Inc