Atossa Therapeutics宣佈FDA將罕見兒科疾病指定為（Z）-endoxifen，用於治療女性McCune-Albright綜合徵

RPD稱號授予旨在治療主要影響出生至18歲人群的嚴重或危及生命的疾病的候選藥物。合格上市申請獲得批准后，具有RPD指定的藥物可能有資格獲得優先審查申請（「PPV」），該申請可用於獲得未來申請的優先審查，也可以出售或轉讓給另一名申辦者。在過去18-24個月里，披露的PPV銷售額約為1億至2.05億美元。

醫學博士Steven Quay説：「這一指定是Atossa的一個重要監管里程碑，並進一步驗證了（Z）-endoxifen在腫瘤學領域的潛力。」博士，Atossa Therapeutics總裁兼首席執行官。「麥庫恩-奧爾布賴特綜合徵是一種罕見而嚴重的兒科疾病，醫療需求嚴重未得到滿足，特別是對於受激素調節失調和青春期提前影響的年輕女孩。我們相信（Z）-endoxifen有潛力解決關鍵疾病驅動因素並改善這些患者的預后，同時還通過罕見兒科疾病計劃創造潛在的非稀釋價值。

Quay博士繼續説道：「我們很高興參加了在費城兒童醫院舉行的纖維發育不良、麥庫恩-奧爾布賴特綜合症聯盟（「FD/MAS聯盟」）（https：//fdmasalliance.org/）研究優先事項研討會，與會者包括領先的臨牀醫生、研究人員和患者、他們的護理人員和患者倡導團體。該研討會的目的是通過將患者及其護理人員面臨的觀點和挑戰與臨牀醫生和研究人員對當前科學狀況的洞察結合起來，為FD/MAS的研究議程提供信息和制定，確定未滿足的醫療需求並促進合作，以加速為患者開發新的治療選擇。

我們對該論壇的參與強調了我們在推進MAS（Z）-endoxifen的開發過程中與臨牀和患者社區合作的承諾。"

Atossa研發高級副總裁Janet Rea表示：「RPD指定為我們評估MAS的開發策略時加強與FDA的合作提供了寶貴的監管途徑和機會。」「我們對在這種情況下支持（Z）-endoxifen的科學原理感到鼓舞，特別是考慮到它作為有效SERM/D的機制及其調節雌激素驅動的疾病表現的潛力。隨着我們進一步定義臨牀開發路徑，我們期待推進該計劃。"