和黃醫藥(00013)：索樂匹尼布 (sovleplenib) 用於治療温抗體型自身免疫性溶血性貧血患者的中國新葯上市申請獲受理並獲納入優先審評及突破性治療品種

智通財經APP訊，和黃醫藥(00013)發佈公告，索樂匹尼布(sovleplenib)用於治療既往至少對糖皮質激素治療反應不佳的成人温抗體型自身免疫性溶血性貧血(wAIHA)的患者的新葯上市申請已獲中國國家藥品監督管理局(「國家藥監局」)受理，並獲納入優先審評。索樂匹尼布是一種開發用於治療自身免疫性疾病和血液惡性腫瘤的新型、高選擇性的口服脾酪氨酸激酶(「Syk」)抑制劑。

自身免疫性溶血性貧血(AIHA)是一種自身免疫性疾病，是由於產生抗自身紅細胞的抗體，而導致紅細胞的破壞所造成的疾病。自身免疫性溶血性貧血的發病率估計為每年每十萬成人中有0.8-3.0例，患病率估計為每十萬成人中有17例，死亡率為8-11%。自身免疫性溶血性貧血中温抗體型是最常見的類型，佔所有成人自身免疫性溶血性貧血病例的75-80%。

ESLIM-02研究的數據支持了此項新葯上市申請。ESLIM-02研究是一項在既往接受過至少一種標準治療后復發或難治性的原發或繼發性温抗體型自身免疫性溶血性貧血成人患者中開展的隨機、雙盲、安慰劑對照的中國II/III期臨牀試驗。2026年1月，該研究的III期階段達到了第5至24周治療期間持久血紅蛋白(Hb)應答這一主要終點。研究的III期數據將於即將召開的2026年歐洲血液學協會(EHA)年會上發表。

該研究II期階段的結果已於2025年1月於《柳葉刀·血液病學 (The Lancet Haematology)》發表 ，與安慰劑相比，索樂匹尼布展示出令人鼓舞的血紅蛋白獲益，前8周的整體應答率為43.8%對比0% ，24周索樂匹尼布治療期間(包括從安慰劑交叉的患者)的整體應答率為66.7% ，且安全性良好。

和黃醫藥代理首席執行官兼首席財務官鄭澤鋒先生表示：「我們很高興提交了索樂匹尼布用於治療温抗體型自身免疫性溶血性貧血的新葯上市申請，並獲國家藥監局納入優先審評資格和突破性治療品種。這是索樂匹尼布提交的第二個適應症上市申請，進一步彰顯了其作為一款創新口服Syk抑制劑的廣泛潛力。我們期待為治療選擇有限的温抗體型自身免疫性溶血性貧血患者帶來這一亟需的治療方案，同時通過這一重要的新適應症進一步增強我們的血液學產品組合。」

索樂匹尼佈於2026年3月獲國家藥監局納入突破性治療品種，用於治療温抗體型自身免疫性溶血性貧血。國家藥監局將索樂匹尼布納入突破性治療品種，作為用於防治且尚無有效防治手段的嚴重疾病，及與現有治療手段相比具有明顯臨牀優勢的創新葯物。