PTC Therapeutics將報告PIVOT-HD長期擴展研究的結果

新澤西州沃倫2026年4月28日/美通社/ -- PTC Therapeutics，Inc.（納斯達克：PTCT）將於美國東部時間今天4月28日下午4：30舉辦網絡廣播電話會議，分享Votoplam PIVOT-HD長期擴展研究的24個月中期分析結果。PTC的合作伙伴諾華在今天的季度財報電話會議上表示，長期擴展數據支持現已啟動的諾華三期INVEST-HD研究，諾華和PTC將評估該計劃潛在的最佳下一步措施，包括與FDA採取進一步行動。

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關於PIVOT-HD PIVOT-HD設計為一項為期12個月的安慰劑對照試驗，旨在評估votoplam兩個劑量水平（5毫克和10毫克）相對於安慰劑的藥效學效果和安全性。最初，該研究僅包括2期患者。隨后增加了類似規模的第3階段隊列，以幫助確定未來研究的最佳研究人群。PIVOT-HD的主要終點為第12周時總血亨廷頓蛋白（HTT）降低和安全性事件。次要終點包括12個月的血液HTT水平，其他血液和中樞神經系統（CNS）生物標誌物以及複合統一亨廷頓氏病評定量表（cUHDRS）的變化。

12個月后，患者有資格參加一項長期擴展研究，其中所有受試者都將接受votoplam。最初隨機分配至5毫克和10毫克的人將繼續接受該劑量水平;最初隨機分配至安慰劑的人將以1：1的比例隨機分配至5毫克或10毫克。所有受試者和研究者對初始治療分配保持盲情。

關於Votoplam Votoplam（原名PTC 518）是一種小分子剪切修飾劑，通過獨特的機制促進包含包含提前終止密碼子的新型假exon，從而引發亨廷頓蛋白（HTT）mRNA降解並隨后降低HTT蛋白水平。Votoplam是在成功發現和開發用於脊髓性肌萎縮症（SM）的Evrysdi®（risdiplam）之后，從PTC經過驗證的拼接平臺中發現的。Votoplam於2024年12月與諾華（Novartis）合作。PIVOT-HD臨牀試驗完成后，諾華承擔了votoplam的開發、生產和商業化的責任。

關於亨廷頓病亨廷頓病（HD）是一種致命的、遺傳性的中樞神經系統遺傳性疾病。1它是由缺陷基因引起的。該基因產生一種名為Huntingtin（HTT）的蛋白質，該蛋白質參與大腦神經細胞（神經元）的功能。當基因有缺陷時，它會產生異常（或突變）的HTT蛋白，該蛋白具有毒性，並導致神經元損傷和神經元死亡。2 HD通常出現在30多歲或40多歲的人身上。症狀可能在生命早期出現，這稱為青少年HD。2，3還有嬰兒HD的病例，症狀出現在10歲以下的兒童中。2雖然症狀因人而異，但這種疾病主要影響大腦，導致異常運動、言語困難、吞嚥和行走，以及許多其他症狀，包括行為、障礙。認知和運動障礙。4，5雖然有批准治療特定疾病症狀的療法，但目前還沒有治癒HD的方法，也沒有批准的藥物可以延迟發病或減緩疾病進展。

關於PTC Therapeutics，Inc. PTC是一家全球生物製藥公司，致力於為患有罕見疾病的兒童和成人尋找、開發和商業化臨牀差異化藥物。PTC正在推進強大且多元化的變革性藥物管道，作為其為醫療需求未得到滿足的患者提供一流治療的使命的一部分。該公司的戰略是利用其科學專業知識和全球商業基礎設施來優化患者和其他利益相關者的價值。要了解有關PTC的更多信息，請訪問www.ptcbio.com並在LinkedIn、X、Instagram和Facebook上關注我們。

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參考文獻：

查看原始內容：https://www.prnewswire.com/news-releases/ptc-therapeutics-to-report-results-from-pivot-hd-long-term-extension-study-302755766.html

來源：PTC Therapeutics，Inc.