Taysha基因療法將在ASGCT 2026年會上揭示新的臨牀前數據，支持TSHA-102用於Rett綜合徵的結構設計

泰莎基因治療公司（納斯達克股票代碼：TSHA）（Taysha或該公司）是一家臨牀階段生物技術公司，專注於推進基於腺相關病毒（AAC）的基因療法治療中樞神經系統（中樞神經系統）嚴重單基因疾病，該公司今天宣佈，將提供新的臨牀前體外數據，該數據來自對TSHA-102（scAAC 9-miniMeCP 2）進行頭對頭評估，與具有全長MCAP 2的類似ssAAC 9構建體進行比較。在神經元細胞模型中。這些數據將在即將於2026年5月11日至15日在波士頓舉行的美國基因與細胞治療學會（ASGCT）年會的海報展示中展示。

TSHA-102是一種用於Rett綜合徵臨牀評估的scAAC 9基因療法，它編碼功能性、微型化的MBEP 2轉基因，這是支持增強的傳導效率和穩定性的關鍵設計特徵。即將提供的數據與之前發表的載體比較一致，證明scAAC 9比ssAAC 9驅動顯着更高的MeCP 2蛋白表達，這支持Taysha使用微創腰椎間盤內（IT）給藥有效地將TSHA-102傳遞到中樞神經系統的能力。此外，數據表明，miniMeCP 2蛋白在分子和生化功能方面與全長MeCP 2蛋白在功能上相當，並且在神經元細胞中表現出相當的穩定表達。

「這些發現表明，miniMeCP 2蛋白在功能上與全長MeCP 2相當，並且scAAV 9載體能夠實現顯着更高的蛋白質表達，在神經元細胞模型中傳遞的MeCP 2比相當的ssAAV 9構建體高出30倍，」Sukumar Negran醫學博士説，Taysha總裁兼研發主管。「scAAV 9的增強的傳遞效率和改善的基因組穩定性支持我們使用微創腰椎間盤內給藥有效地將TSHA-102傳遞到中樞神經系統的能力。重要的是，這些數據為TSHA-102的差異化構建設計提供了直接的機制驗證，併爲我們REVEAL 1/2期試驗的A部分中使用TSHA-102治療后所表現出的早期、持續和加深的功能改善提供了翻譯支持。我們期待在本季度晚些時候報告REVEAL 1/2期試驗A部分的長期安全性和有效性數據。"