BioMarin完成對Amicus Therapeutics的收購

收購將Galafold®（米加司他）治療法布里病，並將Pombiliti®（cipagglucosidase alfa-atga）+ Opfolda®（麥格司他）添加到BioMarin的商業投資組合中

BioMarin預計將在2026年5月4日第一季度盈利電話會議上提供更新的2026財年指引

加利福尼亞州聖拉斐爾2026年4月27日/美通社/ -- BioMarin製藥公司（納斯達克：BMRN）今天表示，已完成之前宣佈的協議，以全現金交易方式以每股14.50美元收購Amicus Therapeutics，總股權價值約為48億美元。此次收購將加強BioMarin的商業投資組合，在該公司現有的針對髓鞘儲積病的藥物組合中增加兩種新治療方法：Galafold®（米加司他），第一種治療法布里病的口服藥物，以及Pombiliti®（cipagglucosidase alfa-atga）+ Opfolda®（麥格司他），一種治療龐貝氏病的雙成分療法。BioMarin現在還在美國擁有了MX-200的使用權，這是一種潛在的一流研究性小分子，用於治療局灶節段性小球硬化症（FMSG），這是一種罕見且致命的腎臟疾病，處於3期開發階段。

BioMarin總裁兼首席執行官Alexander Hardy表示：「收購Amicus的完成推進了BioMarin的戰略，即加強和多元化我們的增長格局，同時推進了我們為罕見疾病患者提供藥物的使命。」「BioMarin的全球規模、成熟的商業基礎設施和先進的內部製造能力建立在Amicus的傳統之上，使我們能夠將Galafold和Pombiliti + Opfolda帶給世界各地更多患者。"

關於Galafold Galafold®（米加司他）123毫克膠囊是一種口服藥理伴侶a-半乳糖苷酶A（alpha-Gal A），用於治療患有易感半乳糖苷酶基因（GLA）變體的成人法布里病。在這些患者中，Galafold的工作原理是穩定身體自身功能失調的酶，以便清除疾病代謝物的積聚。Amicus Therapeutics估計，在全球範圍內，大約35%至50%的法布里病患者可能患有可適應的GLA變體，儘管該範圍內的適應率因地理位置而異。Galafold已在全球40多個國家獲得批准，其中包括美國、歐盟、英國、和日本

美國適應症和用途Galafold適用於治療根據體外檢測數據確診患有法布里病和可接受GLA變體的成年人。

該適應症是基於腎間質微血管細胞球狀三羥甲基神經胺（KIC GL-3）代謝物的減少而獲得加速批准的。該適應症的繼續批准可能取決於驗證性試驗中臨牀受益的驗證和描述。

美國重要安全信息

不良反應：Galafold報告的最常見不良反應（> 10%）是頭痛、口鼻炎、尿路感染、噁心和發熱。

用於特定人群：關於孕婦使用Galafold的臨牀數據不足，無法瞭解重大出生缺陷和流產的藥物相關風險。告知女性對胎兒的潛在風險。目前尚不清楚人乳中是否含有加拉福德。因此，應考慮母乳餵養對發育和健康的益處，以及母親對Galafold的臨牀需求，以及Galafold或潛在的孕產婦疾病對母乳餵養的嬰兒產生的任何潛在不良影響。不建議將Galafold用於患有嚴重腎損傷或需要透析的終末期腎病的患者。Galafold在兒科患者中的安全性和有效性尚未確定。要報告疑似不良反應，請聯繫Amicus Therapeutics，電話1-877-4AMICUS或FDA，電話1-800-FDA-1088或www.fda.gov/medwatch。有關Galafold的更多信息，包括完整的美國處方信息，請訪問https://www.amicusrx.com/pi/Galafold.pdf。

關於Pombiliti + Opfolda Pombiliti + Opfolda，是一種雙成分療法，由cipagglucosidase alfa-atga組成，這是一種富含雙M6 P的rhGAA，促進通過M6 P受體的高親和力吸收，同時保留其加工成最活躍形式的酶的能力，以及口服酶穩定劑麥格司他，旨在減少血液中酶活性的損失。

美國適應症和用法POMBILITI聯合OPFolda適用於治療體重≥40 kg且當前酶替代治療（ERT）未改善的迟發性龐貝氏症（溶酶體酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）缺乏症）成人患者。

安全性信息過敏反應（包括過敏反應）：應隨時提供適當的醫療支持措施，包括心肺復甦設備。如果發生重度超敏反應，應立即停用POMBILITI，並開始適當的藥物治療。輸注相關反應（IAR）：如果發生重度IAR，立即停用POMBILITI並開始適當的藥物治療。易感患者的急性心肺功能衰竭風險：易受液體容量超負荷影響的患者，或患有急性基礎呼吸系統疾病或心臟或呼吸功能受損的患者，在POMBILITI輸注期間可能存在心臟或呼吸狀態嚴重惡化的風險。請參閱完整的美國處方信息，瞭解完整的黑框警告。禁忌症：POMBILITI與Opfolda聯合用藥禁忌於妊娠期。胚胎-胎兒毒性：可能導致胚胎-胎兒傷害。建議有生育能力的女性注意對胎兒的潛在風險，並在治療期間和末次給藥后至少60天內採取有效的避孕措施。不良反應：最常見的不良反應至少5%為頭痛、腹瀉、疲勞、噁心、腹痛和發燒。請參閱美國完整的POMBILITI（西聚葡萄糖苷酶alfa-atga）預寫信息，包括盒裝收件箱，以及OPFOLDA（麥格司他）的完整預寫信息。

關於BioMarin BioMarin是一家全球領先的罕見病生物技術公司，專注於為患有遺傳疾病的人提供藥物。這家總部位於加利福尼亞州聖拉斐爾的公司成立於1997年，擁有良好的創新記錄，擁有一系列商業療法組合以及強大的臨牀和臨牀前管道。BioMarin採用獨特的藥物發現和開發方法，尋求通過追求對患者產生深遠影響的類別定義藥物來釋放遺傳科學的全部潛力。如需瞭解更多信息，請訪問www.guardin.com。

前瞻性陳述本新聞稿包含有關Amicus Therapeutics（Amicus）和BioMarin Pharmaceutical Inc.業務前景的前瞻性陳述。（BioMarin），包括但不限於有關以下方面的陳述：收購的預期收益;對Amicus產品Galafold和Pombiliti + Opfolda的期望;對Amicus候選產品MX-200及其持續開發的期望; BioMarin的資本配置策略，利用其財務實力實現渠道多元化併爲患者添加創新新療法; BioMarin的外部創新計劃，包括BioMarin在未來季度執行額外交易的能力;有關BioMarin未來業績的陳述;以及其他非歷史事實的陳述。實際結果可能與這些前瞻性陳述中的預期結果存在重大差異。除法律要求外，BioMarin和Amicus均不承擔更新這些前瞻性陳述的義務，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。這些陳述代表了BioMarin和Amicus對各種未來事件的當前預期或信念，這些事件受到重大風險和不確定性，可能包含「可能」、「將」、「會」、「可能」、「預期」、「打算」、「計劃」、「相信」、「估計」、「項目」、「尋求」、「應該」、「戰略」、「未來」等詞語「機會」、「潛力」或其他表明未來結果的類似詞語和短語。

這些前瞻性陳述是預測，涉及風險和不確定性，因此實際結果可能與這些陳述存在重大差異。前瞻性陳述反映了當前的信念和預期;然而，這些陳述涉及固有風險和不確定性，包括但不限於：收購對Amicus或BioMarin股價和/或Amicus或BioMarin經營業績的影響;未知或不可估量的責任;產品和候選產品的開發、推出和商業化;雙方實現收購預期利益的能力，包括收購的預期利益將無法實現或無法在預期時間內實現以及BioMarin和Amicus將無法成功整合或此類整合可能比預期更困難、更耗時或成本更高的可能性;獲得並維持BioMarin或Amicus產品的足夠覆蓋和報銷;耗時且不確定的監管審批流程;昂貴且耗時的藥品開發流程以及臨牀成功的不確定性，包括與成功啟動或完成臨牀試驗和評估患者失敗或延迟相關的風險，包括當前和計劃的未來臨牀試驗;全球經濟、金融和醫療保健系統中斷以及當前和未來對BioMarin或Amicus業務運營和財務業績的潛在負面影響; BioMarin或Amicus現金流和資本資源的充足性; BioMarin對其交易對其財務業績和財務指導的潛在影響的評估; BioMarin或Amicus實現目標或預期未來財務業績和結果的能力以及未來税收、會計和其他撥備和估計的不確定性;交易對與關鍵第三方（包括員工、客户、供應商、其他業務合作伙伴或政府實體）關係的影響，包括收購對員工保留產生不利影響的風險;收購擾亂當前計劃和運營的風險;與收購相關的任何法律訴訟;以及影響BioMarin和Amicus的其他風險和不確定性，包括BioMarin和Amicus向美國證券交易委員會（SEC）提交的文件中詳細介紹的風險因素，包括無限制地，BioMarin截至2025年12月31日財年的10-K表格年度報告和Amicus截至2025年12月31日財年的10-K表格年度報告中標題「風險因素」下包含的風險因素，因為此類風險因素可能會通過任何后續報告更新，以及Amicus提交的附表14 A的委託聲明（經修訂和/或補充）。敦促BioMarin和Amicus的股東不要過度依賴前瞻性陳述，這些陳述僅限於本文日期。BioMarin和Amicus沒有義務，並且明確否認任何義務（公開或以其他方式）更新或更改任何前瞻性陳述，包括但不限於任何財務預測或指導，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

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聯繫人：投資者Traci McCarty BioMarin Pharmaceutical Inc. (415)455-7558

媒體Marni Kottle BioMarin Pharmaceutical Inc. (415)218-7111

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來源：BioMarin Pharmaceutical Inc.