繁體
  • 简体中文
  • 繁體中文

熱門資訊> 正文

Fulfill Therapeutics Q1 2026財報電話會議:完整成績單

2026-04-27 20:58

太好了謝謝香農,大家早上好。我們感謝大家今天加入我們。2026年第一季度對於Fulstival來説是一個重要且令人興奮的時期,我們報告的Poseradir治療鐮狀細胞病的1b期先鋒試驗的積極臨牀數據凸顯了這一點。現在,提醒您,鐮狀細胞病是一種嚴重的遺傳性血液疾病,需求嚴重未滿足,影響了美國約120,000名患者,全球數百萬名患者。鐮狀細胞病患者面臨着沉重的疾病負擔,包括慢性疼痛和疲勞,以及嚴重的併發症,例如血管阻塞危象、中風和進行性終末器官損傷,所有這些都導致預期壽命大幅縮短超過20年。現在,幾十年來我們就知道,鐮狀細胞病患者胎兒血紅蛋白(GbF)水平的增加會導致貧血的改善和血管阻塞性疼痛危象的減少。正是出於這個原因,我們對2月份報告的數據感到非常滿意,這表明,經過僅12周的治療,每天服用一次20毫克Poseradir表明HBF出現了強勁且具有臨牀意義的增加,從基線的7.1%增加到第12周的19.3%,同時也改善了溶解標誌物和貧血。我們還觀察到GbF泛細胞表達的持續進展,我們認為這對於實現有意義的臨牀益處至關重要。重要的是,我們看到這一重症患者人群中預期的VOC數量有所減少,12名患者中有7名在12周的治療期間沒有出現VOC。重要的是,Poseradir總體上仍然具有良好的耐受性,迄今為止尚未報告與治療相關的嚴重不良事件。總而言之,這些數據強化了我們對poster解決鐮狀細胞病潛在生物學的潛力的信念,並支持我們的信念,即poster有潛力代表患者的差異化或每日一次的口腔治療選擇。現在,在本季度,我們還針對先鋒研究中的患者啟動了一項開放標籤長期給藥試驗,我們最近招募了第一位患者參加了這項新研究。作為先鋒試驗的一部分,這項長期給藥研究中的所有患者之前都完成了12周的治療。因此,我們希望提供一個獨特的數據集,為長期安全性、反應的持久性和重新啟動后路治療的影響提供重要見解。我們還繼續支持旨在改善鐮狀細胞病患者護理旅程的舉措,包括我們最近與Medic Alert和美國鐮狀細胞病協會(SCDAA)的合作,以幫助改善急診室環境中患者特定護理信息的獲取。展望未來,我們現在專注於后路臨牀開發的下一階段,在我們即將與FDA舉行階段結束會議並收到最終會議紀要后,我們預計將在本季度晚些時候更新下一次試驗的設計。在階段會議結束時收到FDA的反饋之前,我們計劃在2026年下半年啟動一項潛在的註冊支持試驗。因此,憑藉強勁的資產負債表,為2029年提供了現金跑道,我們有能力在下一階段的臨牀開發中向前推進。現在,在將其交給艾倫之前,我想介紹另外兩個重要的企業更新。首先,我想歡迎喬什·魯爾加入我們的董事會。喬什為富利科帶來了對鐮狀細胞病的深厚經驗和熱情,以及在推進該領域變革療法方面的良好記錄,包括他在Oxbrida的開發和批准中所發揮的作用。我們很榮幸讓喬什加入FULCRUM這一重要事件第二,我還要感謝艾倫多年來的奉獻精神和領導力,因為他預計在今年晚些時候退休。艾倫在加強我們的資產負債表和在整個組織中灌輸財務紀律方面發揮了關鍵作用,我們感謝他對Fulstival的持續承諾,因為他將繼續擔任自己的職務,直到任命繼任者以確保順利過渡。因此,現在讓我把它交給艾倫來審查我們的財務業績。艾倫,再次感謝你為支點所做的一切。

Fulstival Therapeutics(納斯達克股票代碼:FULC)周一召開了第一季度財報電話會議。以下是通話的完整文字記錄。

此內容由Benzinga API提供支持。有關全面的財務數據和成績單,請訪問https://www.benzinga.com/apis/。

訪問https://edge.media-server.com/mmc/p/pzpi4fi3/

Fulstival Therapeutics報告了鐮狀細胞病后部Dare 1b期先鋒試驗的積極臨牀數據,顯示胎兒血紅蛋白水平增加,血管阻塞性危象減少。

該公司啟動了Povertial Dare的開放標籤長期給藥試驗,並計劃在即將與FDA舉行的期末會議后提供臨牀試驗設計的更新。

財務方面,Fulstival Therapeutics報告2026年第一季度淨虧損2,220萬美元,現金和有價證券為3.333億美元,為進入2029年提供了跑道。

操作者

早上好,歡迎參加Fulstival Therapeutics 2026年第一季度財務業績和業務更新電話會議。目前,所有參與者都處於僅聽模式。此次通話正在進行網絡直播,可以在Fulstival網站www.fulcrumtx.do的投資者部分訪問,並正在錄製中。請注意,本次電話會議期間的言論可能包含1995年私人證券訴訟改革法案含義內的前瞻性陳述,可能包括有關公司未來預期和計劃、臨牀開發時間表和財務預測的陳述。雖然這些前瞻性陳述代表了Fulspel今天的觀點,但不應將其視為代表公司未來的觀點。Fullium可能會在未來更新這些聲明,但不承擔這樣做的義務。請參閱Fulspel最近向美國證券交易委員會提交的文件,以瞭解與公司業務相關的某些風險和不確定性的討論。今天的電話會議將由支點首席執行官兼總裁Alex Sapier領導。與Alex一起參加電話會議的還有首席財務官Alan Musso和臨牀開發高級副總裁Ian Frazier博士。在提供公司關鍵計劃的最新信息后,將進行簡短的問答,Fulstival管理團隊將在問答中回答問題。説完,我很高興將電話轉給亞歷克斯。

Alex Sapier(首席執行官兼總裁)

艾倫·穆索(首席財務官)

謝謝亞歷克斯,也感謝你的善意話語。很榮幸能夠成為Fulstival進步的一部分,我為我們共同取得的成就感到自豪。憑藉先鋒試驗取得的令人印象深刻的結果、一支才華橫溢且積極進取的團隊以及強大的資本基礎,該公司處於為鐮狀細胞患者提供變革性治療的有利地位。我期待着在未來幾個月繼續與團隊合作,並確保成功過渡。至此,我現在將回顧截至2026年3月31日的第一季度業績。2026年第一季度的研發費用為1,410萬美元,而2025年第一季度的研發費用為1,340萬美元。70萬的增加主要是由於員工薪酬成本增加,其中包括40萬的股票薪酬費用增加。2026年第一季度的一般和行政費用為810萬美元,而2025年第一季度為700萬美元。增加110萬美元主要是由於員工薪酬成本增加,包括股票薪酬費用增加30萬美元以及專業服務成本增加。2026年第一季度淨虧損為2,220萬美元,而2025年第一季度淨虧損為2,040萬美元。現在來看看資產負債表,2026年第一季度結束時,有價證券的現金現金等值物為3.333億美元,而截至2025年12月31日為3.523億美元。減少1900萬美元主要是由於現金用於資助我們的運營活動。根據我們當前的計劃,我們預計我們現有的現金、現金等值物和有價證券將足以滿足我們到2029年的運營需求,為先進的Poseradir提供下一階段臨牀開發的跑道。這樣,我就把它還給你,亞歷克斯。

Alex Sapier(首席執行官兼總裁)

太好了非常感謝艾倫。因此,隨着我們先鋒試驗的積極臨牀數據,富樂丁已經達到了一個重要的拐點,強化了我們對Poseradir治療鐮狀細胞病潛力的信念。我們專注於下一階段的開發,並期待在即將與FDA舉行的階段結束會議后提供我們計劃的更新。憑藉強大的資產負債表和一支敬業的團隊,我們相信我們有能力推動Poseradir進入下一階段的臨牀開發。香農,通過這些簡短的評論,我們為什麼不繼續提問呢?

操作者

謝謝爲了提醒提問,請按手機上的星號11,等待您的姓名公佈。要撤回您的問題,請再次按星號11。請在我們編制問答名單時待命。我們的第一個問題來自Lee Rink Partners的Joe Schwartz系列。您的線路現已開通。

Joe Schwartz(Lee Rink Partners股票分析師)

嗨感謝你回答我的問題,艾倫。祝賀您即將退休,並感謝您多年來對公司的出色管理。Alex,當您回顧通過Pioneer獲得的經驗時,您學到的最重要的事情是哪些,但您可能沒有完全欣賞進去?這些經驗教訓將如何影響你的第三階段設計和執行?是啊,這是個好問題,喬。我可以開始了。我也會把它交給伊恩,看看他是否想添加任何東西。我的意思是,我認為我從先鋒、與許多研究人員的交談以及他們與患者的對話中真正學到的一件事是,在這個患者群體中,仍然存在持續的高、高、高的未滿足需求,特別是在我們在先鋒試驗中研究的重症患者人群以及我們預計將在下一階段的臨牀中繼續進行的重症患者人群中發展我想説這是第一學習。我想説,第二點是,胎兒血紅蛋白和揮發性有機化合物減少之間存在着如此強的聯繫。我們早就知道這一點了。但花時間,就像我和像馬蒂·斯坦伯格這樣的人在一起一樣,他花了幾十年的時間研究胎兒血紅蛋白的潛在生物學,他説得非常簡潔,他的解釋也非常簡單,因為如果你可以增加胎兒血紅蛋白,你就會看到VOC的減少,你會看到貧血的改善,因為總血紅蛋白的增加,因為你看到的溶解減少了。所以我認為,對我來説,喬,這是兩件事結合在一起。一個與患者人群未滿足的需求有關,其次是我們認為非常非常深刻和強大的胎兒血紅蛋白誘導。我認為,這確實是繼續激勵我並讓我對臨牀開發時間表上資產旅程的下一階段感到興奮的原因。伊恩,顯然你對先鋒隊的參與也相當深入。您想添加什麼嗎?我認為你捕捉得很好,亞歷克斯。這是因為疾病的嚴重程度和這些患者經歷的表現經歷,再加上患者對可用療法的高度未滿足的需求。我認為我們每天都會被提醒這一點。好的,太好了,謝謝。然后,當您與fda進行討論時,您認為他們可能需要什麼水平的證據才能將HBF視為加速批准的合理可能替代終點?您計劃如何定位迄今為止您所看到的Poseradir的有效性和安全性,以支持您的病例?是的,這是一個很棒的問題,喬。顯然,伊恩已經非常非常深入地準備了我們即將到來的會議。所以我想回答這個問題。讓我把這個交給伊恩。

Ian Frazier(臨牀開發高級副總裁)

是的,謝謝亞歷克斯。謝謝,喬。你知道,我認為確實有大量已發表的文獻證明了較高的HBF水平與鐮狀細胞病臨牀結果改善之間的聯繫。正如我們之前和今天一再討論的那樣,這種生物學關係確實是我們整個計劃基本原理的關鍵部分。當然,HBF在監管框架方面可以發揮的作用將成為與監管機構討論的主題,以瞭解他們對適當前進道路的看法。我們的重點仍然是設計一項穩健的研究,以有意義地證明臨牀益處。我們希望與監管機構就這方面的最佳策略保持一致。謝謝

操作者

是的,謝謝喬。下一個問題香農,我們的下一個問題來自Anupam Rama與摩根大通的關係。您的線路現已開通。Anupam Rama,您的線路開通了。請檢查您的靜音按鈕。

Alex Sapier(首席執行官兼總裁)

哦,是的,非常感謝大家回答這個問題。艾倫,向這位退休老人致以最美好的祝願。那麼,在鐮狀細胞病研究研討會上,是否會提出任何與先鋒公司更新相關的新分析?我知道,第二個問題。我知道第一批患者已經在1b期的OLI部分接受了給藥。先鋒隊的哪一部分患者去了醫院?我們可以在Ash周圍看到這一更新嗎?也許吧讓我來回答第二個問題,然后伊恩,我可以交給你回答第一個問題。是啊因此,我們招募了第一位患者參加了這種開放標籤的后部長期給藥。目前,onupam我們的目標是17名美國患者,這些患者入組隊列3B(即12毫克隊列)或隊列4(即20毫克隊列)。所以現在我們的重點實際上是激活這些網站。不幸的是,這不是患者直接翻身的傳統PLE研究。這被認為是一項新研究,因此它必須經歷與引入機構的任何新協議相同的機制。所以這顯然需要一些時間。我認為預測我們何時會有病人有點困難。在這17名參與這項開放標籤長期給藥的患者中,我們認為我們不會得到所有患者。有些可能失訪,有些可能在其他臨牀試驗中。但我認為,考慮到我們從調查人員那里聽到的關於重新接受治療的興趣水平,我們應該期待看到相當多的這種情況。17.如果你讓我試着預測灰是可能的嗎?我想説,可能要到2027年的某個時候,我們纔會招募足夠數量的患者來了解治療的持續時間。這將是一個有意義、有趣且新的數據點。我們已經看到了當患者服用12周時這種療法會發生什麼。我認為真正有趣的是當患者服用更長時間24周或六個月時會發生什麼。因此,這可能是我們與人們共享的第一個數據集。因此,這種情況很有可能發生在2027年的某個時候,而不是2026年的火山灰。明白了。非常感謝你帶我去。還有第二個問題。

Ian Frazier(臨牀開發高級副總裁)

是的是的,這就是。是的,我可以處理這個問題。因此,我們表示,我們希望在今年晚些時候的醫學會議上提供整個開創性研究的詳盡報告。我們尚未提供有關細節。正如我們在新聞稿中指出的那樣,FSCDR研討會口頭摘要將包括之前披露的臨牀數據。

Anupam Rama(摩根大通股票分析師)

非常感謝您回答我們的問題。

Alex Sapier(首席執行官兼總裁)

謝了阿努帕姆。

操作者

香農,下一個問題。我們的下一個問題來自克里斯汀·克拉斯科(Kristin Klasko)與坎特(Kantor)的關係。您的線路現已開通。

克里斯汀·克拉斯科

嗨,大家早上好。我還要祝賀艾倫在生物技術和製藥領域取得了出色的職業生涯,包括在Fulspel取得的成就。我向您提出的第一個問題是廣泛瞭解FDA的最新觀點。我知道有幾部作品,包括《灰燼》。我知道該團隊已經在華盛頓特區會見了一些思想領袖,但沒有具體探討富倫斯的前進道路。您從這些思想領袖那里聽到的最新消息是什麼,關於他們如何將鐮狀細胞病視為一種適應症、未滿足的需求以及對新葯物類別的接受程度?

Alex Sapier(首席執行官兼總裁)

是的,這是一個很好的問題,克里斯。我就開始。伊恩,你可能也想添加一些想法。我會打斷一下,我會把這個問題分成兩部分。我們聽到了什麼?我們正在對國會山的人們做什麼?那麼我們在FDA聽到和看到了什麼?我認為,我們和我個人在華盛頓特區花了很多時間克里斯汀提到了她參加的一個非常有趣的項目,在該項目中,我們向參議員和國會議員的工作人員提供了國會簡報,就在幾周前,在華盛頓特區,我們真正談論了未滿足的需求。我們有幾個病人談論他們的旅程,那里只有一個站立的房間。對於會議的某些部分,眾議院中很少出現乾澀的情況。因此,我認為政客們所理解的是,鐮狀細胞仍然是一種需求未得到滿足的疾病,預期壽命縮短了20年,更不用説他們在這里經歷了非常令人衰弱的疼痛危機、器官損傷、腿部潰瘍。我可以繼續説下去。所以我認為鐮狀細胞病核心小組、罕見病核心小組、Doc核心小組的參議員和國會議員必須瞭解這一點,並可以幫助提供支持,以瞭解這一患者群體未滿足的需求有多高。所以我想説,我想更多的是在山坡上,我認為在FDA方面。我想向您介紹Agios最近的新聞稿,其中顯示他們將在未來幾個月內就Mitipivat的鐮狀細胞病提交SNDA。我們認為,這表明我們對未滿足的需求有多高的瞭解,並且可能會有一些監管靈活性,以儘快為患者提供藥物。顯然,這些藥物不僅必須有效,而且必須安全。因此,我們顯然非常興奮,並期待在即將舉行的階段結束會議中與FDA接觸。伊恩,你想補充什麼嗎?

Ian Frazier(臨牀開發高級副總裁)

不,我認為你很好地涵蓋了關鍵點,亞歷克斯。你知道,考慮到疾病的嚴重性和未滿足的需求,我認為鐮狀細胞病領域最近取得的進展對該領域來説非常令人鼓舞,我們期待着推進我們的計劃。

克里斯汀·克拉斯科

謝謝然后我的另一個問題是更多地關注開放標籤擴展。很明顯,你想了解對安全性和有效性的長期影響,但我很好奇,如果有任何終點,特別是你真的想了解長期有效性。那麼,是否有某些終點可能需要更長的時間才能產生益處,而超過12周的試驗可能會給你一些啟示。再次感謝大家。

Alex Sapier(首席執行官兼總裁)

是的,克里斯汀,這是一個很好的問題。我認為要回答這個問題,我會把這個問題交給伊恩,他深入參與了開放標籤長期給藥研究的設計和執行,我們已經招募了第一位患者。伊恩

Ian Frazier(臨牀開發高級副總裁)

是的,是的,謝謝亞歷克斯。謝謝你,克里斯汀。因此,正如我們之前指出的那樣,在12周的后路治療期間,HBF水平開始趨於平穩,但我們不相信它們在那時已經達到峰值水平。因此,我們非常感興趣的這項研究的結果之一是看到12周之后的進展,然后在HBF下游,就像我們在其他血液學標誌物上看到的那樣,特別是溶解標誌物,而且我們看到的總血紅蛋白的增加,這些可能也沒有達到最大值。隨着hBF增加的持續時間更長,我們預計這些標誌物會進一步改善。所以我認為它正在研究這種反應在更長的治療期內如何發揮作用。話雖如此,我認為重要的是,亞歷克斯早些時候提到過,這些患者已經離開臀部一段時間了。因此,這不是傳統的開放標籤擴展,他們立即滾動到其中。因此,他們將從新的基線開始,但我們特別感興趣的是延長的給藥持續時間。

克里斯汀·克拉斯科

謝謝

Alex Sapier(首席執行官兼總裁)

是的,謝謝,克里斯汀。

操作者

我們的下一個問題來自高盛的科琳·約翰遜(Corinne Johnson)。您的線路現已開通。謝謝.我們所有人也向艾倫表示祝賀。在退休方面。也許是我們的一個問題。在鐮狀細胞病的競爭格局和不斷變化的治療格局中,我想您能否幫助我們思考您期望后部發揮的作用,特別是如果未來幾年有更多類型的口服藥物上市的話。

Corinne Johnson(高盛股票分析師)

謝謝.當然,絕對。我先開始,然后,伊恩,你可能想添加一些我可能會省略的額外要點。所以是的,克里斯汀,我認為我們對此的看法是口頭的,這很有趣,我認為這個市場將在未來五到十年內呈指數級增長。如果你只看看正在開發的治療鐮狀細胞病的藥物數量,你就會發現這是一個市場,一個多年來服務不足的非常大的市場。因此,我認為我們看到這個市場的發展方式非常傾向於口腔治療選擇。對我們來説,我們確實認為這是兩種不同的方法。一種是像PK激活劑一樣在成熟紅細胞的下游操作。第二個是當這些紅細胞在骨髓中形成時,在上游操作,並確保這些紅細胞在形成時具有足夠的胎兒血紅蛋白。因為一旦這些紅細胞具有足夠的胎兒血紅蛋白並形成並從骨髓中吐出,這些紅細胞就不能也不會鐮狀。它們保持柔軟、靈活的形狀,從而防止血管阻塞危機。它們的壽命約為120天,而鐮狀血紅蛋白的壽命為30天。因此,對我們來説,我們認為真正攻擊疾病的上游根本原因,就像我們對后部所做的那樣,我們相信這最終將成為首選的治療方法,因為我們,你知道,隨着這個市場的發展,我們現在與一些其他胎兒血紅蛋白誘導劑的關係,保守地説,我們相信我們比下一個最接近的競爭對手領先大約24個月。下一個最接近的口服HBF誘導劑是BMC的產品,即BER 986,它是一種雙降解劑,即Wise和ZBTB 7A或簡稱LRF。因此,他們目前正在診所進行第一階段研究,他們預計將在某個時候宣佈第一階段研究的結果,我想是2027年第一季度,也就是上半年。因此,我們相信,我們的第三階段研究將會順利進行。而下一個最接近的競爭對手--BMC將於2027年報告其第一階段研究結果。因此,你知道,保持兩年的領先地位,以便當我們進入市場時,我們基本上可以在沒有其他口服HBF競爭對手的情況下佔領這個市場。我們相信,這是我們希望確保保持24個月的領先地位的一個重要考慮因素。伊恩,關於競爭格局以及我們如何看待這個市場隨着時間的推移而演變,您還想補充什麼嗎?

Alex Sapier(首席執行官兼總裁)

亞歷克斯,我認為你提到了要點。我認為PK激活劑的重點是由於溶解減少而導致的總血紅蛋白增加,並同意HBF機制,我認為已成為解決鐮狀細胞病更廣泛表現的更核心、更上游的機制。我認為我們看到這一點反映在診所對提出口服HBF誘導劑的贊助商的興趣上。

Ian Frazier(臨牀開發高級副總裁)

謝謝

Corinne Johnson(高盛股票分析師)

謝謝你科琳香農,下一個問題。

操作者

我們的下一個問題來自詹姆斯的行列,他對斯蒂菲爾表示哀悼。您的線路現已開通。

詹姆斯

嘿,感謝您回答我的問題,我也會表示祝賀。艾倫,也許只是競爭格局和所有這些監管動態的一種。您知道,Novo最近談到了VOC終點,只是想知道您是否認為這會改變任何事情,因為它與您的潛在監管路徑有關,如果一種藥物將獲得VOC批准,這是否會改變FDA可能願意批准的內容,因為它涉及到不是VOC終點的終點?只是好奇你的觀點。

Alex Sapier(首席執行官兼總裁)

謝謝.是的,詹姆斯,好問題。也許只是爲了讓大家熟悉一下,他們確實有一個共同的主要總血紅蛋白和揮發性有機化合物,他們擊中了這一點。血管閉塞危象減少了27%。這與我們在另一種產品中看到的VOC減少百分比非常相似,這種產品目前已獲得批准,但通常沒有廣泛使用,一種名為L谷氨醯胺的產品,VOC減少了25%。所以我只是想確保每個人都在打電話,特別是詹姆斯在説什麼。伊恩,也許我會讓你接受詹姆斯問題的核心,如果有任何潛在的方式通讀帕西迪爾和我們的前進道路,這個問題確實存在。伊恩?

Ian Frazier(臨牀開發高級副總裁)

是的,我認為VOCS是一個重要的臨牀終點這一事實仍然如此。我認為這沒有任何變化。我認為,正如我們在文獻之前討論的那樣,將胎兒血紅蛋白的增加與揮發性有機化合物的減少聯繫起來肯定仍然是這樣。考慮到我們迄今為止在先鋒研究中看到的HBF誘導的程度,無論是12毫克還是20毫克劑量,我們預計這都會轉化為VOC的益處。我認為這仍然是一個重要的臨牀終點。太好了

Alex Sapier(首席執行官兼總裁)

感謝詹姆斯的問題。

操作者

香農,我們的下一個問題來自opco的Matthew Beagler的作品。您的線路現已開通。

Matthew Beagler(OpCo股票分析師)

太好了,非常感謝。也感謝並祝賀你艾倫。也許只是借鑑你之前發表的一些評論,亞歷克斯。我正在考慮未來潛在的組合策略。你知道,你提到了PKR激活劑和其他一些引用的下游治療,你們更上游,也許這在邏輯上是有道理的。所以在我看來,也許有一個比羥基脲更適合你的伴侶。你有沒有想過這個問題謝謝.

Alex Sapier(首席執行官兼總裁)

是的,這是一個非常好的問題,馬特和伊恩,我可能會把這個問題交給你們,但我想也許只是一些初步想法。因此,HRA現在已經被批准使用了40多年。它顯然是中流砥柱。我認為患者有時對此並不着迷。由於與之相關的一些副作用,它對藥物的堅持性並不高。但儘管如此,它在很大程度上是主要的。因此,我認為我們的長期發展戰略始終是找到一條與HRA聯合使用的前進道路。我們不相信這會成為我們將與FDA達成協議的設計的一部分,作為我們即將與FDA舉行的階段會議的一部分。但我們確實認為這是Postera正在進行的臨牀開發計劃的重要組成部分。迪拉。是的,我認為伊恩,也許如果你想超越胡的話。你知道,是否有可能將HBF誘導劑與潛在的PK激活劑結合起來,並可能以不同的機制發揮作用,並可能看到比任何一種單獨發揮作用更大的功效?

Ian Frazier(臨牀開發高級副總裁)

是的,是的,當然。我的意思是,我們在其他領域確實看到了這一點,而且這在這種有如此多的表現且如此嚴重的疾病中仍然是一種潛力。然而,我認為當我們思考這些時,我們目前的主要目標確實是生成一個具有后驗的可解釋數據集,以支持其配準。我認為在單藥治療的背景下了解確實是這一旅程的第一步。以便我們真正充分了解這一點,然后我們可以認真考慮。我們如何評估未來潛在的聯合療法?是的,我認為這説得很好,伊恩。

Alex Sapier(首席執行官兼總裁)

謝謝,肯。謝謝,馬特。

操作者

我們的下一個問題來自Truist Securities的Gregory Renza。您的線路現已開通。

Gregory Renza(Truist Securities股票分析師)

大家早上好,感謝回答我的問題。我還要祝賀艾倫在富利迪和.在行業內亞歷克斯,我知道,當然,重點是在后面,但我只是好奇,當你看到時間是正確的潛在推進或提名一些發現程序,並考慮新的HBF誘導劑,你可能在圖書館。其次,當我們考慮即將舉行的FDA會議時,您能否向我們介紹EMA和全球發展方面的參與計劃的最新情況?非常感謝

Alex Sapier(首席執行官兼總裁)

當然.我會回答第一個問題,伊恩,我會回答第二個問題。事實上,伊恩,你為什麼不呢。如果你願意你想先回答第二個問題嗎?

Ian Frazier(臨牀開發高級副總裁)

是的,是的,很高興這樣做。謝謝,格雷格。因此,正如我們之前指出的那樣,登記鐮狀細胞病研究的背景可能是一項全球性研究。我們已經表示,作為該過程的一部分,我們將在今年晚些時候與EMA互動。因此,這當然是更加全球化並獲取有關該計劃的額外反饋的第一步。

Alex Sapier(首席執行官兼總裁)

是的,太棒了。然后,是的,我認為,格雷格,就你的第一個問題而言,我們的發現努力是嗎?我們是一家大約有60、65名員工的公司。我們有20、25個人完全專注於發現。然后在他們的發現工作中,他們完全專注於開發第二代、第三和第四代口服HBF誘導劑。因此,這確實是我們的重點領域,因為我們再次回到我之前説過的事情,我們確實相信,由於我之前提到的原因,這是一個最終將由口服胎兒血紅蛋白誘導劑主導的市場。因此,我們正在考慮如何開發一種產品,一旦它最終擊中,就有可能蠶食后部DARA。格雷格,我認為目前估計我們何時會開始看到我們的發現工作並進行IND支持研究還為時過早。但我要説的是,在未來幾年里,我們相信我們將看到一些新的IND幾乎完全專注於嘗試推出比我們目前的后路更好的口服HBF誘導劑。考慮到我們如何看待這個市場在未來五到十年內的發展,這確實很有幫助。我欣賞所有的顏色。是啊謝謝,格雷格。

免責聲明:此筆錄僅供參考。雖然我們力求準確,但在此自動轉錄中可能存在錯誤或遺漏。有關公司的正式聲明和財務信息,請參閱公司的SEC文件和官方新聞稿。企業參與者和分析師的聲明反映了他們截至本次電話會議之日的觀點,如有更改,恕不另行通知。

風險及免責提示:以上內容僅代表作者的個人立場和觀點,不代表華盛的任何立場,華盛亦無法證實上述內容的真實性、準確性和原創性。投資者在做出任何投資決定前,應結合自身情況,考慮投資產品的風險。必要時,請諮詢專業投資顧問的意見。華盛不提供任何投資建議,對此亦不做任何承諾和保證。