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2026-04-27 20:32
南舊金山,加利福尼亞州,2026年4月27日(GLOBE NEWSWIRE)- Tenaya Therapeutics,Inc.(納斯達克股票代碼:TNYA),一家臨牀階段的生物技術公司,其使命是發現,開發和提供潛在的治療性療法,以解決心臟病的根本原因,今天宣佈接受多個摘要,以在美國基因和細胞治療學會(ASGCT)年會上發表,該年會將於2026年5月11日至15日在馬薩諸塞州波士頓舉行。值得注意的是,來自TN-401的RIDGE-1 Ib/II期試驗的兩個劑量隊列的新臨牀數據將作為最新的口頭報告。
TN-401正在開發用於治療成人致血栓性右心室心肌病(ARVC),這是一種主要影響右心室的致血栓性心肌病(ACM),由血小板生成素-2(PKP 2)基因突變引起。PKP 2基因突變導致維持心肌細胞結構完整性和細胞間電信號傳導所需的關鍵蛋白質水平不足。TN-401基因替代療法旨在通過使用腺相關病毒血清型9(AAV 9)衣殼將功能性PKP 2基因遞送到心肌細胞中來解決疾病的根本原因。
ASGCT演示將包括接受3 E13 vg/kg和6 E13 vg/kg劑量水平治療的患者的新安全性、活檢和有效性數據。