獲得治療學將在5月22日至23日第三屆國際GBAI會議上口頭介紹帕金森病GCase調節器的最新情況

Gain Therapeutics的主要候選藥物GT-02287正在臨牀開發中，用於治療有或不有GBA 1突變的帕金森病（PD）。口服給藥的腦滲透小分子是一種變構酶調節劑，可以恢復三體酶葡萄糖腦苷脂酶（GCase）的功能，GCase由於GBA 1基因突變而變得錯誤摺疊和受損，GBA 1基因突變是與PD相關的最常見的遺傳異常，或其他與年齡相關的應激因素。