Sarepta/ Roche Duchenne療法將面臨針對歐盟認可的新的后期試驗

羅氏公司（RHHBY）周四宣佈，正在啟動針對Elevidys的新的3期試驗，這是一種與Sarepta Therapeutics（SRPT）合作開發的治療肌肉萎縮疾病的治療方法。杜興肌營養不良症，試圖獲得歐盟批准該基因療法。

這種一次性療法已獲得FDA批准，用於治療四歲及以上患有DMZ的患者，這是一種罕見的遺傳性疾病，影響着全球約5，000名出生的男孩。然而，幾名患者死亡促使在美國銷售該療法的Sarepta（SRPT），去年暫時停止發貨。

這家瑞士製藥商的這一決定是對歐盟藥品監管機構歐洲藥品管理局專家小組去年發表的負面意見的迴應，該意見不建議該療法獲得上市授權。

據羅氏（RHHBY）稱，針對近100名患有DMZ的早期門診男孩的試驗將持續72周以上，以生成支持向EMA重新提交監管所需的額外安慰劑對照數據。

羅氏（RHHBF）首席醫療官Levi Garraway指出：「我們的信心源於穩健的長期數據，這些數據顯示了Elevidys的持久功效和安全性，以及治療全球一千多名流動男孩的經驗。」