Metagenomi報告研究顯示CRISPR編輯效率;研究結果支持可開發基因編輯系統

Metagenomi治療公司納斯達克股票代碼：MGX）（以下簡稱「公司」）是一家利用其專有技術為患者創造治療性遺傳藥物的體內基因組編輯公司，今天宣佈在《自然結構與分子生物學》雜誌上發表一篇文章，重點介紹MG 119 -28的發現和詳細表徵，MG 119 -28是一種緊湊型CRISPR核酸酶，相對於先前發現的緊湊型核酸酶具有更高的編輯效率。

該出版物題為「Cas 12 f直系同源物的比較表徵揭示了增強基因組編輯效率的機制特徵」，強調了MG 119 -28（正式命名為Al 3Cas 12 f）克服先前鑑定的Cas 12 f類緊湊核酸酶在哺乳動物系統中編輯效率低的潛力。

該出版物證明，編輯性能的增強是由於蛋白質卓越的結構穩定性和本質上更穩定的引導RNA，這使得DNA切割活性更快。結構和機制見解使MG 119 -28的工程化能夠進一步提高多個靶基因的活性。

「將緊湊的尺寸與高編輯效率結合起來的能力一直是該領域的一個長期挑戰，」Jian Irish博士説，MBA、公司總裁兼首席執行官。「這些發現支持了一條建立臨牀相關基因組編輯系統的道路，該系統既可以通過AAC傳遞到肝臟外的組織，又能夠實現治療影響所需的活性水平。我們相信，MG 119 -28代表着我們平臺未來應用以及更廣泛的體內基因編輯領域向前邁出的重要一步。"

這項最新研究是與德克薩斯大學奧斯汀分校的研究人員合作進行的。它建立在2025年ASGCT會議上提出的MG 119 -28優雅的體內概念驗證的基礎上，該公司在該會議上展示了直接注射單個攜帶MG 119 -28和靶向引導物的AV后，小鼠中Atxn 2蛋白的敲除率為64%。該公司認為這一數據令人鼓舞，因為它正在探索將其基因編輯推進到肝臟適應症之外，以治療神經肌肉疾病目標中未滿足的醫療需求的機會。f