為什麼智能貨幣正在從臨牀數據轉向生產線

代表Avaí Bio，Inc.發佈

USANewsGroup.com新聞評論

BC省温哥華2026年4月6日/美通社/ --全球細胞療法制造市場有望增加近一倍，從2026年的71.7億美元增加到2035年的140億美元以上[1]。多年來，科學一直在證明自己。這些公司中的大多數仍然缺乏真正大規模交付的生產支柱：符合GMP要求的設施、可追溯的細胞庫以及監管機構將簽署的製造工藝。FDA在2026年初加快了時間軸，正式規定了細胞和基因療法的靈活製造和質量控制監督，掃清了一條阻礙從臨牀驗證到商業產品的道路[2]。在這一轉型中，五家公司已經跨越了關鍵的製造門檻：Avaí Bio（OTCQB：AVAI）、Vericel（納斯達克股票代碼：VMEL）、Sana Biotechnology（納斯達克股票代碼：SANA）、Lineage Cell Therapeutics（NYSE-A：LNSX）和Eledon Pharmaceuticals（納斯達克股票代碼：ELDN）。

在自動化、封閉系統生產和FDA先進製造技術指定計劃的推動下，預計到2033年，更廣泛的細胞療法制造平臺市場將以15.2%的複合年增長率增長[3]。到2032年，細胞治療行業的總規模有望超過170億美元[4]，而且過濾器也越來越明顯。僅靠臨牀承諾並不能再將可投資平臺與臨牀前敍述區分開來。在這一周期中鞏固價值的公司擁有GMP合格的細胞庫、可擴展的封裝系統和可追溯的生產管道，這些管道將經過驗證的生物學轉化為監管機構批准的、商業上可行的產品。

Avaí Bio（OTC四分衞：AVAI）和合資夥伴Thomanova已開始製造轉基因細胞主細胞庫（MCB），旨在生產高水平的a-Klotho蛋白。克洛託是一種自然產生的分子，同行評審的研究表明，它與減緩衰老以及降低阿爾茨海默氏症和某些癌症等疾病的發病率有關。科學家發現，循環Klotho水平較高的人患神經退行性疾病的風險往往會降低，這使得該蛋白質成為越來越受關注的治療領域。

MCB本質上是一個永久性的實驗室級種子庫。里面的每個小瓶都裝有數百萬個克隆細胞，可以追溯到根據嚴格的藥品生產規範（GMP）標準生產的單個經過驗證的細胞。這種可追溯性水平很重要，因為當公司最終擴大生產規模時，它需要一個乾淨、一致的起點。如果沒有這樣的話，批次就會漂移，污染風險上升，監管機構就會開始提出尖鋭的問題。隨着合格的MCB現已到位，Avaí Bio和Thomanova就鎖定了這個基礎。

「MCB是生產Cell-in-a-Box®包封細胞產品的先決條件，」Walter H.教授説。甘茨伯格，格拉諾娃董事長。「它們為可持續生產提供了基礎，並確保它們達到最高的質量標準。"

MCB中的細胞將播種一個較小的工作細胞庫，用於該公司的所有研究和臨牀試驗。從那里，細胞直接進入Thomanova專有的Cell-in-a-Box®封裝平臺，該平臺將活細胞包裝在大約針頭大小的保護膠囊內。一旦植入，這些膠囊會隨着時間的推移繼續產生目標蛋白質。最終目標是一種基於細胞的療法，可以恢復患者體內的循環Klotho水平，從而在無需重複給藥的情況下提供持久的保護，防止與年齡相關的衰退。

Avaí Bio首席執行官Chris Winter表示：「我們很高興能夠進入生產a-Klotho細胞的第一步，這是我們為衰老相關疾病提供安全、有效治療的承諾的一部分。」

這項工作正在通過Klothonova推進，Klothonova是一家總部位於內華達州的合資企業，去年9月成立，由兩家公司平等擁有。Klothonova與Insulinova（一個獨立的糖尿病項目）並列，是Avaí Bio投資組合中兩個活躍的管道之一。這兩個程序都使用了Thomanova的封裝技術。

Avaí Bio最近完成了全面的品牌重塑並轉向生物技術，此前該公司以Avant Technology的身份運營，現在專注於通過戰略合資企業和許可協議採購、開發和保護先進的細胞療法。MCB的所有準備工作已於二月份完成，使生產能夠毫不拖延地開始。

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在其他行業發展中：

Vericel（納斯達克：VCEL）是運動醫學和嚴重燒傷護理市場先進療法的領導者，FDA批准在其馬薩諸塞州伯靈頓新工廠進行商業MACI生產，這是一個關鍵的監管里程碑。該批准使Vericel將於2026年第二季度開始商業化生產，大幅提高產能，以滿足對其修復性軟骨修復產品不斷增長的需求，並使MACI在美國以外的潛在商業化成為可能

Vericel總裁兼首席執行官Nick Colangelo表示：「FDA的批准反映了Vericel的重大成就，並凸顯了該公司在複雜細胞療法制造方面的運營和科學專業知識。」「將我們的伯靈頓工廠上線進行商業MACI生產可以加強我們的供應鏈，並支持我們為患者提供創新、高質量療法的使命。我們期待在這一基礎上再接再厲，繼續擴大業務併爲患者和股東創造長期價值。"

Vericel在美國銷售三種產品，包括用於軟骨修復的MACI、用於嚴重燒傷治療的Epicel和用於燒傷患者痂清除的NexoBrid。伯靈頓工廠的批准加強了該公司的供應鏈基礎設施，併爲其細胞治療產品組合的潛在國際擴張奠定了基礎。

薩那生物技術（納斯達克：SANA）宣佈了一項首次人體研究的14個月隨訪結果，該研究將HIP-修飾的原代胰島素細胞移植到一名沒有免疫抑制的1型糖尿病患者體內，證明β細胞持續存活和功能。第14個月的C肽水平與前六個月觀察到的水平保持相當，禁食和膳食刺激的胰島素分泌繼續超過第9個月和第12個月測量的水平，並且沒有發現安全性問題。

Sana Biotechnology總裁兼首席執行官史蒂夫·哈爾（Steve Harr）表示：「這些數據繼續凸顯了PIP修飾的細胞在移植后長期生存、發揮作用和逃避免疫檢測的潛力，我們認為這一發現可能會對1型糖尿病及其他疾病產生廣泛影響。」「我們仍然專注於將SC 451（一種HIP-修飾的干細胞衍生的胰島素細胞療法）推向臨牀，並預計最早在今年提交研究性新葯申請（IND）並啟動I期試驗。"

Sana Biotechnology在經過驗證的HIPP技術的基礎上，正在推進SC 451，這是一種干細胞衍生療法，旨在針對正常血糖而無需外來胰島素或免疫抑制的一次性治療。該公司預計將提交SC 451治療1型糖尿病的IND，並最早於2026年啟動I期試驗。

Lineage Cell Therapeutics（NYSE-A：LCTF）推出了一項新的管道計劃COR 1，這是一種處於臨牀前開發的角膜內皮細胞療法，目標是角膜內皮疾病，包括Fuchs內皮角膜營養不良症和大皰性角膜病。該公司利用其專有的AlloSCOPE平臺製造符合初始身份和功能標準的現成角膜內皮細胞，進入了全球每70只患病眼睛中只有一隻供體角膜的市場。

「角膜內皮疾病是我們平臺的自然下一個應用，」Brian M.説。卡利，Lineage Cell Therapeutics首席執行官。「數百萬人是角膜移植的候選人，如今全球每70只患病眼睛中只有一名捐贈者。由於器官捐贈者的可用性低以及產量和質量不一致，目前來自屍體來源的CEenC的供應進一步受到限制。"

FECD影響全球約7.33%的30歲以上成年人，預計患者人數將從2020年的3億增加到2050年的4.15億。Lineage Cell Therapeutics計劃將COR 1推進臨牀前測試，同時應用其AlloSCOPE「5D」製造工藝來降低生產成本，該公司更廣泛的管道還包括OpRegen眼科項目，該項目正在與羅氏和基因泰克在全球範圍內合作進行2a期開發。

Eledon Pharmaceuticals（納斯達克股票代碼：ELDN）報告了芝加哥大學醫學院1型糖尿病患者由研究者發起的替戈布巴特（tegoprubart）小島移植試驗的最新臨牀數據，其中12名患者隊列已完全入組，自移植以來的平均時間約為8個月。移植后四周多，所有10名患者均實現了胰島素非依賴性，平均血紅蛋白A 1c約為5.35%，沒有移植物排斥反應或新發供體特異性HLA抗體的跡象。

David-Alexandre C.説：「T1 D患者已經等待了數十年的潛在功能性治癒，通過tegoprubart的新興前景看到這一方向取得有意義的進展是非常令人鼓舞的。」格羅斯，醫學博士，Eledon Pharmaceuticals首席執行官。「這些最新發現支持tegoprubart的潛力，可以有效地保護胰腺，同時避免通常與鈣調神經磷酸酶抑制劑相關的毒性，並有可能使T1 D患者能夠獲得胰島素細胞移植。"

Eledon Pharmaceuticals還在腎同種移植、同種移植、肝臟同種移植和ALS領域推進tegoprubart，該公司瞄準FDA的監管指導，在今年晚些時候將tegoprubart用於胰島素細胞移植的市場道路上。

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