Beam Therapeutics在《新英格蘭醫學雜誌》上發表了Risto-Cel在鐮狀細胞病患者中的BEACON 1/2期數據; Risto-Cel的美國生物製品許可證申請提交預計最早將於2026年底

著名出版物強化了risto-cel治療合併嚴重血管阻塞危機（VOC）的BCD的持久、差異化臨牀數據

最初在ASH上發佈的31名BCD患者的數據表明，紅細胞功能障礙的深度解決方案和快速植入可以縮短住院時間

Risto-cel的美國生物製品許可申請（BLA）預計最早將於2026年底提交

馬薩諸塞州劍橋，2026年4月1日（環球新聞網）-- Beam Therapeutics Inc.（納斯達克股票代碼：BEAM）是一家通過鹼基編輯開發精確遺傳藥物的生物技術公司，今天宣佈在《新英格蘭醫學雜誌》（NEJM）上發佈正在進行的BEACON 1/2期臨牀試驗的數據，該試驗評估ristoglogene autogemcel（risto-cel，原名BEAM-101）治療伴有嚴重血管阻塞性危象（VOC）的鐮狀細胞病（SPD）。Risto-cel是一種研究性的自體細胞療法，具有治療BCD的潛力。

馬修·M説：「《新英格蘭醫學雜誌》上發表的BEACON試驗的這些臨時數據強調了Risto-cel通過減少嚴重的疼痛危機和影響生活質量和壽命的進行性併發症，為ASD患者的生活帶來變革性改變。」希尼，醫學博士，Dana-Farber/波士頓兒童癌症和血液疾病中心血液學副主任，也是NEJM出版物的通訊作者。「在提供的數據中，Risto-cel表現出與清骨髓條件處理一致的可接受的安全性特徵，以及非常令人鼓舞的功效，快速植入和誘導非鐮狀胎兒血紅蛋白至持續60%以上的水平，同時鐮狀血紅蛋白減少至40%以下，實現了類似於鐮狀細胞特徵的保護性血紅蛋白比率。這些變化導致溶解參數改善、貧血消退，並且植入后沒有報告嚴重的VOC。Risto-cel有可能有意義地改變疾病的病理生理學並改善ASD患者的預后。"