安進罕見病藥物致8人死亡，涉嚴重肝損傷

（來源：求實藥社）

2026年4月1日，美國食品藥品監督管理局（FDA）於3月31日發佈安全警報，確認安進公司（Amgen）旗下的罕見病藥物Tavneos（通用名：avacopan，阿伐可潘）與至少8例死亡事件存在關聯，這些死亡病例均涉及嚴重的藥物性肝損傷（DILI）。

Tavneos於2021年獲FDA批准，用於治療成人嚴重的抗中性粒細胞胞漿抗體（ANCA）相關性血管炎，包括肉芽腫性多血管炎（GPA）和顯微鏡下多血管炎（MPA）。該藥作為口服補體C5a受體抑制劑，通常與糖皮質激素等標準治療藥物聯合使用。

該藥物是安進增長最快的產品之一，去年銷售額增長62%，達到4.59億美元。

安全事件詳情

根據FDA對截至2024年10月9日的上市后數據的審查，共發現76例與Tavneos使用存在合理因果關聯的藥物性肝損傷病例。其中74例為嚴重不良事件，包括54例住院治療和8例死亡。

值得注意的是，有7例經活檢確診的"膽管消失綜合徵"（Vanishing Bile Duct Syndrome, VBDS）病例，這是一種可導致永久性肝損傷的嚴重疾病，患者膽管會逐漸被破壞直至完全消失。這7例VBDS病例全部需要住院治療，其中3例最終死亡。

數據顯示，從開始使用Tavneos到出現肝損傷症狀的中位時間為46天（範圍22至140天）。在可提供實驗室檢測信息的60例病例中，大多數（38例）表現爲膽汁淤積型或混合型肝損傷，常伴有鹼性磷酸酶（ALP）和總膽紅素顯著升高。

從地域分佈看，66例報告來自日本，美國5例，歐洲4例，加拿大1例。

FDA建議Tavneos治療期間加強肝功能監測：

- 治療第一個月每兩周進行一次肝功能檢測

- 隨后五個月每月檢測一次

- 之后根據臨牀指徵定期檢測

如出現以下情況，應立即停藥並考慮替代治療方案：

- 丙氨酸氨基轉移酶（ALT）或天冬氨酸氨基轉移酶（AST）超過正常上限3倍

- 鹼性磷酸酶（ALP）超過正常上限2倍

- 患者出現症狀性膽汁淤積（如黃疸、瘙癢）

FDA已於今年1月要求安進公司自願將Tavneos撤出美國市場，但遭到拒絕。安進在3月31日重申，不打算將該藥物撤出市場。該公司稱，已於2024年基於美國以外觀察到的病例，向FDA提出在藥品標籤中增加VBDS警告的請求，目前該申請仍在審批中。

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