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2026-03-31 19:14
PepGen Inc.(納斯達克股票代碼:PEPG)股價在周二上市前交易中下跌,此前正在進行的PGN-EDODM 1 II期FREEDOM 2-DM 1試驗中最低劑量隊列的總體結果正在公佈。1型肌張力性營養不良(DM 1)。
該公司周一報告稱,在5毫克/公斤隊列中,PGN-EDODM 1的平均拼接糾正率為7.3%,而安慰劑的平均拼接糾正率為6.8%。
剪切失調會導致蛋白質表達異常,從而引發細胞功能和活力的喪失。
由於數據低於之前報道的5毫克/公斤(n=6)和10毫克/公斤(n=4)的平均拼接修正分別為12.3%和29.1%,該庫存下跌,表明拼接修正的增加大於劑量比例。
排除1例離羣患者,治療組的平均剪接校正率為22.9%。
離羣值患者顯示剪接校正惡化(70.8%),使總體組平均值降至7.3%。
治療組的中指vHOT顯示出積極的改善趨勢,而安慰劑組則呈惡化趨勢。兩人均在第16周恢復至基線。
視頻手部張開時間(vHOT)是一種相對簡單且技術含量低的評估手部肌張力(延迟肌肉放松)的方法。
在MAD研究第四劑給藥后大約一周測量,6名接受治療的患者中,5名的PGN-EDODM 1平均肌肉組織濃度為158 ng/g;一項濃度讀數仍有待確定。
在PGN-EDODM 1起始劑量為5毫克/公斤時,10米步行/跑步測試(10 MWRT)或緊握強度沒有觀察到有意義的改善。
此外,PepGen正在積極給10毫克/公斤隊列劑量,並預計將在2026年下半年報告臨牀數據。
該公司有足夠的現金為2027年下半年的運營提供資金。
由於臨牀前藥理學和毒理學研究存在問題,美國食品和藥物管理局(FDA)於3月份將II期FREETOM 2-DM 1試驗部分臨牀暫停。
2025年9月,PepGen發佈了其正在進行的FREEDOM-DM 1 I期單次給藥劑量增量(SAD)研究的15毫克/公斤劑量隊列的數據。
通過22個基因組在給藥后28天測量,接受15毫克/公斤PGN-EDODM 1的患者(n=6)的平均拼接糾正為53.7%。
PEPG股價活動:根據Benzinga Pro數據,周二盤前交易期間,PepGen股價下跌44.57%,至2.34美元。
圖片來自Shutterstock