Agios Pharmaceuticals表示將尋求美國加速批准米他匹瓦特治療鐮狀細胞病

阿吉奧斯製藥公司（納斯達克股票代碼：AGIO）是一家專注於為罕見疾病患者提供創新葯物的商業階段生物製藥公司，今天宣佈，在完成與美國食品和藥物管理局（FDA）的預補充新葯申請（sNDA）會議后，將尋求美國加速批准米他維（一種口服丙酮酸酶（PK）激活劑）治療鐮狀細胞病。

sNDA前會議的目的是介紹mitapivat RISE UP鐮狀細胞病臨牀項目的數據，包括2期和3期試驗。根據討論，FDA建議提交確認性臨牀試驗提案，以支持美國加速批准米他維。FDA的加速批准途徑加快了可以滿足嚴重疾病醫療需求的藥物的供應，並要求驗證性臨牀試驗才能轉化為傳統批准。

「我們與FDA的合作繼續強調鐮狀細胞病未滿足的需求，以及迅速為患有這種複雜、使人衰弱和致命疾病的患者推進新治療選擇的重要性，」醫學博士Sarah Gheuens説，博士，Agios首席醫療官兼研發主管。「在RISE UP臨牀項目中觀察到的臨牀上有意義的益處，加上我們與FDA正在進行的建設性合作對話，增強了我們對mitapivat在鐮狀細胞病中的潛力的信心。我們專注於盡可能快地推進mitapivat，並以可能的美國加速批准所需的嚴格性。"

Agios已經向FDA提交了所需的確認性臨牀試驗提案以供審查。該提案包含了一個與RISE UP臨牀計劃不同的主要終點，並通過RISE UP數據分析和與FDA的討論獲得了信息。根據當前的規劃假設，擬議的確認性臨牀試驗預計不會改變公司之前發佈的運營費用指導，該指導與2025年相比仍大致持平。

該公司計劃在未來幾個月內提交治療鐮狀細胞病的米他維sNDA，並正在積極與FDA合作，以實現提交所需的確認性臨牀試驗的一致。