PepGen宣佈了正在進行的在1型肌萎縮症患者中進行的II期FREETOM 2-DM 1試驗中的5毫克/公斤多次給藥隊列的臨牀數據; PGN-ETOM 1總體耐受良好，所有不良事件均為輕度或中度，沒有報告嚴重不良事件

PepGen Inc.（納斯達克股票代碼：PEPG）是一家臨牀階段生物技術公司，致力於推進下一代寡核寡核酸療法，目標是改變嚴重神經肌肉和神經系統疾病的治療方法，該公司今天宣佈了來自正在進行的2期FREETOM 2-DM 1試驗的5毫克/公斤多次劑量給藥劑量隊列（MAD）的有希望的臨牀數據。1型肌營養不良症（DM 1）患者。該公司相信，總體安全性和有效性結果支持正在進行的10毫克/公斤劑量隊列的潛力，預計臨牀結果將於2026年下半年公佈。

「我們很高興能夠分享我們在DM 1患者中對PGN-EDODM 1進行多次劑量遞減研究中最低劑量隊列的數據，」首席執行官Paul Streck醫學博士説。「總體而言，我們對良好的安全性和耐受性以及拼接改善和vHOT所表現出的積極趨勢感到鼓舞。我們期待着報告正在進行的10毫克/公斤FREETOM 2多次劑量給藥劑量增量隊列的數據，該隊列已入組一半以上，預計將在今年下半年讀出。"

5毫克/公斤（n=8）劑量隊列的FREETOM 2結果

FREE多姆2是一項II期MAD、隨機、安慰劑對照臨牀試驗，旨在評價DM 1患者中的PGN-EDODM 1，計劃劑量增至12.5毫克/公斤。5毫克/公斤隊列招募了8名患者，他們在12周內每四周接受PGN-EDODM 1或安慰劑（隨機6：2）。關鍵終點包括安全性、拼接糾正和功能結果測量。數據截止日期為2026年3月4日。

拼接、肌肉組織濃度和功能數據：

安全性和耐受性數據：

該公司正在積極給藥FREEDOM 2的10 mg/kg MAD隊列，8名患者中有5名接受多達3劑PGN-EDODM 1，預計將在2026年下半年報告數據。此外，目前有12例患者以5 mg/kg入組開放標籤擴展期（OLE），包括來自FREEDOM 2的5例患者。