Ultragenyx Pharmaceutical因UX 016治療GNE胃病的研究性新葯申請獲得FDA批准

Ultragenyx製藥公司納斯達克股票代碼：RARE）今天宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）已經批准了UX 016的研究性新葯（IND）申請，UX 016是一種唾液酸（SA）的研究性小分子前藥，正在評估作為GNE肌病（GNEM）的底物替代療法。GNEM是一種罕見的，嚴重衰弱的遺傳性神經肌肉疾病，由GNE基因突變引起，導致SA產生不足。UX 016項目由一個患者團體通過臨牀概念驗證提供外部資金，包括預計將於2026年下半年開始的1/2期研究。