United Therapeutics的TETON-1關於霧化Tyvaso治療特發性肺纖維化的研究符合其主要療效終點，證明絕對用力肺活量從基線到第52周的變化優於安慰劑

United Therapeutics Corporation（納斯達克：公共福利公司UTHR）今天宣佈，其TETON-1研究評估了霧化Tyvaso治療特發性肺纖維化（Fiber）的使用，達到了其主要療效終點，證明了絕對用力肺活量（PPV）變化130.1毫升優於安慰劑（Hodges-Lehmann [H-L]估計，95%置信區間[CI]，82.2至178.1毫升; p <0.0001）從基線至第52周。

霧化Tyvaso在降低臨牀惡化風險方面取得了統計學顯著性，並在其他重要次要終點方面表現出相對於安慰劑的數字改善，包括至特發性肺結核首次急性惡化的時間以及預測百分比的變化、King ' s Brief Interstitial肺病生活質量調查問卷（K-BILD）評分和肺部一氧化碳擴散能力（DLCO）。

在所有亞組中都觀察到霧化Tyvaso的益處，例如使用背景治療（尼達尼布、吡非尼酮或無背景治療）、吸菸狀況和補充氧氣使用。霧化Tyvaso治療耐受性良好，安全性特徵與既往Tyvaso研究和已知的前列環素相關不良事件一致。沒有觀察到新的安全信號。

TETON-1和TETON-2的綜合分析顯示，與安慰劑相比，從基線至第52周，主要終點FVC絕對值變化111.8 mL的治療效應具有統計學顯著性（H-L估計，95%CI，79.7至144.0; p <0.0001）和大多數次要終點，包括至首次臨牀惡化和首次急性加重的時間以及預測百分比的變化，K-BILD評分，和DLCO。第52周的總生存率呈有利於Tyvaso的趨勢，但不符合統計學意義。

「TETON-1的前所未有的結果，甚至超過了TETON-2的壓倒性積極結果，代表着IPF患者向前邁出了深刻的一步，IPF是一種幾乎沒有治療選擇的毀滅性疾病。我們仍然真誠地感謝患者，護理人員和研究人員，他們使這項試驗成為可能，"Martine Rothblatt博士説，United Therapeutics董事長兼首席執行官「在過去的七個月里，我們的三項關鍵研究，TETON-1、TETON-2和ralinepag的ADVANCE OutCOMES研究，均達到了主要終點，p值<0.0001，這是一個拐點，預示着United Therapeutics將迎來更大增長的新時代。這些連續的成就是我們的創新文化和我們對多次注射的承諾所產生的，以推進罕見心肺和呼吸道疾病的治療。"

「特發性肺結核是一種進行性、限制生命的疾病，現有治療方法只能提供有限的益處，並且通常伴有顯着的副作用。TETON-1強化了TETON-2的結果，兩項研究均證明，在接受或不接受背景抗纖維化治療的IPC患者中，具有臨牀意義的治療結果。總而言之，這兩項研究不僅證明了肺功能的更好保存，而且還可以保存生活質量，以及減少疾病惡化和減少急性肺纖維化惡化。這些發現有可能從根本上改變我們的IPCC管理方法，並可能改變遊戲規則，」史蒂文·D説。內森，醫學博士，Inova費爾法克斯醫院晚期肺病和肺移植項目Schar主席兼TETON指導委員會主席。

「TETON計劃在其他IPC臨牀試驗中從未達到的終點方面取得了統計學意義。這些結果提供了令人信服的證據，證明霧化Tyvaso的差異化直接肺部輸送與纖維化、血管和炎症途徑的多模式活動相結合，這些途徑目前無法由現有療法解決，」Peter Smith博士説。United Therapeutics產品開發高級副總裁兼全球TETON計劃負責人。

United Therapeutics計劃尋求對補充新葯申請的優先審查，該申請將於今年夏末提交給美國食品和藥物管理局（FDA），根據TETON-1和TETON-2研究的數據，將Fiber添加到霧化Tyvaso的標籤適應症中。FDA和歐洲藥品管理局均授予曲前列尼爾治療特肺纖維化的孤兒稱號。

其他TETON-1研究結果以及TETON-1和TETON-2綜合分析的數據將於2026年5月在奧蘭多舉行的美國胸科學會年會上公佈。TETON-2研究的完整結果最近發表在《新英格蘭醫學雜誌》上，並可在NEJM.org上在線獲取。