基因療法大退潮：從320萬美元一針到黑框警告，千億賽道為何突然「失速」

導語：這不是簡單的行業調整，而是一場從技術、商業、監管到支付體系的多重絞殺。

2026年2月，全球生物醫藥圈接連落下兩記重錘。沒有預兆，沒有緩衝。

先是BioMarin宣佈將旗下A型血友病基因療法Roctavian撤出全球市場；緊接着，基因療法明星公司Sarepta的首席執行官Doug Ingram宣佈辭職，這位執掌公司近十年的掌舵人突然離場。

一個是曾經標價320萬美元、被視為「一次性治癒」標杆的明星產品，最終因找不到買家、商業化徹底崩盤而退市；一個是頂着FDA黑框警告、深陷安全爭議、股價一年暴跌超八成的賽道龍頭，走到了換帥求生的關口。

兩件事前后腳發生，並不是巧合。

過去幾年，基因療法被包裝成下一代醫藥革命、罕見病終極解藥、資本市場最性感的故事。一針幾百萬、一次治療終身受益，聽上去足夠顛覆。讓幾乎所有大藥企都瘋狂佈局，收購、合作、融資層出不窮，biotech公司更是如雨后春筍般涌現。

可現實是，大量產品卡在臨牀、倒在商業化、栽在監管與支付手里。這個曾經被預估千億美金的黃金賽道，正在集體失速……

01 兩款明星產品的「死亡日記」

Roctavian的故事是一部典型的「高開低走」商業悲劇。

作為全球首個獲批的A型血友病AAV基因療法，它從獲批那天起就自帶光環——2023年獲FDA批准上市，定價290萬-320萬美元，一度躋身全球最貴藥物之列。

BioMarin的邏輯很順：血友病患者需要終身輸注凝血因子，總花費遠超千萬，一次性基因療法看似天價，長期更划算。

並且，BioMarin還為這款產品設計了看似完美的商業策略——推出基於結果的保修計劃。若Roctavian未能達到治療預期，將向政府和商業付款人全額退款；若患者在給藥后四年內反應減弱，也可部分退款。

然而現實給了所有人一記耳光。

2024年，Roctavian全球收入僅為2600萬美元；2025年微增至3600萬美元。這是什麼概念？華爾街曾預測其峰值銷售可達20-22億美元，最終的實際表現連零頭都沒到。

2025年10月，BioMarin試圖通過剝離這一產品管線尋找買家，但直到宣佈退市也未找到接盤方。

最終，這款帶着「一次性治癒」光環的明星療法在上市三年內宣告落幕。

如果説Roctavian的困境是商業化難題，那麼Sarepta的Elevidys則完全暴露了基因療法的安全性問題。

Elevidys定價320萬美元一針，是全球最貴的藥物之一。2023年6月，FDA通過加速審批途徑批准其用於4-5歲可行走的杜氏肌營養不良症(DMD)患者；2024年6月，適應症擴展至4歲以上患者。

如果單純從商業上看，Elevidys一度表現堪稱亮眼。2024年銷售額達8.21億美元，Sarepta曾預計2025年全年銷售額將達到29-31億美元。

但2025年3月，悲劇發生。

一名16歲DMD患者在接受Elevidys治療后出現急性肝衰竭死亡。3個月后，第2例死亡事件發生。

隨后同年11月，FDA正式修訂Elevidys藥品標籤，新增針對嚴重肝損傷與致命性肝衰竭的黑框警告。

要知道，這是藥品監管中最嚴厲的安全提示。同時，適用人羣被嚴格限定為可行走患者，非行走患者不再適用。

這一擊直接打斷其增長——2025年，Elevidys的銷售額大幅下滑、股價暴跌，Sarepta被迫裁員、砍管線、收縮研發。

02 技術瓶頸：AAV載體的「阿喀琉斯之踵」

基因療法的技術瓶頸核心就是載體系統。

目前主流的AAV載體雖然相對安全，但限制卻很多，比如載貨能力有限、可能引發免疫反應、表達持續時間不確定、生產成本高昂等等。而且AAV介導的基因治療是一次性的，一旦出現問題，幾乎沒有補救余地。

Elevidys的兩例死亡事件，暴露的恰恰就是AAV載體的安全性風險。業內普遍認為與免疫反應相關——當病毒載體進入人體后，可能觸發強烈的免疫應答，導致肝損傷等嚴重副作用。

實際上早在2020年，Audentes Therapeutics的基因療法AT132在治療X連鎖肌管肌病時，就曾導致3名患者因肝損傷死亡。

這些安全事件讓監管機構對AAV基因療法持更加審慎的態度。這種轉變在FDA生物製品評估與研究中心（CBER）主任換人的背景下更加明顯。

Peter Marks時代的FDA，對基因療法持相對開放的態度。這位在位長達十幾年的監管官員，曾推動建立的RMAT（再生醫藥先進療法）通道，大大加速了基因療法的審批進程。在其任期內，共有22種基因療法獲批上市。

而新上任的Vinay Prasad卻以謹慎著稱，對加速審批持更加保守的態度。市場普遍擔心，監管收緊會延緩基因療法的上市進程，增加研發成本，甚至扼殺一些有潛力的創新。

03 商業化困局：天價療法為何賣不動？

實際上，安全性問題只不過是冰山一角，基因療法真正的挑戰是商業化問題。

320萬美元一針的價格把「治癒」變成了奢侈品，即便對發達國家醫保體系也是沉重負擔。而罕見病患者數量有限，無法通過規模效應攤薄成本。

這正是基因療法商業化的根本矛盾。

當一款藥只有極少數人用得起，它就不是成功的商業產品，更談不上公共衞生價值。

既然如此，那就撤吧！

輝瑞早在2014年便佈局基因療法賽道，其開發的血友病B基因療法Beqvez（SPK-9001）在2024年4月26日獲美國FDA批准。但因市場興趣不足，除了臨牀試驗等非商業化場景，Beqvez一針都沒賣出去。

最終，在2025年2月，上市僅1年的Beqvez灰溜溜地撤市了，從2014年便開始真金白銀投入，長達十年之久的豪賭，終究竹籃打水一場空。

就在輝瑞宣佈「退出」的前一天，藍鳥生物（Bluebird Bio）也因3款高價基因療法商業化困難，宣佈以2900萬美元的低價賣給凱雷集團和SK資本。

2025年，共有強生、福泰、武田、渤健等6家跨國藥企集體撤離AAV基因療法賽道。

而這場集體撤退也為基因療法的狂熱期畫上了休止符。

04 資本退潮：從「技術狂熱」到「價值兑現」

如果仔細觀察2025年的商業世界，就會發現「巨頭跑路、CEO辭職」正在成為多個千億賽道的共同現象。

在減肥藥賽道，諾和諾德執掌公司8年多的原CEO周德賦在2025年8月被免職；隨后的11月，董事長Helge Lund攜六名董事集體離職。

這些現象出現的背后，其邏輯卻出奇地相似：資本狂熱湧入→技術被神化→估值泡沫膨脹→現實問題暴露→巨頭撤退離場。

對於基因療法行業來説，資本的態度已經發生了根本的轉變。

過去幾年，行業被資本過度炒作，泡沫太多，偏離了本質。

在資本最狂熱的階段，只要沾上「基因療法」的概念，就能拿到融資，就能推高股價，很多企業根本沒有核心技術，只是跟風佈局，甚至偽造臨牀試驗數據；而大藥企爲了搶佔賽道，盲目收購、合作，忽略了技術的可行性和商業的合理性。

比如藍鳥生物，作為基因療法的先驅，曾手握三款已上市的天價基因療法，市值一度突破300億美元，可最終還是陷入困境，原因就是它過度追求「上市速度」，忽略了商業化落地的難度，產品上市后，面臨報銷困難、患者基數小、安全隱患等問題，最終「先驅變先烈」。

到了2025年，資本開始重新評估風險收益比。投資者現在更關心三個問題：這療法真能治病嗎？能批量生產讓更多人用上嗎？賺錢邏輯靠譜嗎？

現如今，只有那些真正有技術實力、能解決實際問題的企業，纔會在泡沫褪去后，獲得更多的資源和機會。

而這也是所有新興賽道的發展規律，從互聯網到新能源，從人工智能到生物醫藥無一例外。

05 海外退潮的蝴蝶效應：國內玩家的危與機

海外基因治療賽道潮退引發的波浪也越過了太平洋，拍打着中國生物醫藥的「海岸線」。

比如科濟藥業，它的核心產品之一CT053雖然不算嚴格意義上的體內基因療法，但同屬細胞基因治療（CGT）體系，面臨的困境一模一樣。

2023年12月，其美國子公司因生產基地的合規問題，被FDA要求暫停了CT053等產品的臨牀試驗，

消息一出，其股價一度暴跌超30%。

而這一停就是11個月，直到2024年11月才被解禁。但伴隨而來的是國際監管機構對CGT產品安全性的審慎態度急劇升溫，這直接影響了投資人對科濟藥業乃至整個中國CGT領域出海前景的評估。

如果説科濟藥業面臨的是監管問題，那麼另一家本土藥企信念醫藥遭遇的就是支付難題。

它家的BBM-H901注射液（商品名「信玖凝」），在2025年4月獲批，成為國內首個血友病B的AAV基因治療藥物。

但這藥定價每瓶9.3萬元，一個70公斤體重的患者全程需要44瓶，總費用高達409.2萬元。

在「320萬美元一針」的國際神話破滅后，它沒法再講那個故事了，必須直面中國市場的靈魂拷問——錢，誰出？

信念醫藥給出的策略是「極限降價+多方探路」：一方面通過慈善援助，將患者自付上限鎖定在279萬元；另一方面推動藥物進入地方普惠型商業保險，例如在2025年9月，信玖凝被納入了2026年度「重慶渝快保」的特藥保障範圍。

有業內人士打趣稱，信念醫藥現在乾的是在給全行業「蹚雷」。

成功了，它能打開中國基因療法支付的一線天；失敗了，它可能就是下一個「技術贏了，商業輸了」的標本。

當然，外部的寒流也不全是壞事。國際大廠裁員，一些頂尖的技術人才開始迴流，反而加強了國內頭部公司的研發肌肉。

更重要的是，泡沫破了，大家終於能冷靜下來想干點正事了。

接下來的比賽不再是比誰PPT做得炫、誰的故事講得圓，而是比誰的技術更紮實、誰的生產成本能壓得更低、誰先能找到讓中國患者用得起的方法。

寒冬已至，能活下來的不是最會游泳的，而是最能抗凍的。

結語：

無論是Roctavian退市、Sarepta CEO離職，亦或是科濟藥業的監管困境與信念醫藥的支付難題，這些件事放在一起，就是一份行業診斷書：

基因療法的狂熱時代結束了，理性時代開始了。

對整個行業來説，這不是失速，而是轉向。轉向更紮實的臨牀，更健康的商業，更普惠的可及性。

本文來自微信公眾號「GPLP」（ID：gplpcn），作者：老蘿卜頭，36氪經授權發佈。