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2026-03-27 21:13
火箭製藥公司在FDA加速批准Kresladi(marnetegragene autotemcel)后,(納斯達克股票代碼:RCKT)股價在周五的上市前交易中上漲,Kresladi是第一種針對嚴重白細胞粘附缺陷-I(LAD-I)兒童的基因療法。
這一重大進展正在提振投資者的信心,因為該公司旨在通過將FDA授予的罕見兒科疾病優先審查發票貨幣化來增強財務靈活性,這可以進一步支持其增長戰略。
第一個FDA批准的針對這種超罕見疾病的基因療法強調了Rocket致力於解決關鍵的兒科健康需求。
Kresladi是一種基於自體造血干細胞的基因療法,可治療嚴重的LAD-I,這是一種罕見的遺傳性免疫缺陷,由ITGB 2基因突變引起,可阻止白細胞有效對抗感染。
克雷斯拉迪使用患者自己的骨髓(血液)干細胞(OSC),臨牀醫生對其進行基因修飾,以引入ITGB 2基因的功能副本。
條件處理后,臨牀醫生靜脈輸注單劑Kresladi,通過恢復白細胞(包括中性粒細胞)中CD 18和CD 11 a細胞表面表達來解決嚴重LAD-I的根本原因。
該批准得到了Kresladi全球12期研究的積極臨牀療效和安全性數據的支持,該研究證明,所有入組患者在輸注后12個月(以及整個隨訪期間)的總生存率為100%。
所有主要和次要終點均得到滿足,Kresladi在所有患者中均耐受良好,沒有發生與治療相關的嚴重不良事件。
數據顯示,與治療前水平相比,嚴重感染的發生率大幅下降,並且有證據表明皮膚病變得到改善,傷口癒合能力得到恢復。
目前,Rocket Pharmaceuticals的股價比20日簡單移動平均線(SM)高出12.15%,比100日平均線高出39.7%,顯示出強勁的短期看漲趨勢。
該股在過去12個月內下跌了40.48%,目前位置更接近52周高點而不是低點,這表明該股價格走勢已進入復甦階段。
RJ為55.68,被認為是中性區域,表明該股目前既沒有超買也沒有超賣。
與此同時,MACD位於0.1168,低於其信號線0.1807,表明該股面臨看跌壓力。
中性RSI和看跌MACD的組合表明混合動力,表明雖然股票表現出一定的力量,但交易者應該密切關注潛在的看跌信號。
分析師共識和最近的行動:該股的買入評級,平均目標價為32.25美元。分析師最近的舉動包括:
RCKT股價活動:根據Benzinga Pro數據,Rocket Pharmaceuticals股價在周五盤前交易中上漲10.66%,至5.19美元。
圖片來自Shutterstock