美國FDA批准首款致命兒童罕見病療法，火箭製藥股價上漲

　　美國食品藥品監督管理局（FDA）批准火箭製藥（Rocket Pharmaceuticals）一款針對兒童罕見且通常致命的免疫缺陷疾病的基因療法后，該公司股價在周五盤前大漲 10%。這是該病症首次獲得監管機構的治療批准。

　　FDA 批准的這款藥物名為 Kresladi，用於治療重症白細胞黏附缺陷症 I 型（LAD-I）。患有該病的人羣，其白細胞無法正常抵達感染部位，導致患者極易發生嚴重感染。

　　此前，尚無 FDA 專門批准用於治療該疾病的藥物。若未接受干細胞移植，約 75% 的未治療患者會在兩歲前死亡。

　　Kresladi 為一次性療法，其治療原理是採集患者自身的造血干細胞，對缺陷基因進行基因修正后，再將改造后的細胞回輸至患者體內。

　　FDA 依據一項衡量免疫細胞功能改善的替代終點，授予該藥物加速批准資格。

　　此次審批決定由 FDA 生物製品負責人維奈・普拉薩德（Vinay Prasad）主導，他將於 4 月底離職，此前曾對替代終點持懷疑態度。

　　但普拉薩德周四表示，FDA 在審評罕見病療法時 「持續採取較大的監管靈活性」。

　　傑富瑞分析師安德魯・蔡（Andrew Tsai）稱，Kresladi 的獲批 「為整個基因療法平臺消除了風險」。

　　他表示，儘管 Kresladi 的商業潛力有限，但此次獲批具有重要戰略意義，火箭製藥預計僅會採取 「最低可行上市策略」。

　　該獲批得到一項早中期臨牀試驗數據支持：患者接受輸注后 12 個月生存率達 100%，未出現與治療相關的嚴重不良反應，且嚴重感染發生率大幅下降。