FDA批准基因療法，火箭製藥公司崛起

在美國食品和藥物管理局批准其基因治療候選藥物Kresladi治療一種名為白細胞粘附缺陷-I（LAD-I）的罕見免疫疾病后，Rocket Pharmaceuticals（RCKT）周五在上市前上漲了約9%。

由於ITGB 2基因中存在雙位點變異，FDA加速批准該藥物用於治療患有LAD-I的兒童。沒有特定供者進行干細胞移植的患者將有資格接受Kresladi。

該批准是在這家總部位於新澤西州克蘭伯里的生物技術公司重新提交了克雷斯拉迪的生物製品許可申請之后獲得的，因為FDA於2024年6月拒絕批准該藥物，並要求提供更多數據來完成審查。

在10月份接受BLA時，FDA已將2026年3月28日定為審查的目標行動日期。

監管機構表示，Kresladi（也稱為marnetegene autemce）將成為第一種適用於LAD-I的基因療法。免疫缺陷是由ITGB 2基因突變引起的，ITGB 2基因編碼一種對白細胞抵抗感染重要的蛋白質。