Ionis Pharmaceuticals在FDA關鍵決策信號之前重新定價藥物，推動進入更大的市場

周三，Ionis Pharmaceuticals Inc.（納斯達克股票代碼：IONS）表示，將將其降低膽固醇藥物Tryngolza（olezarsen）的年度標價從595，000美元下調至40，000美元。此舉使該療法在今年晚些時候可能將標籤擴展到嚴重高谷氨酸鈉血癥（sHTG）之前更具競爭力。

高膽固醇血癥是一種以血液中三酸酯（脂肪）水平異常高為特徵的疾病。

修訂后的批發收購成本（WAC）將於4月1日生效。

該藥物目前已被批准用於治療家族性乳糜紅血癥綜合徵（FCS），但定價重置正值Ionis準備更廣泛的上市之際，FDA預計將於6月30日對sHTG做出決定。

FCS是一種罕見的遺傳性代謝疾病，由脂蛋白脂肪酶（LPL）酶缺乏引起，導致TG水平極高。

Ionis此前曾指導sHTG的WAC範圍明顯較低，為每年10，000至20，000美元。

然而，威廉·布萊爾指出，早於預期的定價調整反映了與付款人合同周期的一致性，因為4月1日是商業保險預算的關鍵基準。

這一時機表明，Ionis正在主動將Tryngolza納入處方集，先於潛在的更大患者人羣。

分析師Myles Minter將定價調整描述為Ionis即將推出sHTG之際的一個積極進展。

新的價格點為每年40，000美元，高於之前的指導，但與基於臨牀結果的預期更加一致。分析師指出，在覈心研究中，Tryngolza證明了對胰腺炎風險的影響，這支持了相對於早期預測的溢價。

更新后的定價也使該藥物低於Arrowhead Pharmaceuticals Inc.的60，000美元WAC。（納斯達克股票代碼：ARWR）的療法是plozasiran，以Redemplo的名稱銷售，同時提供經過驗證的結果數據。

定價轉變促使分析師重新審視他們的財務模型。

之前的假設基於約20，400美元的淨年價格，預計將在Ionis發佈第一季度盈利報告后更新預測，屆時管理層可能會提供特定產品的指導。

修改后的定價可能會推高現有的峰值銷售預期。之前的預測sHTG超過20億美元，根據早期定價框架下20%的美國市場滲透率，部分型號達到26億美元。

分析師對6月30日PDUFA日期之前的監管批准仍然持樂觀態度。如果獲得批准，Tryngolza將進入一個更大的市場，將其轉變為Ionis的全資商業機會。

有競爭力的定價、強大的臨牀數據和更廣泛的適應症潛力的結合使該藥物成為關鍵的近期增長動力。

威廉·布萊爾（William Blair）對愛奧尼斯（Ionis）保持「跑贏大盤」評級。

IONS股價活動：根據Benzinga Pro的數據，截至周四發佈時，Ionis Pharmaceuticals股價上漲3.74%，至75.42美元。

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