Sarepta獲得肌肉萎縮症治療數據

Sarepta Therapeutics（SRPT）周三上午上漲了約25%，此前該公司發佈了針對兩種罕見形式的肌營養不良症的實驗藥物的1/2期試驗的初步數據。

該公司表示，這些結果支持了SPP-1001和SPP-1003的潛力，這兩種產品基於其小干擾RNA（SiRNA）治療平臺。這些治療方法分別用於治療面肩肱型肌營養不良症1型（FSHD 1）和強直性肌營養不良症1型（DM 1）。

據Sarepta（SRPT）稱，結果表明其以a vβ6整聯蛋白為靶向的RNA方法可以導致肌肉高暴露於靶向治療，而不會產生劑量限制性毒性。

雖然RNA靶向療法已顯示出針對FSHD和DM 1的希望，但由於在遞送至預期細胞之前在體內快速降解，其功效受到限制。

Serepta（SRPT）研發和技術運營總裁Louise Rodino-Klapac表示：「我們很高興這些早期臨牀結果顯示，向肌肉輸送高水平的RNA，迄今為止肌肉的RNA吸收尚未飽和，也沒有出現劑量限制性的安全信號。」