Sarepta報告了早期的siRNA試驗結果，具有強大的肌肉靶向和良好的安全性

Sarepta Therapeutics公司（納斯達克股票代碼：SRPT）是罕見疾病精確遺傳醫學領域的領導者，今天分享了其兩個用於神經肌肉疾病的SiriRNA項目的首批臨牀結果。

SPP-1001治療1型面肩肱型肌營養不良症（FSHD 1）和SPP-1003治療1型強直性肌營養不良症（DM 1）的1/2期劑量增加研究的早期結果表明，肌肉暴露具有劑量依賴性、早期生物標誌物效應和良好的耐受性，增強了科學界對a vβ6整聯蛋白靶向遞送平臺差異化益處潛力的信心。此外，該公司還生成了概念驗證數據，發現單次給藥后，SPP-1001和SPP-1003都支持目標蛋白或mRNA的減少或敲除。在這兩項研究中，大多數不良事件都是輕度至中度的，並且不具有劑量依賴性。

對於由突變蛋白質或有毒mRNA過度表達引起的罕見遺傳性疾病，例如FSHD和DM 1，RNA靶向療法有着巨大的希望，但由於藥物在到達預期細胞之前快速降解而受到限制。SPP-1001和SPP-1003均設計有優化的SiRNA化學和專有的、針對整聯蛋白的靶向配體，旨在使SiRNA能夠進入細胞並穿透肌肉組織。通過這種有針對性的交付方法，這些研究性治療旨在克服其他方法的一些交付和安全性挑戰。