Beam Therapeutics宣佈正在進行的BEAM-302 1/2期試驗的更新安全性和有效性數據，並選擇60毫克作為最佳生物劑量，以推進關鍵性開發，以支持潛在的加速批准

60毫克BEAM-302治療使平均穩態總AAT水平達到16.1 µM，所有患者在長達12個月的隨訪中持續且持久地高於11 µM保護AAT閾值

BEAM-302 60毫克治療后，糾正的M-AAT佔總AAT的94%，突變型Z-AAT隨之減少84%

在呼吸道感染期間觀察到AAT的治療后誘導性，患者總AAT達到~30 µM，保留95% M-AAT成分

BEAM-302單次給藥高達75毫克，觀察到耐受良好的安全性特徵; A部分和B部分單次給藥隊列的安全性一致

60毫克被選為最佳生物劑量，單次劑量隊列中強大的安全性和有效性特徵支持;全球臨時隊列預計將於2026年下半年啟動

Beam主持投資者網絡廣播今天，2026年3月25日，美國東部時間上午8：00

馬薩諸塞州劍橋2026年3月25日（環球新聞網）-- Beam Therapeutics Inc.（納斯達克股票代碼：BEAM）是一家通過鹼基編輯開發精確遺傳藥物的生物技術公司，今天宣佈了正在進行的BEAM-302 1/2期試驗的最新安全性和有效性數據，並選擇60毫克作為最佳生物劑量，以推進關鍵開發，以支持潛在的加速批准。BEAM-302是一種針對肝臟的脂質納米顆粒（LNP）製劑，旨在通過鹼基編輯直接糾正導致嚴重形式的阿爾法1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的潛在基因突變。