AI智能體下場：新葯開發如何告別單步解題、突破認知盲區？ | 最前線

當AI落地到新葯研發全流程，會帶來怎樣的改變？

「對於阿斯利康而言，AI已不再是僅用於藥物發現的單一工具，我們正在打造‘AI First’的研發文化。從早期的藥物發現，到后期的臨牀轉化，我們希望研發全流程都能被AI深度賦能。」3月21日，阿斯利康全球高級副總裁、全球研發中國負責人何靜在接受媒體訪談時表示。

3月20日，阿斯利康與清華大學簽署校級科研合作協議，宣佈成立「清華大學（智能產業研究院）- 阿斯利康人工智能藥物研發聯合研究中心」。據介紹，該聯合研究中心是雙方戰略合作框架下的首個重點落地項目。

過去幾年里，AI 在新葯發現（AIDD）方面已經展現出了極大的潛力，但既往的落地實踐更多集中於分子生成與結構優化。接下來，利用AI發現並驗證新靶點、精準解析疾病機制、提高臨牀試驗成功率，降低新葯研發的科學不確定性，已成為當下產業界的重要關注點。

「AI 帶來的不僅是技術迭代，而是科學發現範式的重塑。」清華大學智能產業研究院（以下簡稱清華AIR）蘭艷艷教授指出：AI正在為藥物研發帶來三個遞進層次的實質性改變。

首先最直接的變化是效率的躍升。以今年1月為例，清華AIR團隊在《Science》上發表了超高通量藥物虛擬篩選平臺DrugCLIP，其篩選速度對比傳統藥物方法實現了百萬倍提升，並實現覆蓋人類基因組規模的藥物虛擬篩選。這使得人類能夠更系統地探索高達10^60量級的龐大化學空間。AI快速完成海量初篩后，研究人員可以將資源聚焦於精篩后的數據庫中候選分子的研發。

第二是科學發現路徑的改變，從人類科學家的「假設驅動」走向AI「數據驅動」。傳統模式下，研發高度依賴頂級科學家在既有知識框架下提出假設，再耗費數年去驗證，這不可避免地受限於「認知盲區」。而數據驅動的新範式，能夠整合文獻、知識圖譜、乾溼實驗結果等多模態海量數據，自動挖掘並提出底層的、基礎性的假設。AI發掘和理解複雜事物關聯的能力，正在為新葯研發等高度複雜任務帶來新機會。

第三層面，「如今AI Agent的發展，正將科學研究範式變革推向極致。」傳統藥物研發往往是線性推進，過程中，研究者很難前置性地預見當前的單點決策在未來會產生怎樣的連鎖反應，這也直接導致了新葯研發的錯誤累積和高失敗率。

「Agent能夠高度整合各種AI模塊，並與人類進行深度協同。」蘭艷艷指出，「更關鍵的是，它在進行決策時，能夠將前端證據收集、中端假設生成、及后端未來結果模擬，全部納入當前的決策閉環。它不是在做單步解題，而是在進行全局化的系統決策。對於極其複雜的生命科學體系，Agent的引入將帶來質的變化。」

「AI科學家」落地臨牀開發是必然的趨勢，但如何賦予模型長程的邏輯推理能力、如何對極其複雜的任務進行精密規劃，仍存在大量需要攻克的技術難點。解決這些技術難點，並轉化為可觀價值，離不開真實產業場景、高質量數據。

「阿斯利康具備全球化的醫藥研發平臺與臨牀轉化能力，清華AIR有頂尖的AI算法能力和人才優勢。這種結合，可以讓源自中國的尖端科技平臺在‘起跑線’就對接全球研發標準和真實需求，加速從科學發現到藥物研發的轉化，讓更多中國的科研成果更快進入全球研發管線，轉化為可開發的創新項目，」何靜指出。

據瞭解，該人工智能藥物研發聯合研究中心將聚焦人工智能驅動的分子研究、轉化醫學和臨牀開發創新，推動研究成果加速走向臨牀與應用。